Organizacje pacjentów apelują o objęcie refundacją leków, które znalazły się na liście terapii onkologicznych, wskazanych przez przez zarząd Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej jako priorytety refundacyjne – TOP 10 ONKO. Tymczasem niemal równolegle Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji negatywnie oceniła znaczną większość tych terapii. Co to oznacza dla pacjentów?
“Terapie z listy TOP 10 ONKO powinny być traktowane priorytetowo w procesie refundacyjnym, bo okres od wydania negatywnej rekomendacji w AOTMiT do (mamy nadzieję) pozytywnej decyzji refundacyjnej to czas, w którym pacjenci nie mają w ogóle dostępu do leczenia, nawet w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych. Czas nie jest sprzymierzeńcem pacjentów onkologicznych. Dlatego choć bardzo nas cieszą zapowiedzi resortu zdrowia, to jednak trochę martwią mijające od tych deklaracji miesiące, w czasie których nie są leczeni jak inni chorzy w unii europejskiej” – mówi Aleksandra Wilk, dyrektor Sekcji Raka Płuca w Fundacji To się Leczy.
Ranking powstał w oparciu o badanie ankietowe. Na liście rekomendacji, obejmującej nowe leki (cząsteczko-wskazania) stosowane w nowotworach litych znalazły się 33 pozycje. Uczestnicy badania wskazywali 10 leków, uszeregowanych według własnej hierarchii ważności. Głosowali na nowo zarejestrowane cząsteczki, dotychczas nierefundowane lub na nowe wskazania w dostępnych już terapiach. O ostatecznej kolejności na liście TOP 10 ONKO decydowała suma punktów oraz liczba wskazań danego leku. Na najwyższy priorytet refundacyjny wg ekspertów zasługują leki na raka piersi (na pierwszym i trzecim miejscu zestawienia). Wysoko znalazły się również terapie w raku płuca, jelita grubego i żołądka.
„Tworzenie takiej listy jest bardzo pomocne, z udziałem wszystkich członków zarządu PTOK, ponieważ każdy z nas ma swoją perspektywę. W tworzeniu tej listy priorytetów spotykają się wspólne intencje onkologów i pana wiceministra Miłkowskiego, który przed ponad rokiem zwrócił się do mnie z pytaniem o opinię, które leki są nam najbardziej potrzebne” – powiedział prof. Maciej Krzakowski, krajowy konsultant w dziedzinie onkologii klinicznej, w czasie przedstawienia listy TOP 10 ONKO 2023 na XVIII Konferencji Edukacyjnej Onkologia w Praktyce Klinicznej. Leki z poprzednich list w dużej mierze znajdują się już w refundacji. Pacjenci i eksperci liczą, że najbliższa lista również będzie uwzględniać rekomendacje klinicystów.
Leki na raka piersi niezmiennie najwyższym priorytetem refundacyjnym
Zdaniem ekspertów na najwyższy priorytet refundacyjny zasługuje trastuzumab derukstekan, terapia stosowana w leczeniu zaawansowanego raka piersi. Wg autorytetów medycznych to pierwszy od dawna lek, w przypadku którego mówi się o tak znaczącej różnicy terapeutycznej. Takim głosem mówią też organizacje pacjenckie i indywidualne pacjentki. Obecnie trwa zbiórka podpisów pod petycją w sprawie refundacji leku, pod którą już podpisało się ponad 10 000 pacjentek.
“Objęcie refundacją tego leku jest niezwykle ważne dla pacjentek z rakiem piersi. Wiemy, że Minister Zdrowia dostrzega jego wartość kliniczną. Natomiast Rzecznik Ministerstwa zapowiadał sukcesywną refundację leków z listy TOP 10 ONKO. Trzymamy się tej obietnicy i apelujemy do resortu o refundację trastuzumab derukstekan od 1 września. Nawet najlepszy lek zadziała tylko wtedy, gdy jeszcze będzie na to czas” – przestrzega Elżbieta Kozik prezes stowarzyszenia Polskie Amazonki Ruch Społeczny.
Potrzeby pacjentów z rakiem płuca
Niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP) stanowi 80-85 proc. przypadków wszystkich nowotworów płuc. Wśród chorych z tym typem nowotworu w Polsce znajduje się grupa około 300 pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca z mutacją G12C w genie KRAS. Po wielu latach oczekiwań, tacy pacjenci doczekali się nowych, ukierunkowanych molekularnie opcji terapeutycznych. Na 6. miejscu zestawienia TOP 10 ONKO znalazł się sotorasyb, stosowany w II i kolejnych liniach leczenia dla pacjentów po niepowodzeniu dotychczasowej terapii.
“W leczeniu zaawansowanego raka płuca niezwykle ważna jest kwestia poprawy jakości życia, pozwalająca na możliwość funkcjonowania chorego w codziennych czynnościach. Szczególnie pożądane są nowoczesne terapie, które dają możliwość leczenia w warunkach domowych, bez konieczności przyjmowania terapii dożylnej (leczenie doustne). Pacjenci z rakiem płuca doświadczają znacznego obniżenia jakości życia nie tylko na skutek choroby, ale również z powodu stosowanego leczenia powodującego szereg działań niepożądanych, (najczęściej związanych z chemioterapią) – dlatego z taką nadzieją czekają na terapie o mniejszej toksyczności, takie jak leki ukierunkowane molekularnie, czyli znajdujący się na liście TOP 10 ONKO sotorasyb dla chorych z mutacją G12C w genie KRAS” – mówi Aleksandra Wilk.
“W ostatnich latach poprawiła się dostępność do nowoczesnych metod leczenia chorych na NDRP, zarówno immunoterapii jak i leków ukierunkowanych molekularnie. Mutacja KRAS G12C jest jednym z najczęściej obserwowanych zaburzeń molekularnych u chorych na gruczołowego raka płuca. Rejestracja europejska sotorasibu jako pierwszego leku aktywnego w tym zaburzeniu molekularnym stanowi wartościową opcję terapeutyczną u chorych po niepowodzeniu wcześniejszej chemioterapii. W porównaniu do standardowej chemioterapii drugiej linii zastosowanie sotorasibu poprawia czas przeżycia wolny od progresji choroby przy dobrej tolerancji leczenia. Oczekujemy na refundację leku i możliwość jego zastosowania w codziennej klinicznej praktyce” – dodaje dr hab. Adam Płużański z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Centrum Onkologii.
Refundacja terapii na raka jelita grubego dowodem na trafność rankingu
O trafności rankingu i zasadności refundowania obecnych w nim leków świadczy przykład terapii w raku jelita grubego. Znalazły się one odpowiednio na 2. i 4. miejscu tegorocznego zestawienia TOP 10 ONKO. Rak jelita grubego jest jednym z najczęściej diagnozowanych nowotworów w Polsce i na świecie. Ponieważ choroba przez wiele lat może rozwijać się bezobjawowo, to mimo rosnącej dostępności badań przesiewowych, nadal u co piątego pacjenta wykrywa się ją w rozsianym stadium. Życie może uratować kolonoskopia, bo wcześnie wykryty dzięki niej rak jelita grubego daje szanse na całkowite wyleczenie.
Ten wynik skomentowała prof. Barbara Radecka (członek zarządu PTOK, Opolskie Centrum Onkologii) podkreślając, że do skutecznego stosowania pembrolizumabu i niwolumabu w leczeniu raka jelita grubego, które znalazły się na drugim i czwartym miejscu (obie już refundowane od 1 marca) bardzo ważne jest odpowiednie testowanie pacjentów, aby ustalić, którzy z nich odniosą korzyści w tej terapii.
