Członkowie zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej określili listę TOP TEN ONKO – nowych terapii w leczeniu nowotworów, zasługujących na jak najszybsze udostępnienie polskim pacjentom. To druga taka lista, która powstała z inicjatywy Modern Healthcare Institute – pierwszą opublikowano w sierpniu 2020 roku.
Czy warto takie listy sporządzać? Zabawa dla zabawy, lista życzeń jedynie? Lista była omawiana podczas debaty ekspertów online na temat nowych terapii onkologicznych „Priorytety refundacyjne w onkologii”. Konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej prof. Maciej Krzakowski podkreślił – „Część leków z tej listy jest już znanych, ale ich wskazania są nowe. Część z nich ma już akceptację refundacyjną w ramach programu lekowego, np. atezolizumab w raku wątrobowokomórkowym. W innych lekach ten proces jest zaawansowany z dobrymi perspektywami”.
Pierwsza lista TOP TEN ONKO powstała półtora roku temu, w sierpniu 2020 r. Aż sześć leków, które się na niej znalazły, w ciągu roku uzyskało refundację w programach lekowych. „To się sprawdza” – powiedział prof. Krzakowski. Wiele wskazuje na to, że „sprawdzi się” kolejna, najnowsza lista, zaprezentowanej ostatniego dnia stycznia 2022 r. Jej liderem jest trastuzumab deruxtecan. Według konsultanta krajowego nie jest to zaskoczenie, bo „to hit ostatnich miesięcy, wyniki jego badania rejestracyjnego niedawno były prezentowane, wykazano, że redukcja ryzyka zgony sięgała 70 proc.” – powiedział. Jego zdaniem korzyść dla chorych na raka piersi z zaawansowanym rakiem Her-2 dodatnim jest niewątpliwa i dotyczy wszystkich podgrup, niezależnie od tego jaki jest stan hormonalny pacjentki i jaka lokalizacja przerzutów.
Na miejscu dziesiątym znalazł się trastuzumab emtasine. „To bardzo potrzebny lek i od 1 marca znajdzie się na liście leków refundacyjnych, podobnie jak atezolizumab w raku wątrobowokomórkowym” – zdradził prof. Krzakowski. W przypadku tego drugiego leku był już program lekowy w tym nowotworze, ale jak to określił – nieco już zmurszały.
Dodał, że bardzo potrzebnym lekiem jest efortumab-vedotin w raku pęcherz moczowego, pozwalający kontynuować „racjonalną sekwencję leczenia”. „Bardzo obiecujące są dwa leki, które szczególnie leżą mi na sercu, stosowane w leczeniu adiuwantowym po resekcji miąższu płucnego z powodu niedrobnokomórkowego raka płuca” – powiedział. Zaznaczył, że terapia nimi stanowi duży przełom, bo chemioterapia pooperacyjna, jaką dysponujemy od wielu lat, jest przydatna, jednak jej korzyść dodana sięga jedynie 5 proc. w przeżyciu pięcioletnim.
Co na to prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej? Dla prof. Piotr Wysocki to bardzo wartościowa lista, co nie jest zaskoczeniem, bo jest jej współautorem. Zwrócił jednak uwagę, że w okresie kiedy powstawała, nastąpiły niestety niekorzystne zmiany. „Chciałbym zwrócić uwagę na lek enfortumab vedotin, stosowany w III linii leczenia u chorych z przerzutowym rakiem pęcherza moczowego. Gdy powstawała ta lista, standardem światowym leczenia w II linii była immunoterapia, dlatego był on dostępny dla wszystkich chorych, którzy go potrzebowali, w ramach Ratunkowego Dostępu do Terapii Lekowych. Gdy lista powstawała, ministerstwo zdrowia jednym pismem zakazało stosowania immunoterapii w II linii leczenia przerzutowego raka pęcherza. Jednym ruchem zabrano chorym dostęp do standardu, jakim jest immunoterapia w drugim II linii leczenia tego nowotworu. To niepokojące, bo zamiast skracać tę listę, to nagle się ona wydłuża” – powiedział.
Zaznaczył, że eksperci rekomendują strategie o dużym znaczeniu, które są stosowane w ramach RDTL i mają służyć chorym, jednak ministerstwo zdrowia wyłapuje w ten sposób terapie zbyt kosztowne, zbyt powszechnie stosowane, by je zablokować. „Takie decyzje szkodzą pacjentom” – podkreślił prof. Wysocki. I stwierdził, że jednocześnie zupełnie nie wykorzystuje się Funduszu Medycznego, a zarezerwowano w nim ogromne pieniądze – „Dostęp do RDTL jest co chwilę ograniczany. Trastuzumab emtasine, który ma być dostępny od 1 marca, ponad rok temu również został przez ministerstwo zdrowia zabroniony do stosowania w ramach RDTL. Sytuacja jest trudna, musimy zatem nie tylko wskazywać, które terapie są najbardziej istotne, ale też pilnować, żeby istotne terapie, które są stosowane, nie były chorym odbierane”.
Sekretarz Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej prof. Barbara Radecka wyjaśniła, że na trastuzumab emtasine wskazały tylko dwie osoby z grona ekspertów listy TOP TEN ONKO i dlatego znalazł się on dopiero na 10. pozycji, co może wynikać z tego, że prace refundacyjne nad nim były już bardzo zaawansowane, gdy lista powstawała. „Nie było go na liście pierwotnych wyborów, punktacja jest jednak wysoka, gdyż wartość tego leku jest bezsprzeczna” – dodała.
Profesor Radecka zwróciła uwagę na dwa – jak to nazwała – dosyć niszowe leki: entrectinib i larotrectinib przeznaczone dla chorych z guzami litymi z rearanżacją genu NTRK. Niszowe, bo ze wstępnych szacunków wynika, że może z niego skorzystać około 100 chorych w Polsce. „Ale tym chorym nie można zaoferować innej terapii, która byłaby równie skuteczna” – tłumaczyła. Stwierdziła, że nie wiadomo jeszcze czy będzie refundowany jeden z tych leków czy obydwa, bo różnice między nimi nie są duże.
Jej zdaniem refundacja tych leków jest ważna również z tego względu, że wpłynęłaby na uruchomienie diagnostyki w kierunku nowotworów z rearanżacją genu NTRK. To również korzyść dla diagnostyki molekularnej, bez której nie ma nowoczesnego leczenia. „Diagnostyka molekularna w Polsce ciągle jest slabo prowadzona. A jej rozszerzenie pozwoliłoby dobrze zdefiniować populację chorych, którzy mogliby skorzystać z tych z leków niszowych, przeznaczonych dla wąskiej grupy ż określonymi aberracjami genomowymi” – zaakcentowała.
Ogólne wnioski dotyczące listy TOP TEN ONKO według prof. Radeckiej są takie, że większość znajdujących się na niej preparatów jest bardzo wysoko pozycjonowanych w skali ESMO-MCBS. „Jeśli chodzi o trastuzumab deruxtecan, który jest na pierwszym miejscu, według ESMO ma tylko pozycję określaną jako „2”, to chcę powiedzieć, że w ciągu 2021 r. ukazało się dużo nowych danych. W ESMO trwa dyskusja co do ponownego wystopniowania tego leku i wydaje się, że w najbliższym czasie uzyska lepszą pozycję. To lek w kolejnej linii leczenia u chorych na Her-2 dodatniego raka piersi, mogą się zatem pojawić opinie, że może być on zbędny. Należy jednak pamiętać, że terapia anty-Her-2 odmieniła losy chorych na raka piersi Her-2 dodatniego. W ostatnich dziesięciu latach podwoiła przeżycia tych pacjentek, skala ESMO nie jest zatem jedynym wykładnikiem tego co się dzieje” – przekonywała.
