Po raz trzeci polscy onkolodzy kliniczni wskazali, jakie nowe terapie stosowane w leczeniu guzów litych powinny być priorytetem w procesach refundacyjnych. W głosowaniu, które odbyło się w styczniu, wzięli udział członkowie zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Na podstawie wypełnionych ankiet wyłoniono trzecią już listę priorytetów refundacyjnych. Poprzednie były publikowane w 2020 i 2022 roku
Trastuzumab derukstekan w leczeniu raka piersi, pembrolizumab w kilku nowych wskazaniach oraz niwolumab – to leki, których najbardziej oczekują polscy onkolodzy kliniczni do leczenia chorych z guzami litymi. Na podstawie wskazań ekspertów, tworzących zarząd Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, powstała trzecia już lista priorytetów refundacyjnych TOP 10 ONKO.
Najbardziej potrzebne nowe leki – to zarówno nowe cząsteczki, zarejestrowane w ostatnich latach, jak też nowe wskazania cząsteczek skutecznie stosowanych w onkologii. Na pierwszym miejscu – podobnie jak przed rokiem – znalazł się trastuzumab derukstekan w leczeniu raka piersi. To lek, który zebrał najwięcej głosów i większość ekspertów wypełniających ankiety wskazała go na pierwszym miejscu listy priorytetowych potrzeb.
Metodologia wyboru priorytetów
Zespół ekspertów HTA Consulting przeprowadził analizę rejestracji nowych leków onkologicznych i procesu obejmowaniu ich refundacją w ostatnich pięciu latach. Ocena przełomowości tych terapii została oparta na analizach potrzeb pacjentów i ocenach technologii lekowych dokonywanych przez instytucje naukowe i regulacyjne. Kryteria, które zostały wzięte pod uwagę przy wyborze – to przede wszystkim:
- Poziom zaspokojenia potrzeb pacjentów
- Rokowania pacjentów na podstawie analizy przeżyć
- Ocena leku w algorytmie ESMO
- Ocena FDA w postaci określenia terapii jako “przełomowej”
- Istotność obszaru terapeutycznego, wyrażana danymi epidemiologicznymi.
Propozycje zostały poddane ocenie ekspertów i na ich podstawie powstała lista rekomendacji, przedstawiona członkom zarządu PTOK przez konsultanta krajowego. Każdy głosujący zgłosił swoją listę 10 najbardziej potrzebnych terapii, uszeregowanych według stopnia ważności. Ostateczna lista priorytetów TOP 10 ONKO powstała na podstawie zliczenia głosów 9 osób – członków zarządu PTOK.
Na liście rekomendacji znalazły się nowo zarejestrowane cząsteczki, dotychczas nie refundowane a także nowe wskazania cząsteczek już finansowanych. Głosujący mogli również umieścić w swoich propozycjach te leki, których nie było na liście rekomendacji. O kolejności na liście TOP 10 ONKO decydowała suma punktów oraz liczba głosów oddanych na dany lek. Pierwszy lek został wskazany przez 9 ekspertów oddających głosy, spośród których sześć osób umieściło go na pierwszym miejscu. W ten sposób trastuzumab derukstekan otrzymał łącznie 84 punkty i zdecydowanie wyprzedził dwie kolejne pozycje, zajęte przez nowe wskazania pembrolizumabu.
O tym, jak celne były wskazania głosujących świadczy fakt, że głosowanie odbyło się w styczniu a już dwa priorytetowe leki z pierwszej dziesiątki zostały wpisane na listę refundacyjną od 1 marca. Pozwala to mieć nadzieję, że kolejne wskazywane priorytety również szybko doczekają się finansowania i zostaną udostępnione polskim pacjentom.
TOP 10 ONKO – Lista priorytetów refundacyjnych (2023)
- Trastuzumab derukstekan (rak piersi) – 9 wskazań, 84 pkt.
- Pembrolizumab (rak jelita grubego) – 8 wskazań, 57 pkt. (refundacja od 1.03)
- Pembrolizumab (rak piersi) – 7 wskazań, 47 pkt.
- Niwolumab (terapia skojarzona, rak jelita grubego) – 5 wskazań, 30 pkt. (refundacja od 1.03)
- Pembrolizumab (rak żołądka) – 4 wskazania, 26 pkt.
- Sotorasyb (NDRP), 6 wskazań, 37 pkt.
- Enfortumab wedotin (rak urotelialny), 5 wskazań, 21 pkt.
- Niwolumab (rak żołądka) – 3 wskazania, 20 pkt.
- Kabozantynib (rak tarczycy) – 3 wskazania, 19 pkt.
- ex aequo Cemiplimab (rak podstawnokomórkowy skóry) – 3 wskazania, 19 pkt. oraz
- ex aequo Lutet (177Lu) wiwotynibu tetraksetan (rak gruczołu krokowego) – 3 wskazania, 19 pkt.
Kolejne miejsca zajęły leki:
- Pembrolizumab (rak endometrium) – 3 wskazania, 17 pkt.
- Relatlimab/nowolumab (czerniak) – 2 wskazania, 12 pkt.
- Pralsetynib (NDRP) – 2 wskazania, 12 pkt.
- Amiwantamab (NDRP) – 4 wskazania, 10 pkt.
- Tukatynib (rak piersi) – 4 wskazania, 9 pkt.
- Dostarlimab (rak endometrium) – 2 wskazania, 9 pkt.
W wyniku głosowania 20 leków otrzymało co najmniej dwa głosy a kolejnych 15 leków otrzymało po jednym wskazaniu.
“Tworzenie takiej listy jest bardzo pomocne, z udziałem wszystkich członków zarządu PTOK, ponieważ każdy z nas ma swoją perspektywę. W tworzeniu tej listy priorytetów spotykają się wspólne intencje onkologów i pana wiceministra Miłkowskiego, który przed ponad rokiem zwrócił się do mnie z pytaniem o opinię, które leki są nam najbardziej potrzebne” – powiedział prof. Maciej Krzakowski, krajowy konsultant w dziedzinie onkologii klinicznej, w czasie przedstawienia listy TOP 10 ONKO 2023 na XVIII Konferencji Edukacyjnej Onkologia w Praktyce Klinicznej.
Profesor Tomasz Kubiatowski ocenił, że lek który znalazł się na pierwszym miejscu jest przełomowy, wykazuje bardzo wysoki efekt terapeutyczny i pojawiły się już doniesienia, że sprawdza się także w kolejnych wskazaniach. Może przynieść ewidentne korzyści znacznej grupie pacjentek z rakiem piersi. Profesor Barbara Radecka podkreśliła, że do skutecznego stosowania pembrolizumabu i niwolumabu w leczeniu raka jelita grubego, które znalazły się na drugim i czwartym miejscu (obie już refundowane od 1 marca) bardzo ważne jest odpowiednie testowanie pacjentów, aby ustalić, którzy z nich odniosą korzyści w tej terapii.
Dlaczego potrzebne jest wyznaczanie priorytetów
Każdego roku EMA i FDA rejestrują wiele nowych cząsteczek do leczenia chorych na nowotwory. Rosnąca liczba nowych terapii onkologicznych i ich wysokie koszty sprawiają, że refundowanie wszystkich jest niemożliwe, a czas negocjacji i podejmowania decyzji jest zbyt długi. To pociąga za sobą konieczność dokonywania wyboru, tak aby refundować przede wszystkim – i w pierwszej kolejności – te leki, które dają największą wartość dodaną i zapewniają najwyższą efektywność leczenia.
Europejskie Stowarzyszenie Onkologii Medycznej (ESMO) ocenia terapie onkologiczne według algorytmu porównującego wartość dodaną nowego leku w stosunku do już stosowanych terapii. Leki otrzymują kategoryzację w skali A-E (terapie prowadzące do wyleczenia) lub w skali 1-5 (terapie paliatywne). Leki ocenione najwyżej (kategorie A, B, 4, 5) powinny być priorytetem dla decyzji refundacyjnych, ponieważ ich stosowanie przynosi największą korzyść dla pacjentów.
Amerykańska FDA przy rejestrowaniu nowych leków dokonuje jednocześnie wstępnej kategoryzacji nowych cząsteczek, przyznając do niektórym miano terapii przełomowej lub pierwszej w swojej klasie (first-in-class). Zaliczenie nowej cząsteczki do tych grup może służyć jako wskazanie do określenia priorytetów dla przyszłych decyzji refundacyjnych. W obliczu koniecznego przyspieszenia refundacji nowych leków, korzystne może być uznanie przełomowych terapii FDA za priorytet w odniesieniu do nowych cząsteczek, zwłaszcza że w praktyce tak się dzieje, i niemal wszystkie terapie uznane za przełomowe przed FDA w latach 2013-2015 są już refundowane, aczkolwiek nie we wszystkich wskazaniach. Ta sama cząsteczka w jednym wskazaniu może być uznana za przełom w leczeniu, a w innym niekoniecznie. Niewątpliwie FDA wskazuje przyszłość dla rozwoju terapii, o której warto pamiętać podejmując bieżące decyzje.
Poprzednie listy priorytetów opublikowane w 2020 i 2022 roku:
