Polscy onkolodzy kliniczni wskazują, jakie nowe terapie stosowane w leczeniu guzów litych powinny być priorytetem w procesach refundacyjnych w 2022 roku.
Trastuzumab deruxtecan w leczeniu raka piersi, atezolizumab w leczeniu raka wątrobowokomórkowego i NDRP oraz sacituzumab govitecan w leczeniu raka piersi — tych nowych leków najbardziej oczekują polscy onkolodzy, aby skutecznie leczyć chorych z guzami litymi. Na podstawie wskazań ekspertów, tworzących zarząd Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej – stworzyliśmy listę priorytetów refundacyjnych. Dziesięć najbardziej potrzebnych nowych leków – to przede wszystkim cząsteczki zarejestrowane w ostatnich latach.
Rosnąca liczba nowych terapii wymusza weryfikowanie wartości dodanej, którą przynoszą pacjentom, przy podejmowaniu decyzji o ich finansowaniu przez płatnika publicznego. Konieczne jest stosowanie algorytmów oceny, uzupełnionych jednocześnie o analizę najnowszych danych klinicznych dotyczących skuteczności terapii, co pozwoli także skrócić czas podejmowania decyzji. Przy wyborze priorytetowych terapii trzeba uwzględnić także nierównomierny rozwój technologii dotyczących poszczególnych typów nowotworów, tak aby wyrównać szanse różnych grup pacjentów.
Metoda wyboru priorytetów
Zespół autorów raportu “Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory” (dr Magdalena Władysiuk, Krzysztof Jakubiak, Jakub Rutkowski, Barbara Kozioł, Marta Walocha) przeprowadził analizę rejestracji nowych leków onkologicznych i procesu obejmowaniu ich refundacją w ostatnich pięciu latach. Ocena przełomowości tych terapii została oparta na analizach potrzeb pacjentów i ocenach technologii lekowych dokonywanych przez instytucje naukowe i regulacyjne. Kryteria, które zostały wzięte pod uwagę przy wyborze – to przede wszystkim:
- Poziom zaspokojenia potrzeb pacjentów
- Rokowania pacjentów na podstawie analizy przeżyć
- Ocena leku w algorytmie ESMO
- Ocena FDA w postaci określenia terapii jako “przełomowej”
- Istotność obszaru terapeutycznego, wyrażana danymi epidemiologicznymi.
Propozycje zostały poddane ocenie ekspertów. Ostateczna lista priorytetów TOP 10 ONKO powstała na podstawie zliczenia głosów 9 osób – członków zarządu PTOK, wśród których był m.in. konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej.
Każdy ekspert wskazywał 10 leków, według kolejności ich znaczenia. Mogli oni oddawać głosy na nowo zarejestrowane cząsteczki, dotychczas nie refundowane lub na nowe wskazania cząsteczek już finansowanych. O kolejności leków na liście TOP 10 ONKO decydowała suma punktów oraz liczba wskazań danego leku. Pierwszy lek został wskazany przez 8 ekspertów oddających głosy, spośród których dwie osoby umieściły go na pierwszych miejscach swoich ankiet.
TOP 10 ONKO – Lista priorytetów refundacyjnych (styczeń 2022)
- Trastuzumab deruxtecan (rak piersi) – 8 wskazań, 59 pkt.
- Atezolizumab (rak wątrobowokomórkowy) – 8 wskazań, 57 pkt.
- Atezolizumab (NDRP) – 7 wskazań, 54 pkt.
- Sacituzumab govitecan (rak piersi) – 8 wskazań, 49 pkt.
- Osimertinib (NDRP) – 7 wskazań, 47 pkt.
- Encorafenib (rak jelita grubego), 6 wskazań, 37 pkt.
- Entrectinib (nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK), 7 wskazań, 26 pkt.
- Larotrectinib (nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK), 7 wskazań, 23 pkt.
- Enfortumab vedotin ((rak pęcherza), 4 wskazania, 21 pkt.
- Trastuzumab emtansine, T-DM1 (rak piersi) – 3 wskazania, 11 pkt., 1 raz na 1. miejscu
Kolejne cząsteczki, które zostały wskazane przez więcej niż jednego eksperta:
- Alpelisib (rak piersi przerzutowy) – 4 wskazania, 19 pkt.
- Pemigatinib (rak dróg żółciowych) – 4 wskazania, 14 pkt.
- Darolutamid (rak gruczołu krokowego) – 5 wskazań, 13 pkt.
- Tucatinib (rak piersi) – 4 wskazania, 13 pkt.
- Apalutamid (rak gruczołu krokowego) – 3 wskazania, 13 pkt.
- Sotorasib (NDRP) – 2 wskazania, 8 pkt.
- Selpercatinib (rak tarczycy) – 3 wskazania, 7 pkt.
Dlaczego potrzebne jest wyznaczanie priorytetów
Każdego roku EMA i FDA rejestrują kilkanaście nowych cząsteczek do leczenia chorych na nowotwory. Rosnąca liczba nowych terapii onkologicznych i ich wysokie koszty sprawiają, że refundowanie wszystkich jest niemożliwe, a czas negocjacji i podejmowania decyzji jest zbyt długi. To pociąga za sobą konieczność dokonywania wyboru, tak aby refundować przede wszystkim – i w pierwszej kolejności – te leki, które dają największą wartość dodaną i zapewniają najwyższą efektywność leczenia.
Europejskie Stowarzyszenie Onkologii Medycznej (ESMO) ocenia terapie onkologiczne według algorytmu porównującego wartość dodaną nowego leku w stosunku do już stosowanych terapii. Leki otrzymują kategoryzację w skali A-E (terapie prowadzące do wyleczenia) lub w skali 1-5 (terapie paliatywne). Leki ocenione najwyżej (kategorie A, B, 4, 5) powinny być priorytetem dla decyzji refundacyjnych, ponieważ ich stosowanie przynosi największą korzyść dla pacjentów.
Amerykańska FDA przy rejestrowaniu nowych leków dokonuje jednocześnie wstępnej kategoryzacji nowych cząsteczek, przyznając do niektórym miano terapii przełomowej lub pierwszej w swojej klasie (first-in-class). Zaliczenie nowej cząsteczki do tych grup może służyć jako wskazanie do określenia priorytetów dla przyszłych decyzji refundacyjnych. W obliczu koniecznego przyspieszenia refundacji nowych leków, korzystne może być uznanie przełomowych terapii FDA za priorytet w odniesieniu do nowych cząsteczek, zwłaszcza że w praktyce tak się dzieje, i niemal wszystkie terapie uznane za przełomowe przed FDA w latach 2013-2015 są już refundowane, aczkolwiek nie we wszystkich wskazaniach. Ta sama cząsteczka w jednym wskazaniu może być uznana za przełom w leczeniu, a w innym niekoniecznie. Niewątpliwie FDA wskazuje przyszłość dla rozwoju terapii, o której warto pamiętać podejmując bieżące decyzje.
