W leczeniu hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych od ponad 20 lat dokonuje się istotny postęp technologiczny. Polscy pacjenci korzystają jednak z niego w bardzo umiarkowanym zakresie. O przyczynach takiego stanu rzeczy i sposobach poprawy sytuacji dyskutowali eksperci w ramach debaty redakcyjnej mZdrowie: prof. Marcin Czech (Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne), dr Joanna Zdziarska (Szpital Uniwersytecki w Krakowie), dr Magdalena Wysocka (Instytut Matki i Dziecka) i Edmund Skrzypkowski (Stowarzyszenie Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne).
Edmund Skrzypkowski – Z punktu widzenia pacjentów, w ostatnich latach osiągnęliśmy niebywały postęp w terapii skaz krwotocznych. Biorąc jednak pod uwagę rozwój medycyny oraz wnioski lekarzy, leczących zarówno dzieci jak i dorosłych, wciąż jesteśmy spóźnieni w stosunku do innych krajów. Będąc członkiem Rady Narodowego Programu Leczenia Hemofilii miałem okazję uczestniczyć w głosowaniach i decyzjach o nowych terapiach, które – zgodnie z tym programem – miały być wdrażane.
Udało się wprowadzić do praktyki leczenia jedynie nową terapię lekiem emicizumab – terapia ta zdecydowanie zmieniła sytuację chorych na hemofilię z inhibitorem. Trudno jednak byłoby odmówić jej finansowania, skoro według opinii Narodowego Centrum Krwi ta zmiana pozwoliła oszczędzić 26 milionów złotych w okresie pół roku, w leczeniu grupy 32 chorych z inhibitorem czynnika krzepnięcia.
W tym samym czasie złożono wnioski o refundację czynników VIII i IX o przedłużonym działaniu. Zidentyfikowana jest grupa 9 osób – zarówno dzieci jak i dorosłych – która powinna otrzymywać te leki, z uwagi ich specyficzną sytuację zdrowotną. Do dziś nie ma jednak takiej decyzji. Jednocześnie nie wykazano, aby ten lek był niepożądany w terapii czy nieopłacalny. W opinii AOTMiT opisano jego efektywność ekonomiczną, również opinie lekarzy wskazywały na efektywność w leczeniu i poprawę sytuacji życiowej pacjenta. Decyzji jednak nie ma.
Jako stowarzyszenie wnioskowaliśmy także o zmiany w programie profilaktycznym dzieci. Zmodyfikowano specyfikację przetargową, nadal jednak decyzje administracyjne mają bardzo duży wpływ na możliwość zastosowania leku, na który wskazuje lekarz prowadzący. Wnioski złożone jeszcze w 2019 roku, dotyczące zbadania skuteczności leczenia całej populacji pacjentów, nadal znajdują się w procesie oceny AOTMiT.
W ostatnich przetargach leki o przedłużonym działaniu nie uzyskały refundacji, ponieważ koszty ich ewentualnego wprowadzenia – o co wnioskują lekarze w ramach profilaktyki dla pewnej grupy pacjentów – są zwiększane o koszt zabezpieczenia leczenia szpitalnego, doliczany przez Narodowe Centrum Krwi. Takie podejście do kalkulacji kosztów terapii powoduje, że te nowe leki nigdy nie uzyskają właściwej oceny, choć są korzystniejsze dla terapii i dla pacjentów.
Borykamy się także z problemami grup pacjentów z ultrarzadkimi typami choroby, np. chorych z niedoborem czynnika X. Jeden z wniosków, dotyczący dwójki dzieci, złożony w kwietniu 2019 roku uzyskał pozytywną ocenę AOTMiT w zakresie terapii. Agencja wskazała, że przy ocenie należy brać pod uwagę nie tylko cenę, ale również fakt, że lek dotychczas stosowany lek dotychczas stosowany oznacza się gorszym profilem bezpieczeństwa (większym ryzykiem powikłań zakrzepowych). Mimo tego Ministerstwo Zdrowia nie złożyło. Mimo to Ministerstwo Zdrowia nie złożyło do producenta zapytania o ewentualną cenę nowego, bezpieczniejszego leku na rynku polskim, co byłoby początkiem procesu decyzji o jego zakupie. W dodatku AOTMiT oceniała wniosek w odniesieniu do kosztów leczenia całej populacji chorych, która w tym przypadku wynosi 25 osób, podczas gdy wniosek dotyczył jedynie 2 osób, więc koszty byłyby wielokrotnie niższe.
Nie mamy wpływu na tę drugą część procesu, która została ustanowiona w ostatnich przetargach, a mianowicie na część zabezpieczającą leczenie szpitalne. Gdyby jej nie było, w przetargach działałaby zdrowa konkurencja i nowe leki miałyby okazję się przebić. W rozstrzygnięciu na przetarg czynnika IX, o tym, że nowy lek nie został wybrany, zdecydowały grosze. Dosłownie grosze decydują o wygranej leku klasycznego, ponieważ w punktacji przetargu nie ma oceny komfortu leczenia pacjenta ani jego preferencji.
Dlaczego leki, które są na liście programów na profilaktycznych, nie mogą znaleźć się na liście zamówień? Gdyby zapłacić złotówkę więcej, pacjent żyłby w komforcie, miał podawany czynnik co 3- 4 dni, zamiast codziennie czy co drugi dzień. A przecież znamy przypadki, kiedy pacjenci nie tolerują takich terapii. Tymczasem taki lek nie może być kupiony dla określonej grupy pacjentów, mimo że znajduje się na liście refundacyjnej. W programie profilaktycznym należy wyodrębnić grupę dzieci, którym lekarze ordynują leczenie lekiem długodziałającym.
Reasumując, dotychczasowy system finansowania terapii nie pozwala, aby leki, które są ordynowane przez lekarzy, zostały wprowadzone do praktycznego leczenia – mimo zapisów Narodowego Programu, które teoretycznie na to pozwalają.
Również zapisy Narodowego Programu nie nadążają za zmianami. Wciąż widnieje w nim zapis, zgodnie z którym o leki innowacyjne dla nowych grup chorych wnioskuje Rada Programu. A przecież rady od dawna nie ma – przed ponad rokiem została zawieszona decyzją resortu. Minister uważa, że w ten sposób przerwał rzekomy konflikt interesów, ale do dzisiaj nie zaproponował innego rozwiązania ani nie zmienił zapisów programu, co uniemożliwia podejmowanie wielu potrzebnych decyzji.
Dr Joanna Zdziarska – Należy przyznać, że na przestrzeni ostatnich lat sytuacja w obszarze leczenia skaz krwotocznych bardzo się polepszyła. Mamy dostęp do bardzo szerokiego panelu leków. Jednocześnie nadal utrzymują się problemy z leczeniem pacjentów z ultrarzadkimi typami choroby.
Mieliśmy pewien komfort pracy przez dłuższy czas, gdy działała Rada Programu. Dzięki niej mogliśmy – jako klinicyści – uczestniczyć w podejmowaniu decyzji, także dotyczących budżetu, który rósł z roku na rok. Wydawało się, że jesteśmy w stanie osiągnąć coraz więcej i wspólnie gospodarować dostępnymi środkami. W chorobach rzadkich ta współpraca jest niesłychanie ważna, musimy się kontaktować między ośrodkami, wymieniać się preparatami, a czasem także przekazywać pacjentów i łączyć te bardzo rzadkie przypadki w grupy i lokalizacje. Jako przykład powiem, że nie ma uzasadnienia, aby w każdym ośrodku leczenia hemofilii przeprowadzać operacje ortopedyczne – robimy to jedynie w dwóch ośrodkach, gdzie pracują specjaliści z odpowiednim doświadczeniem. Podobnie jest z gospodarowaniem lekami, ze współpracą merytoryczną i naukową. Wszystko to służy lepszej skuteczności leczenia i efektywnemu wykorzystaniu publicznych pieniędzy.
Niezrozumiałe jest dla mnie – jako lekarza i klinicysty – że dla tych pojedynczych pacjentów, którzy mają naprawdę bardzo trudną sytuację, nie jesteśmy w stanie wyasygnować dodatkowych środków. Kiedy funkcjonowała Rada Programu, byliśmy w stanie takie rzeczy uzgadniać, dla pacjentów była pewna nadzieja. Działalność Rady urwała się z dnia na dzień, w tej chwili jesteśmy zawieszeni w próżni, brakuje przepływu informacji, o decyzjach dowiadujemy się z internetu, nie znamy przyczyn zmian ani ich konsekwencji. Trudno jest nam w tej chwili poruszać się w tym systemie, a przecież mamy do czynienia z bardzo wrażliwymi sprawami, opiekujemy się bardzo niewielkimi grupami pacjentów – tutaj ta współpraca ma ogromne znaczenie.
Trudno jest wskazać na idealny model finansowania terapii, poszczególne rozwiązania mają swoje wady i zalety. Zaletą Narodowego Programu było to, że dawał nam możliwość globalnego spojrzenia na populację pacjentów i współdecydowania o wielu kwestiach, ale jako klinicyści nie mamy już wpływu na jego rozwój.
Prowadzę również programy lekowe w innych dziedzinach hematologii i dostrzegam ich wiele wad. Z punktu widzenia rozliczeń, szpital musi kredytować leczenie w ramach programu, co przekłada się na przykład na to, że pacjent otrzymuje lek na krótki czas, na przykład miesiąc, więc musi częściej przyjeżdżać do ośrodka. Programy narzucają nieżyciowe i niepotrzebne medycznie badania, co wynika ze sztywności zapisów i braku możliwości ich bieżącego uaktualniania. Zmiany wynikające z rozwoju wiedzy klinicznej wprowadzane są w porażająco powolnym tempie. Zdarzają się także decyzje całkowicie nieuzasadnione, np. istnieją dwa równorzędne leki, z których jeden jest w programie, a drugiego nie ma.
Obawiam się sztywności zapisów lekowych. Ewentualne zmiany w systemie leczenia należałoby wprowadzać z wielką ostrożnością. Obecny kształt programu lekowego dla dzieci – to efekt wielu lat pracy zespołu koordynującego. Zaczynaliśmy od programu sztywnego, w którym dziecko, które wymagało indywidualnego podejścia, nie mogło być prowadzone zgodnie z programem. W wielu sytuacjach lekarze musieli wykazywać się kreatywnością i radzić sobie w jakiś sposób z tymi zapisami.
Miałam wrażenie, że w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii wielu z tych problemów nie mieliśmy i mogliśmy sporo rzeczy zmieniać na bieżąco, ale to już minęło, nie istnieje już Rada Programu, jako lekarze nie mamy już żadnego wpływu. Możemy tylko cieszyć się z tego, co udało nam się wcześniej wypracować.
Prof. Marcin Czech – Mechanizmy obowiązujące w systemie refundacji dotyczą całego spektrum pacjentów i wszystkich schorzeń. Programy lekowe, których mamy bardzo dużo, w założeniu miały dotyczyć bardzo drogich terapii, wąskich grup pacjentów, specyficznych kryteriów włączenia i wyłączenia. Miały stanowić wyjątek od reguły dostępu do szerokiej gamy leków, z których lekarze mogą swobodnie korzystać. I rzeczywiście, poprawa dostępu do nowoczesnych farmakoterapii, którą najłatwiej obserwować w chorobach nowotworowych, nastąpiła przez programy lekowe. Stały się one nośnikiem nowoczesności.
Równocześnie jednak programy lekowe zachowały swoje założenia, dotyczące ścisłej kontroli, usztywnionego i regulowanego dostępu do leczenia. Praktycznie we wszystkich specjalnościach medycznych ich zapisy są bardzo stabilne. Dlaczego nie są uelastyczniane? Uważam, że wynika to przede wszystkim z dwóch przyczyn. Pierwszą jest to, że w Ministerstwie Zdrowia nad programami pracuje bardzo niewiele osób. Po prostu brakuje im czasu i możliwości, aby zadbać o unowocześnianie ich zapisów. Drugą przyczyną jest to, że tylko w niektórych programach funkcjonują zespoły ekspertów, którzy mają na nie wpływ, dodatkowo je kontrolują i tworzą zaplecze doradcze dla NFZ i resortu zdrowia.
Wydaje mi się, że myśląc o programach lekowych w hemofilii nie można dążyć do prostego przeniesienia tego sztywnego schematu. Proces leczenia w hemofilii stanowi bardzo wrażliwy mechanizm, wykonanie niewłaściwych ruchów może spowodować, że ucierpią na tym najsłabsi, czyli pacjenci. Natomiast popieram pomysł przeniesienia części terapii do programów lekowych. Pozwoli to zracjonalizować użycie leków i wprowadzić elastyczne podejście w niektórych obszarach, tak aby na przykład po kilku pacjentów z rzadkimi odmianami choroby mogło otrzymać terapię dopasowaną do ich potrzeb. Czy to będzie program lekowy, Fundusz Medyczny, RDTL (który też nie działa tak, jak powinien) czy jakiś inny mechanizm – to zresztą sprawa drugorzędna. Chodzi o to, żeby wszyscy pacjenci, również ci ze specyficznymi potrzebami, otrzymali odpowiednią terapię, której potrzebują i która jest możliwa do wprowadzenia dzięki rozwojowi nauki i wiedzy medycznej.
Przy finansowaniu leków na hemofilię w ramach programu lekowego dla dzieci wykorzystujemy instrumenty dzielenia ryzyka, co oznacza obniżenie ceny jednostkowej za dany lek, dzięki czemu może się stać bardziej dostępny. Wprowadziliśmy ścisły monitoring, czyli rejestry, które dają nam możliwość odniesienia w kwestii indywidualizacji terapii, jak na przykład w kwestii dawki leku. Zindywidualizowaną terapię możemy połączyć z instrumentem dzielenia ryzyka, opartym na oczekiwanym efekcie leczenia.
Rozwój nauki oraz zwiększanie możliwości systemu refundacji sprawiają, że chorzy mają coraz więcej opcji terapeutycznych. Równocześnie jednak, w ostatnich kilku latach, mamy do czynienia z patem w dyskusji o zmianach organizacji leczenia hemofilii. Jest on związany z brakiem konsensusu w środowisku. Potrzebna jest nam dyskusja, ale prowadzona w atmosferze zaufania i chęci wypracowania wspólnych rozwiązań.
Rozwiązaniem problemu z brakiem elastyczności programu może być redefinicja populacji docelowej, czyli tej puli pacjentów, którym lek najbardziej odpowiada z medycznego punktu widzenia. Z drugiej strony można rozważyć wyjście z systemu przetargowego i wprowadzenie negocjacji cenowych. W poufnych instrumentach dzielenia ryzyka producent jest w stanie obniżyć cenę, który powoduje, że nowy lek staje się dostępny dla polskiego pacjenta. Z drugiej strony, cena w przetargach jest widoczna w innych krajach.
Polska jest krajem referencyjnym dla producentów, dlatego nie mogą oni oficjalnie pokazać niższej ceny sprzedaży w kalkulacjach globalnych czy europejskich. Polski oddział nie otrzyma zgody centrali, żeby sprzedawać produkt po obniżonej cenie. Tymczasem system refundacji, w którym odbywają się negocjacje, stwarza możliwości uzyskania ceny niższej niż oficjalna. Zakładając, że w Komisji Ekonomicznej będzie głębokie zrozumienie tego zagadnienia, jej jedną rekomendacją bylibyśmy w stanie obniżyć cenę leków nawet o kilkadziesiąt procent. Ten mechanizm działa we wszystkich specjalnościach oprócz hemofilii, AIDS i szczepionek, które też są w systemie przetargowym.
Proszę nie rozumieć ustawy refundacyjnej jako wyłącznie programu lekowego. Ustawa refundacyjna daje nam cały wachlarz możliwości, które pomagają racjonalizować i uelastyczniać farmakoterapię. Moim zdaniem nic nie stoi na przeszkodzie, z punktu widzenia ustawy refundacyjnej i zapisów programu profilaktycznego, żeby dobrze zdefiniowana, wyodrębniona grupa pacjentów była dziś leczona lekiem innym niż wszyscy pozostali. Wymagałoby to oczywiście wyłączenia ze wspólnego postępowania przetargowego, który ma swoje ograniczenia.
Inną metodą mogłoby być zawężenie przetargu albo utworzenie wyodrębnionego programu lekowego zgodnie ze ścieżką ustawy refundacyjnej. Przy dobrze określonej grupie pacjentów, mając ustaloną cenę jednostkową i wiedząc, jaka ilość leku jest potrzebna, jesteśmy w stanie określić wpływ decyzji refundacyjnej na budżet – a to jest kwestia najważniejsza dla ministra zdrowia i NFZ.
Optymalnym modelem leczenia jest sytuacja, w której lekarz ma całkowitą swobodę leczenia pacjenta lekiem, który uważa za najlepszy, w takiej dawce i w takich warunkach, które najbardziej służą pacjentowi. Tak działa systemie niemiecki, w którym nowy lek automatycznie wchodzi do refundacji a lekarze mogą go stosować zgodnie z ChPL. Dopiero później odpowiednie agencje analizują dane i kontrolują cały proces. Natomiast we wszystkich pozostałych europejskich krajach jest odwrotnie – kiedy pojawi się nowy lek odpowiednie instytucje szukają warunków, na jakich można go dostarczyć pacjentom, zawężając populację w zależności od warunków finansowych, na jakie może sobie pozwolić ich system refundacji.
Obawiam się, że w Polsce jeszcze długo nie będziemy mieli systemu na wzór niemiecki. Z oczywistych względów musimy szukać kompromisu pomiędzy potrzebami pacjentów a finansowymi możliwościami naszego państwa.
Dr Magdalena Wysocka – Wprowadzanie koniecznych zmian do zapisów programów lekowych napotyka na różne trudności, są to m.in częste zmiany personalne w resorcie zdrowia, które zaburzają ciągłość procesu decyzyjnego, czy czas związany ze zbieraniem danych do uzasadnienia proponowanych zmian. Innym ograniczeniem jest zapisana w ustawie refundacyjnej zasada, w myśl której propozycje zmian w opisie programu, składane przez zespół koordynacyjny czy konsultanta, muszą zostać zaakceptowane przez wszystkich producentów.
Producenci prowadzą różnego rodzaju strategie, obliczone zarówno na efekty krótkoterminowe jak i na osiągnięcie celów długofalowych. Może być tak, że nie składają oferty w aktualnie ogłoszonym postępowaniu przetargowym, czekają na ruch konkurencji chcąc wygrać w następnym postępowaniu. Może też być inny motyw: liczą na wyodrębnienie osobnej, na początku niewielkiej grupy pacjentów, dla której zostanie ogłoszone odrębne postępowanie przetargowe, w którym nie będą mieli konkurencji i zaoferują wyższą cenę. System przetargów centralnych spełnia swoją rolę pod warunkiem, że jest więcej niż jeden producent.
Warto zwrócić uwagę na ułomność prawa zamówień publicznych, które nie pozwala wybrać więcej niż jednej oferty. Jeśli złożone oferty uzyskały taką samą liczbę punktów, należy zrobić dogrywkę, aby wybrać wyłącznie jednego wykonawcę.
W leczeniu hemofilii A u starszych dzieci udało się osiągnąć sukces, jakim jest zakup i wdrożenie do terapii czynników rekombinowanych zamiast osoczopodobnych. Niestety w ostatnim przetargu nie złożono ofert na czynnik długodziałający, mimo że kryterium wyboru oferty był koszt 28-dniowej terapii.
Pozytywne efekty programu lekowego i negocjacji cenowych widać w porównaniu efektów zakupu czynników krzepnięcia dla dzieci i dorosłych. W programie lekowym dla dzieci mamy kompleksową opiekę nad pacjentem, a nie tylko sam czynnik krzepnięcia. Firma dostarcza lek do domu pacjenta, odbiera odpady medyczne, a także odpowiada za dostarczenie dzienniczków elektronicznych dla pacjentów i lekarzy. Dzięki nim lekarze monitorują przebieg terapii, zużycie czynników krzepnięcia czy wystąpienie krwawień. Dodatkowo w ramach programu zapewniona jest opieka pielęgniarki – edukatorki, która dojeżdża do domu pacjenta, edukuje rodzinę i inne osoby sprawujące opiekę nad dzieckiem, nadzoruje jakość opieki w miejscu zamieszkania.
