Potrzebujemy metody obiektywnej oceny wartości dodanej nowych leków, wyłaniania spośród nich terapii przełomowych oraz szybkiej ścieżki obejmowania refundacją tych przełomowych terapii – to najważniejszy wniosek z debaty redakcyjnej mZdrowie.pl.
W dyskusji na temat przełomów w leczeniu chorych na nowotwory wzięli udział: wiceminister Maciej Miłkowski, prof. Maciej Krzakowski (konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej), prof. Adam Maciejczyk (prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego), prof. Marcin Czech (prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego), dr Magdalena Władysiuk (HTA Consulting) i dr Jakub Gierczyński. Trzy ostatnie osoby spośród uczestników – to współautorzy raportu „Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory. Nowości. Innowacje.Przełomy”, który został wydany przez Modern Healthcare Institute.
Pierwszym ważnym wątkiem dyskusji była potrzeba identyfikowania przełomowych terapii, które mają dużą wartość dodaną. W tym kontekście prof. Maciej Krzakowski podkreślał, że istotne jest dostrzeganie i zajmowanie się terapiami na te rodzaje choroby nowotworowej, w których pacjenci mają znacznie gorsze szanse na skuteczne leczenie. Na epidemiologię jako kryterium oceny ważności nowych terapii zwracał także uwagę prof. Marcin Czech. Jego zdaniem drugim krokiem powinno być następnie porównywanie skuteczności nowych terapii oraz analizy farmakoekonomiczne.
Wiceminister Maciej Miłkowski podkreślił, że przy ustalaniu przełomowości nowych leków zwraca się uwagę przede wszystkim na wskaźniki czasu przeżycia i czasu do progresji choroby. Z punktu widzenia płatnika i resortu zdrowia potrzebne są mocne dowody na skuteczność terapii, natomiast jeśli pojawiają się leki mające charakter przełomowy, o udowodnionych korzyściach, powinny być refundowane znacznie szybciej niż pozostałe. Strategia pracy nad wnioskami refundacyjnymi zakłada często podejście „obszarowe”, czyli – jak tłumaczył M.Miłkowski – równoczesne rozmowy z wieloma firmami oferującymi nowe terapie na ten sam rodzaj nowotworu, ponieważ wzmacnia to pozycję negocjacyjną Ministerstwa Zdrowia.
O przełomowości terapii świadczy przede wszystkim to, że jej pojawienie się zmienia wzorzec postępowania klinicznego, co podkreślał prof. Krzakowski. Są to zatem leki pierwsze w swojej klasie, trafiające do chorych, których wcześniej nie potrafiliśmy skutecznie leczyć. Z drugiej strony, takie przełomowe wyniki mogą przynosić również metody już dobrze znane, ale zastosowane w nowatorski sposób lub wykorzystane według innej metody działania, na przykład kolejności albo zmienionych dawkach.
Z tego powodu szalenie ważne jest zbieranie danych z normalnej praktyki, tak aby zweryfikować wyniki badań klinicznych i potwierdzić skuteczność nowych terapii. Równie ważne jest bezpieczeństwo i jakość życia, ponieważ dopiero ich uwzględnienie pozwala ocenić, czy nowa terapia rzeczywiście zasługuje na miano przełomowej. Według prof. Adama Maciejczyka to właśnie coraz większe możliwości zbierania danych „realnych” o skuteczności stosowanych terapii zasługują na miano przełomu w onkologii.
Dzięki różnym systemom potrafimy już połączyć wiele źródeł informacji. Prawdziwym przełomem będzie sytuacja, w której będziemy mogli podejmować decyzje na podstawie bieżących danych, dostępnych dla każdego lekarza. To będzie także oznaczać prawdziwą koordynację leczenia, która jest niezbędna aby poprawiać jej efektywność. W odniesieniu do leków, koordynacja i zbieranie danych powinny prowadzić do tego, że pacjent będzie w centrum naszych działań, tak aby dobierać dla niego najlepszą ścieżkę leczenia.
Potrzebne są obiektywne metody oceniania, które z nowych leków są najbardziej potrzebne, tak aby decyzje refundacyjne były mniej uznaniowe a bardziej oparte na skuteczności terapii i potrzebach grup pacjentów.
Także minister Miłkowski mówił, że w podnoszeniu skuteczności leczenia bardzo ważne jest analizowanie danych a wykorzystanie systemów informatycznych i prowadzenie zaawansowanych analiz skuteczności klinicznej leków – to rezerwy do wykorzystania. Należy zatem dążyć – jego zdaniem – do stworzenia systemu informatycznego, dostępnego online dla lekarzy, analizującego i wskazującego różne opcje leczenia, na podstawie danych.
Analiza dużej ilości danych i ich interpretacja do analizy skuteczności terapii stanowi duże wyzwanie dla osób oceniających, co podkreśliła dr Magdalena Władysiuk. Nasz system kwalifikacji leków do refundowania opiera się na weryfikacji danych w momencie wejścia nowej terapii, kiedy znane są jedynie wyniki badań klinicznych, przeprowadzonych zwykle poza Polską. Parametry leczenia ustawiamy zatem na populacjach zawężonych, nieco sztucznych, odległych od specyfiki polskich chorych. Coraz szybsze wprowadzanie nowych terapii dodatkowo pogłębia ten problem. Dlatego trudno jest ocenić stopień innowacyjności nowej terapii i jej wartość dodaną.
Spośród gromadzonych informacji należy wybierać te najważniejsze, które decydują o uznaniu danej terapii za prawdziwie przełomową. Trzeba łączyć dane w formę algorytmu, aby leki można było ze sobą porównać. Dzięki temu, po kilku latach od wprowadzenia nowego leku, można ocenić jego realną, praktyczną skuteczność i wartość dodaną. Na stronę ekonomiczną wskazał dr Jakub Gierczyński , który podkreślił że przy poszukiwaniu przełomowych terapii musimy pamiętać o realiach finansowych, w których funkcjonuje polski system refundacji. Bez zwiększenia wydatków, aktualny budżet nie zapewni środków na sfinansowanie pojawiających się, nowych terapii. Natomiast dr Władysiuk dodała, że niezależnie od wprowadzania nowych terapii mierzymy się z organizacją systemu, która pozostawia wiele do życzenia. Istniejące problemy nie pozwalają nam w efektywny sposób korzystać z tych nowych, przełomowych terapii.
Wiceminister Miłkowski przypomniał, że w ostatnich latach potrafiliśmy skrócić czas wprowadzania nowych terapii, zwłaszcza tych, które są najbardziej obiecujące i dotyczą niezaspokojonych potrzeb. Zadeklarował, że jeśli ich koszty są porównywalne do już istniejących – to resort chce tego dokonywać nawet w ciągu roku od rejestracji. Jest to zgodne z myślą, aby nowe leki, przynoszące największą wartość dodaną, traktować priorytetowo. Naprawdę skuteczne leki powinny być szybko refundowane – podkreślił M.Miłkowski. Taką samą opinię wyraził profesor Maciej Krzakowski – że potrzebna jest szybka ścieżka dla przełomowych terapii. Podobnie mówił prof. Marcin Czech, który jednocześnie zaznaczył, że nie wszystkie nowe cząsteczki rejestrowane w onkologii zasługują na to miano i najważniejsza jest ich obiektywna ocena, a następnie przyspieszanie decyzji tam, gdzie jest to najbardziej wskazane.
Podkreślając, że należy wypracować metodę oceny nowych terapii, prof. Krzakowski przypomniał algorytm, kilka lat temu opracowany przez PTOK. Jego zdaniem pod uwagę należy brać parametry korzyści klinicznych i ilościową ocenę profilu bezpieczeństwa, ale także ocenę efektywności kosztowej i średniego kosztu leczenia. Dodatkowo trzeba uwzględnić, czy mamy już dostępne terapie w danym wskazaniu, czy też chodzi o chorych, którym nie możemy zaproponować skutecznego leczenia.
Prób określania, co jest prawdziwą innowacją zasługującą na szybką ścieżkę refundacji, jest wiele – podejmują je różne kraje, a także towarzystwa naukowe i organizacje międzynarodowe. Magdalena Władysiuk przypomniała także o tym, że da się zauważyć zróżnicowanie podejścia. Oprócz przyspieszania krajowych procesów HTA, innym pomysłem na przyspieszenie decyzji refundacyjnych jest wykorzystanie ocen dokonywanych przez międzynarodowe instytucje, na przykład EUnetHTA. W przypadku Polski najlepszym rozwiązaniem wydaje się jednak – w zgodnej ocenie uczestników debaty – wypracowanie naszej własnej, krajowej metody oceny wartości dodanej nowych terapii.
Pełne wypowiedzi uczestników debaty:
© mZdrowie.pl
