Refundacja leków, w tym szczególnie onkologicznych, wywołuje wiele emocji zarówno wśród pacjentów, jak i lekarzy, onkologów. Wypowiadający się na ten temat eksperci uważają, że konieczne jest wskazanie priorytetów refundacji leków, co też sygnalizowało Polskie Towarzystwo Onkologiczne. Brakuje klarownej ścieżki refundacyjnej najbardziej priorytetowych substancji. I nie wiadomo, jak decyzje są podejmowane.
Podczas debaty „Priorytety refundacyjne w onkologii” zorganizowanej przez Modern Healthcare Institute na temat nowych terapii onkologicznych mówił o tym prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego prof. Adam Maciejczyk. Okazją do debaty była publikacja raportu „Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory”. To ważny temat, bo na poprawę skuteczności leczenia chorób nowotworowych składa się wiele elementów, ale jednym z kluczowych jest dostęp do nowoczesnych terapii.
Z raportu wynika, że okres refundacji w Polsce leków onkologicznych skrócił się średnio do trzech (około 1000 dni), od czasu ich rejestracji w Unii Europejskiej. Z tego powodu nie ma u nas leków zatwierdzonych w UE w 2019 r. i 2020 r., a tym bardziej w 2021 r. Na dodatek w 2020 r. i 2021 r. żadna z terapii nie została zakwalifikowana do Funduszu Medycznego. Należy zatem – podkreślili eksperci – wybierać w pierwszej kolejności te terapie, które najbardziej zasługują na szybką ścieżkę refundacyjną. Pozytywne jest to, że dopuszczane do użycia – choć z opóźnieniem – są niemal wszystkie przełomowe terapie zarejestrowane przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) lub Europejską Agencję Leków (EMA).
Jak podkreśliła współautorka raportu dr Magdalena Władysiuk, co roku refundacją regularne obejmowanych jest dziewięć leków, czyli tyle ile rejestruje rocznie EMA. „Wątpliwości budzi zakres objętych nimi wskazań, są liczne ograniczenia dotyczące zarówno zakresu populacji chorych, jak i możliwości kontynuacji terapii pomiędzy różnymi cząsteczkami” – dodała podczas debaty prezes Stowarzyszenia CEESTAHC (Central ans Eastern European Society of Technology Assessment in Health Care).
Wiele emocji wywołują zasady procesu refundacyjnego. Prof. Adam Maciejczyk zwrócił uwagę, że brakuje klarownej ścieżki refundacyjnej najbardziej priorytetowych substancji. „Nie wiadomo – podkreślił – jak decyzje są podejmowane. Z mojej pracy w Radzie Przejrzystości wiem, że bardzo dużo zależy od samej inicjatywy firmy deklarującej chęć refundacji. I często od tej decyzji zależy, czy lek w ogóle wchodzi do jakieś oceny, np. do możliwości finansowania w ramach Funduszu Medycznego lub ratunkowego dostępu do terapii lekowej (RDTL)”.
Prezes PTO uważa, że zrzucanie wszystkich tych problemów jedynie na ministerstwo zdrowia jest zbyt dużym uproszczeniem – „To samo dotyczy wskazań. Firma zgłaszając lek do refundacji czasami zwiększa ten zakres w swoim wniosku nieadekwatnie do charakterystyki produktu leczniczego, co też wydłuża proces refundacji. To ważne techniczne elementy, które powinny być gdzieś zebrane, bo dostęp do tych informacji nie jest zbyt powszechny”.
Jego zdaniem nie jest też powszechna wiedza, dlaczego niektóre leki wprowadzane są na listę wykluczonych z możliwości finansowania w ramach RDTL. „W moim szpitalu jeśli którykolwiek z leków onkolodzy chcą wdrożyć w ramach RDTL, to jako dyrektor tego nie blokuję. I to działa. Chociaż te leki czasami, np. w onkohematologii, przekraczały wartość procentową kontraktu, ponieważ hematologia się u nas ostatnio mocno rozwinęła” – tłumaczył. Zaznaczył, że konieczna jest profesjonalizacja informacji, w jaki sposób leki w Polsce są refundowane, w jakim zakresie, i z której grupy najbardziej oczekiwanych, priorytetowych leków. „Muszą się w to bardziej włączyć onkolodzy kliniczni, a sama analiza powinna być szerzej dostępna” – dodał.
Ważne są kryteria, według których leki wprowadzane są do refundacji. Adam Maciejczyk powiedział, że jest zdecydowanym przeciwnikiem porównywania liczby decyzji o refundacji tylko i wyłącznie z liczbą leków akceptowanych przez EMA lub FDA. „Leki wskazywane jako przełomowe do 2013 r. nie wszystkie po latach obserwacji okazywały się tak przełomowe. Znaczna ich część wcale nie była tak przełomowa. Bo są one zatwierdzane na podstawie wczesnych wyników badań” – zaakcentował.
Konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej prof. Maciej Krzakowski wyjaśniał, że w procesie refundacyjnym uwzględniano wartość ESMO-MCBS. „To wartościowe narzędzie – zaznaczył podczas dyskusji – jednak pamiętajmy, że w 2020 r. spośród 320 ocen najwyższe kategorie, czyli „A” w przypadku leczenia radykalnego lub „5”, jeśli chodzi o leczenie paliatywnego, uzyskało zaledwie około 50 z nich. To zatem skala restrykcyjna – i bardzo dobrze. Można jednak dyskutować nad jej faktyczną przydatnością jako tego najlepszego narzędzia”. Prof. Krzakowski uważa, że decyzje rejestracyjne FDA są w części przypadków bardziej racjonalne niż w Europie – „Jest wiele takich przykładów, jak rejestracja konsolidującej immunoterapii po radiochemioterapii w zależności od ekspresji PDL-1 w Europie, podczas gdy Amerykanie w oparciu o konstrukcję badania klinicznego, jak i racjonalne przesłanki tego nie umieścili”.
Konsultant krajowy powiedział wprost, że przy refundacji leków występuje w Polsce „obstrukcja” – “trzeba to nazwać po imieniu.” Z czego ona wynika? „Na trzy lata czasu refundacji między autoryzacją przez EMA a ukazaniem się określonej decyzji umieszczonej w obwieszczeniu ministerstwa zdrowia, składa się półtora roku, którego nie jestem w stanie zdefiniować” – powiedział. Półtora roku upływa, kiedy minister zdrowia zleca AOTMiT przeprowadzenie oceny do refundacji. „Coś się dzieje między autoryzacją przez EMA a wszczęciem naszego procesu. Na te opóźnienia w naszym kraju nie tylko składa się opieszałość czy zła wola. Nie jest to jednak tylko problem po stronie ministerstwa zdrowia” – powiedział.
Według współautorki raportu dr Magdaleny Władysiuk trzy lata, jakie mijają od rejestracji do refundacji – to bardzo dobry czas, bo sam proces oceny trwa prawie 240 dni, czyli prawie rok. „Kolejne dwa lata przypadają na złożenie wniosku i podjęcie decyzji i to się poprawiło. Fundusz Medyczny miał przyśpieszyć ten proces i skrócić ten okres nawet do pół roku od opublikowania listy do wejścia leku. Jednak nie przyśpieszył, to rozwiązanie nietrafione. Naszym celem w onkologii jest zatem poprawa całej ścieżki pacjentów, stworzenie warunków, by pacjent na każdym etapie zaawansowania nowotworu miał szansę na skuteczne terapie dające mu największe szanse” – przekonywała.
Zwróciła uwagę, że przed pandemią udało się poprawić przeżywalność chorych w takich nowotworach jak rak gruczołu krokowego czy rak piersi. Wciąż dużo jednak do nadrobienia mamy w raku płuca, nic dziwnego, że wśród priorytetów refundacyjnych są wymieniane leki dla tych chorych.
„Potrzebujemy wytycznych, w jakich nowotworach, poszczególnych liniach leczenia brakuje jakiegoś leku, należy to brać pod uwagę przy priorytetach refundacji. Jak najwięcej transparentnych analiz pozwalających zoptymalizować decyzje o refundacji, by poprawić wyniki leczenia pacjentów” – powiedział prof. Adam Maciejczyk, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.
Sekretarz PTOK prof. Barbara Radecka zwróciła uwagę na istnienie tzw. czarnej listy preparatów, które nie mogą być finansowane w ramach RDTL. „Pojawiające się zapisy nie są dla lekarzy przejrzyste. Nie wiadomo, dlaczego pewnego miesiąca dany preparat zostaje na tę listę wprowadzony. To dla naszego środowiska sytuacja niekomfortowa, bo preparat jest w ramach RDTL stosowany i nagle pojawia się na liście niemożliwych do finansowania. Nie ma przejrzystości, dlaczego tak się dzieje. Jeśli jest to spowodowane zawirowaniami w procesie refundacyjnym po stronie podmiotu odpowiedzialnego, to istnieją narzędzia, które mogłyby nam pomóc, informować nas o tym, żebyśmy wiedzieli jak rozmawiać o tym z pacjentami” – tłumaczyła.
Dyskusję podsumował prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego. Powiedział, że przy refundacji leków trzeba uwzględnić, jakie jest największe obciążenie społeczne związane z poszczególnymi chorobami nowotworowymi. To pierwszy wymiar tego procesu. „Nowotwory – to najczęstsze schorzenia po chorobach układu krążenia, stają się również największym zabójcą Polaków. Tym bardziej należy sięgać po rozwiązania najbardziej skuteczne w leczeniu pacjentów” – dodał.
Jego zdaniem ministerstwo zdrowia powinno mieć na względzie potrzeby pacjenta i możliwość sięgania po skuteczną terapię, co powinno być traktowane priorytetowo. „Gdy zatem są nowotwory, w których nie mamy opcji terapeutycznej albo są one niewystarczająco skuteczne, nie możemy nic zaoferować po pierwszej lub drugiej linii leczenia, uwaga decydentów powinny być szczególna” – zaznaczył.
Drugim wymiarem w refundacji leków – w ocenie prof. Czecha – są finanse publiczne. „Programów lekowych jest coraz więcej i większość postępu w onkologii realizowana jest poprzez wdrażanie nowych terapii. Jak je wybrać? We wszystkich krajach poza Niemcami barierą jest dostęp do refundacji leków. U nas ta refundacja się nie wydłuża, a nawet skraca. Wpływa na przeciętną oczekiwaną długość życia, bo leki też mają na to wpływ. Przykładem jest leczenie czerniaka, w którym okres przeżycia się wydłuża dzięki finansowaniu nowych leków” – przekonywał.
Jego zdaniem w procesie refundacji trzeba uwzględniać ocenę FDA oraz ESMO, które wyróżniają leki o znaczeniu przełomowym, o największej wartości dla pacjenta. „Tylko wtedy polityka refundacyjna będzie realizowana szybką ścieżką refundacyjną dla terapii o wysokiej wartości”. Dodał, że nie ma możliwości finansowania wszystkich terapii, żaden system tego nie udźwignie. „Szybsze refundowanie najważniejszych terapii jest optymalną drogą. Pamiętajmy, że chorzy na nowotwory nie mogą czekać” – podkreślił prof. Marcin Czech.
Polska już przed pandemią miała narastające obciążenia chorobami nowotworowymi, zarówno u kobiet jak i mężczyzn. „Zwiększa się liczba chorych, a jednocześnie mamy kłopoty z przeżywalnością, stąd sieć onkologiczna i zmiany w strategii organizacji opieki onkologicznej” – powiedziała dr Magdalena Władysiuk. W Europie (w latach 1990-2019) obciążenie chorobami nowotworowymi wzrosło o 5 proc., a w Polsce – aż o 20 proc. Zmiany są różne, w zalezności od rodzaju nowotworu. W przypadku raka płuca jest u nas znacznie gorzej niż w innych krajach europejskich. Niepokojące są też dane dotyczące jelita grubego.
Postęp w farmakoterapii nie polega jednak tylko na wprowadzaniu kolejnych cząsteczek, nawet tych o przełomowym znaczeniu. „Nie tylko rośnie liczba nowych cząsteczek, ale także liczba wskazań do ich stosowania. Około 50 proc. terapii wchodzących – to te stosowane w licznych wskazaniach. Coraz częściej stosowane jest leczenie skojarzone z terapiami już istniejącymi lub nowymi w celu poprawy przeżywalności chorych” – powiedziała dr Władysiuk, współautorka raportu „Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory”.
