Brak wiedzy o możliwości wykorzystania procedury RDTL dotyczy zarówno pacjentów, jak i lekarzy. Weryfikacja zasadności stosowania leków w ramach RDTL napawa lękiem świadczeniodawców. Organizacja leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi jest jeszcze cały czas w budowie. – To wnioski z debaty ekspertów na temat leczenia chorób rzadkich.
Podczas konferencji poświęconej chorobom rzadkim w Łodzi debatowano na temat Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych i Planu dla Chorób Rzadkich. Jednostki chorobowe, które są uznawane za rzadkie dotyczą ponad 3 mln osób w Polsce. Ich diagnostyka trwa nadal zbyt długo, wiąże się z wędrówką po różnych placówkach medycznych w poszukiwaniu specjalistów znających się na opiece nad osobą z danym schorzeniem i odpowiedniej terapii. Dotychczas opracowano leki na bardzo niewielki odsetek tych chorób. Nadal część lekarzy nie wie o możliwościach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL) i nie orientuje się, jak pokierować danego pacjenta, aby otrzymał on szansę skorzystania z leczenia poza standardowymi terapiami.
Profesor Joanna Narbutt, konsultant krajowy w dziedzinie dermatologii i wenerologii stwierdziła, że w ostatnim czasie została ułatwiona droga do otrzymania terapii w ramach RDTL. Największą trudność sprawia jednak nadal wykazanie, że standardowe leczenie w danym przypadku zostało wyczerpane. Zawsze istnieje niebezpieczeństwo dla placówki, że po zakupie leku za pośrednictwem szpitalnej apteki, nastąpi po pewnym czasie kontrola płatnika i wówczas trzeba na nowo udowadniać celowość zastosowania produktów z listy RDTL.
Profesor Michał Nowicki dodał – „Ciężar decyzji spada na świadczeniodawcę”, podkreślając tym samym, skąd biorą się obawy dyrektorów medycznych. Zauważył również, że wiele elementów organizacyjnych, które składają się na opiekę nad pacjentami z chorobami rzadkimi, jest jeszcze w powijakach. Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich ocenił, że taka postawa płatnika jest zrozumiała – „To jest ratunkowy dostęp do leków, a nie refundacja taka, jak w innych przypadkach. To jest jednostkowy dostęp. W tym, co się działo w ostatnim czasie było trochę patologii. Próbowano zastępować inne rodzaje refundacji poprzez ratunkowy dostęp. Zaczęto to traktować jak programy lekowe na szeroką skalę”.
Profesor Narbutt wyjaśniała – „Chcemy dać pacjentom leki RDTL, gdyż np. są wskazane w jakimś schorzeniu, ale nie są refundowane na terenie naszego kraju. Ponadto część standardowych leków nie można zastosować przed sięgnięciem po RDTL z uwagi na występujące u danego pacjenta przeciwwskazania. Problemem jest tu również to, że często pacjent musi przejść kolejne drogie terapie, aby dojść do momentu w którym mogą skorzystać z leku w ramach RDTL, mimo że od początku byłby on najlepszym wyborem dla niego”.
Profesor Ilona Kurnatowska zwróciła uwagę na inny problem dotyczący RDTL, a mianowicie niewiedzę lekarzy o możliwości ubiegania się o te leki dla pacjentów. „Mnie jako konsultanta wojewódzkiego nikt nie uczył procedur związanych z RDTL. Może to forma bronienia się ministerstwa przed wydawaniem pieniędzy?” – pytała, apelując równocześnie do Ministerstwa Zdrowia o zorganizowanie szkoleń dla konsultantów. Doktor Krzysztof Kaczmarek także wskazał na braki wiedzy na temat nowoczesnych terapii lekowych i procedury RDTL, podając przykłady regionów, w których lekarze w ogóle nie wiedzą o takiej drodze leczenia dla swoich pacjentów. W konsekwencji, wciąż spora liczba chorych, która mogłaby i powinna otrzymać leczenie w procedurze RDTL, nie otrzymuje leków.
Wszyscy uczestnicy debaty podkreślali konieczność umocowań prawnych, które zabezpieczą dalsze leczenia pacjentów korzystających z RDTL, reagujących pozytywnie na terapię. Pacjenci powinni mieć gwarancję otrzymywania leku do momentu, aż zostanie on objęty refundacją w zwykłym trybie. Zwrócono także uwagę na konieczność stosownego finansowania ośrodków referencyjnych, tak aby miały odpowiednie możliwości stosowania RDTL.
