Powinniśmy definiować priorytety populacyjne, czyli grupy chorych, które szczególnie potrzebują nowych metod leczenia. Aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność, a także dopasować terapię do konkretnego pacjenta, bardzo ważne jest analizowanie efektów leczenia w zwykłej praktyce klinicznej. Nowe leki powinny być analizowane według pewnego ustalonego algorytmu. Jeśli z takiej obiektywnej oceny wyciągniemy wniosek, że nowy lek ma rzeczywiście wysoką wartość dodaną, to powinna istnieć szybka ścieżka do objęcia refundacją – mówił prof. Maciej Krzakowski w czasie debaty mZdrowie o raporcie „Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory”.
Prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej – Przełomem jest dla mnie coś – niekoniecznie technologia lekowa – co zmienia wzorzec postępowania. Takim przełomem było kiedyś pojawienie się antyestrogenu, tamoksyfenu, dzięki któremu zmienił się paradygmat leczenia kobiet z rakiem sutka. Drugi taki przełom – to pojawienie się trastuzumabu, który pozwolił skutecznie leczyć chore na raka piersi z nadekspresją HER2. Podobnie było, kiedy chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca zaczęliśmy leczyć w sposób ukierunkowany w zależnie od obecności mutacji w genie EGFR. Przełomem moglibyśmy zatem określić nową metodę leczenia, która trafia do grupy chorych, których wcześniej nie potrafiliśmy skutecznie leczyć – czyli metodę po angielsku określaną jako „first-in-class”.
Z całym szacunkiem dla uwarunkowań farmakoekonomicznych, które oczywiście trzeba brać pod uwagę, interesują mnie przede wszystkim „zaniedbane” grupy chorych. Powinniśmy definiować priorytety populacyjne, czyli grupy chorych, które szczególnie potrzebują nowych metod leczenia. Jako przykład podam międzybłoniak opłucnej, rozpoznawany w Polsce u około 200 chorych rocznie. Obecne możliwości leczenia tej strasznej choroby są bardzo ograniczone. Od dawna nie pojawiła się żadna nowa opcja terapeutyczna. I jeśli tutaj zostanie wprowadzona skuteczna nowa cząsteczka, to nie bałbym się jej określać mianem przełomu.
Wpadamy w zachwyt nad nowymi lekami, ale równie ważne jest udowodnienie, że duże korzyści przynosi pacjentom konwencjonalna metoda leczenia oraz profilaktyka. Odniosę się do korzyści z nowych możliwości wykorzystywania konwencjonalnych metod. Podczas tegorocznego kongresu ASCO niemiecki zespół zaprezentował pracę, która wykazała, że u chorych z nawrotowym rakiem jajnika po pierwotnym leczeniu, postępowania nie należy zaczynać od chemioterapii. Rozpoczynając od cytoredukcji chirurgicznej, czyli resekcji zmian nawrotowych, i dopiero później stosując leczenie systemowe, można uzyskać o wiele lepsze rezultaty. To jest rzeczywiście przełom. Nie można więc żyć w przekonaniu, że liczą się tylko nowe leki – trzeba również lepiej wykorzystywać stare, znane metody leczenia.
Aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność, a także dopasować terapię do konkretnego pacjenta, bardzo ważne jest analizowanie efektów leczenia w zwykłej praktyce klinicznej. Badania kliniczne prowadzi się na wyselekcjonowanych, starannie dobranych grupach osób, a po wprowadzeniu leku na rynek zaczynają go otrzymywać chorzy, którzy nie zawsze pasują do tego określonego profilu. Dlatego uważam, że w każdym programie lekowym powinniśmy prowadzić analizy „real world”, aby po roku czy dwóch latach od rozpoczęcia weryfikować skuteczność nowych terapii. I nie tylko skuteczność, ponieważ równie ważne jest bezpieczeństwo i jakość życia. Zdarza się, że badania wykazujące przedłużenie życia nie weryfikują korzyści pod względem jego jakości. Dopiero jej uwzględnienie pozwoli ocenić, czy nowa terapia rzeczywiście zasługuje na miano przełomowej.
Prawdziwy szok wywołują informacje, jak wielu chorych wypada z programów lekowych na bardzo wczesnym etapie. Jedną z przyczyn jest na pewno niewłaściwa kwalifikacja, ale może to świadczyć także o mniejszej niż nam się wydaje wartości klinicznej tych leków. To tylko jeden przykład informacji, które trzeba bardzo dokładnie analizować, aby na ich podstawie podejmować kolejne decyzje refundacyjne.
Nowe leki powinny być analizowane według pewnego ustalonego algorytmu, na przykład przy pomocy algorytmu, który opracowaliśmy jako PTOK kilka lat temu. Musi on uwzględnić parametry korzyści klinicznych i ilościową ocenę profilu bezpieczeństwa, ale także ocenę efektywności kosztowej i średniego kosztu leczenia. Dodatkowo trzeba wziąć pod uwagę, czy mamy już dostępne terapie w danym wskazaniu, czy też chodzi o chorych, którym nie możemy zaproponować skutecznego leczenia.
Nie chcę dyskutować nad wartością poszczególnych parametrów, bo oczywiście można je w różny sposób dobierać i korygować – ale najważniejsze, że musi być jakaś metoda, jakiś algorytm oceny. Jeśli z takiej obiektywnej oceny wyciągniemy wniosek, że nowy lek ma rzeczywiście wysoką wartość dodaną, to powinna istnieć szybka ścieżka do objęcia refundacją. Natomiast w odniesieniu do cząsteczek, które mają średnią lub niską wartość, decyzje refundacyjne należy bardzo twardo negocjować, przez co czas wprowadzenia może być dłuższy.
***
Wypowiedzi pozostałyich uczestników debaty:
© mZdrowie.pl
