Nowotwory odpowiadają za około 23 proc. wszystkich zgonów na świecie, a zatem liczba rejestrowanych nowych leków onkologicznych oddaje znaczenie tego obszaru, a nawet – proporcjonalnie – jest nieco wyższa niż wynikałoby to z epidemiologii.
Nowe substancje czynne rejestrowane przez EMA i FDA do leczenia nowotworów stanowią znaczącą część wszystkich nowych leków. W rejestracjach centralnych EMA dokonanych od 2015 roku stanowiły rocznie od 23 do 37 proc., natomiast w decyzjach FDA – od 25 proc. do 29 proc. Amerykańskich rejestracji jest nieco więcej, dokonywane są zwykle nieco wcześniej niż europejskie. Analiza decyzji FDA pozwala z większym wyprzedzeniem rozpoznawać trendy rozwoju farmakoterapii i definiować priorytety dla refundacji. Łączy się to ze specyfiką rynku farmaceutycznego, na którym z jednej strony wyższe ceny a z drugiej większość decyzji o typie B2B czynią go bardziej biznesowo atrakcyjnym niż rynki w Europie.
Liczba wprowadzanych nowych substancji jest mocno zróżnicowana w zależności od typu nowotworu, wiodącą pozycję w ostatnich pięciu latach zajmują nowotwory płuc (21 proc. rejestracji EMA, 12 proc. FDA), białaczka (19 proc. rejestracji FDA, 9 proc. EMA), rak piersi, czerniak i szpiczak plazmocytowy.
Efekty lecznicze uzyskiwane w poszczególnych grupach nowotworów są mocno zróżnicowane. Największy postęp, mierzony pięcioletnim przeżyciem pacjenta, dokonał się w hematoonkologii (białaczki, szpiczaki). Kilka rodzajów nowotworów stało się chorobami przewlekłymi, z pięcioletnim przeżyciem ponad 90 proc. pacjentów. Jednocześnie w innych rodzajach nowotworów rokowania są nadal złe (np. rak trzustki, wątroby, jelita grubego) a wręcz pogarszają się (rak pęcherza moczowego, rak szyjki macicy). Polityka refundacyjna powinna zatem brać po uwagę wyrównywanie szans pacjentów na skuteczną opiekę także w obszarach słabiej rozwiniętych.
Wydatki na leczenie onkologiczne stanowią około 12 proc. budżetu NFZ, są zatem o połowę niższe niż wynikałoby to z wpływu nowotworów na śmiertelność. Wydatki na onkologiczne programy lekowe rosną szybciej niż na programy w innych dziedzinach medycyny. W 2019 roku na programy lekowe dotyczące leczenia nowotworów przeznaczano już ponad 54 proc. wszystkich wydatków na tę formę refundacji. Jednocześnie udział pacjentów onkologicznych w grupie osób objętych programami lekowymi jest od 2012 roku w miarę stały i utrzymuje się na poziomie około 20 – 25 proc. W 2019 roku w programach lekowych onkologicznych leczyło się 40.108 osób,
Udział onkologii w programach lekowych oraz całkowitych wydatkach na refundację rósł w ostatnich latach w każdym wymiarze – liczby programów, liczby cząsteczek, liczby pacjentów a także kwoty wydatków. Jednocześnie jednak tempo zwiększania wydatków na refundację terapii onkologicznych nie odbiega od szybkości zwiększania budżetu NFZ na świadczenia medyczne. Liczba pacjentów z dostępnością do leczenia nowymi terapiami onkologicznymi nie oddaje epidemiologicznego znaczenia chorób nowotworowych jako zagrożenia dla zdrowia polskiej populacji.
Średnie wydatki (mediana) Narodowego Funduszu Zdrowia na jednego pacjenta leczonego w onkologicznych programach lekowych wynoszą ponad 62 tys. zł. Rosną one szybciej i są już niemal czterokrotnie wyższe niż w przypadku programów nieonkologicznych (ponad 16 tys. zł). Jednocześnie tylko jeden lek onkologiczny znajduje się wśród dziesięciu najdroższych programów lekowych w przeliczeniu na koszt leczenia jednego pacjenta – to program leczenia opornych i nawrotowych postaci chłoniaków, który znalazł się na ostatnim, dziesiątym miejscu takiego zestawienia (koszt 195 tys. zł rocznie). Pozostałe najdroższe terapie dotyczą chorób rzadkich. Szansą na oszczędności jest wprowadzanie od połowy 2018 roku biosymilarów w terapiach onkologicznych, które prowadzi do spadku ceny realnej.
Rosnąca liczba nowych terapii onkologicznych i ich wysokie koszty pociąga za sobą konieczność dokonywania wyboru i refundowanie przede wszystkim tych leków, które dają największą wartość dodaną i zapewniają najwyższą efektywność leczenia.
Więcej: raport “Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory”.
