Amerykańska Agencja Żywności i Leków przyznała lekowi tisagenlecleucel status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej w nowym, eksperymentalnym wskazaniu dla pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym.
Chłoniak grudkowy jest drugą najczęściej występującą odmianą chłoniaka nieziarniczego (NHL) i stanowi około 22 proc. wszystkich przypadków tego nowotworu. Uważa się go za chorobę nieuleczalną o nawrotowo-remisyjnym przebiegu. Chociaż dla pacjentów od trzeciej linii leczenia dostępne jest wiele różnych opcji terapeutycznych, ich skuteczność gwałtownie spada w kolejnych liniach. Pacjent chory na nawrotowego chłoniaka grudkowego może w trakcie swojego życia przejść około pięć linii leczenia, co jest statystyczną medianę. Zdarzają się jednak chorzy, którzy przeżywają ich ponad 125. Część pacjentów z chorobą oporną na leczenie, którzy doświadczają szybkiej wznowy, a wyczerpali już dostępne opcje leczenia, jest na tyle zdrowych, że wciąż mogą otrzymać aktywną terapię.
W tym miesiącu amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała terapii CAR-T (tisagenlecleucel) status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej – RMAT w nowym wskazaniu do leczeniu pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym. Do tej pory substancja ta była przeznaczona do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci i młodych dorosłych oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) u dorosłych.
Terapia CAR-T to metoda leczenia nowotworów hematologicznych polegająca na przeprogramowaniu komórek odpornościowych, by układ immunologiczny chorego lepiej rozpoznawał i zwalczał komórki nowotworowe. Oparta jest na genetycznie zmodyfikowanych limfocytach T (chimeric antigen receptor). Zalicza się ją do metod leczenia z obszaru immunoonkologii, której celem jest przełamanie tolerancji immunologicznej oraz wykształcenie efektywnej odpowiedzi odpornościowej. Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania. Współpraca ta pomiędzy przemysłem farmaceutycznym a ośrodkiem akademickim była pierwszą tego rodzaju kooperacją w dziedzinie badań i rozwoju terapii CAR-T.
Program przyznawania statutu RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) stanowi części Ustawy „21st Century Cures Act”. Lek kwalifikuje się do takiego oznaczenia jeżeli jest terapią medycyny regeneracyjnej, komórkową, terapeutycznym produktem inżynierii tkankowej, ludzkiej komórki i produktem tkankowym. Jest przeznaczony do modyfikowania lub leczenia poważnej, zagrażającej życiu choroby, a wstępne dowody kliniczne wskazują, że może potencjalnie zaspokoić związane z tym potrzeby medyczne.
FDA przyznała status RMAT tisagenlecleucelowi w leczeniu chłoniaka grudkowego w oparciu o wstępne wyniki z wciąż trwającego badania klinicznego ELARA – wieloośrodkowego badania fazy II, które ma na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tej substancji u dorosłych pacjentów z chłoniakiem grudkowym, u których nastąpiła wznowa lub choroba jest oporna na leczenie.
– Dążymy do tego, by zmieniać oblicze medycyny, a status nadany przez FDA stanowi wsparcie dla badań nad rozwojem tisagenlecleucelu, który potencjalnie może odpowiedzieć na potrzeby części pacjentów z chłoniakiem grudkowym. Pacjenci ci często muszą się mierzyć z obciążeniem w postaci kilkuletniego stosowania różnych terapii, podczas gdy ich choroba w tym czasie postępuje – powiedział dr John Tsai, kierownik Global Drug Development i kierownik ds. medycznych firmy Novartis.
Spodziewany termin zgłoszenia wniosku w sprawie stosowania terapii CAR-T w leczeniu r/r chłoniaka grudkowego w Stanach Zjednoczonych jest określony na rok 2021.
