Innowacja innowacji nierówna. Jak można odróżnić prawdziwy przełom w leczeniu od nowości, większych lub mniejszych, które pojawiają się z każdym rokiem? Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej zaproponowało kilka lat temu próbę opracowania zasad takiej oceny, ale póki co nie jest stosowana w praktyce.
Prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej i prezes PTOK – U podłoża leżała koncepcja medycyny opartej na faktach. Podjęliśmy próbę stworzenia algorytmu oceny rzeczywistej wartości nowych technologii lekowych, wykorzystując pewne elementy skali przygotowanej przez Europejskie Stowarzyszenie Onkologii Klinicznej, nazwanej MCBS (Magnitude of Clinical Benefit Scale). Chcielibyśmy przede wszystkim oceniać skuteczność, mierzoną wpływem na czas całkowitego przeżycia, a jeśli to niemożliwe – to czasem przeżycia wolnym od progresji choroby lub też, w przypadku leczenia stosowanego adiuwantowo – czasem przeżycia wolnym od choroby.
Drugim elementem oceny jest bezpieczeństwo leczenia, które może osłabić czy ograniczyć korzyści wynikające ze wskaźników przeżycia. Służy do tego klasyfikacja nasilenia działań niepożądanych leczenia. Oceniana jest również jakość życia, weryfikowana – najlepiej – na podstawie opinii pacjentów (PRO – Patient Reported Outcomes). Uwzględniać trzeba również jakość źródła, z którego pochodziły dane – czy to było np. badanie trzeciej fazy, czy drugiej fazy z randomizacją, a także miejsce publikacji (czasopismo recenzowane lub jedynie doniesienie zjazdowe).
Ocenie podlega także kwestia, w jakim stopniu nowy lek dotyczy potrzeb dotychczas niezaspokojonych. Jeśli stanowi konkurencję dla już istniejącego standardu leczenia, dokonuje się ich porównania.
– Co jest najważniejsze w tej ocenie?
– Moim zdaniem najważniejsze jest określenie celów, które możemy osiągnąć. Musimy podzielić chorych na tych, których leczymy z założeniem radykalnym oraz drugą grupę, którą leczymy z założeniem paliatywnym. Korzyść w przeżyciu tych dwóch grup powinna być oceniana inaczej. Trudno przecież żądać, aby leczenie paliatywne wydłużało życie o kilkanaście miesięcy. Wskaźnikiem nie musi być koniecznie mediana przeżycia, można stosować ocenę ilorazu ryzyka zgonu albo progresji choroby.
Z tych wszystkich elementów dla leczenia paliatywnego układa się piramidę ocen w skali 1-5, a dla leczenia radykalnego oceny w skali A-B-C. Jeśli nowy lek otrzymuje oceny 4 i 5 w leczeniu paliatywnym lub kategorię C w leczeniu radykalnym, to oznacza, że ma rzeczywiste znaczenie kliniczne. I takie właśnie technologie należy finansować.
– Jak wiele z nowych terapii zasłużyłoby na piątkę lub C?
– Jeśli popatrzymy na obszar raka płuca, to ostatnie zalecenia ESMO dotyczące chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca wcale nie przykładają do tych wszystkich nowych farmakologicznych terapii kategorii 4 czy 5. Niektóre nowe leki otrzymały w tej skali trójkę czy dwójkę – taka jest rzeczywistość.
– Wszystko po to, aby obiektywnie porównywać coś, co porównać bardzo trudno
– Przyświecała nam myśl, aby umożliwić Ministrowi Zdrowia i prezesowi NFZ narzędzie, które będzie czymś więcej niż tylko oceną ekonomiczną, aby nie oceniać nowych leków li tylko w kategoriach „drogie – tanie” lub „mieści się w limicie QALY lub nie mieści”. Stworzyliśmy narzędzie obiektywizujące podejmowanie decyzji. One powinny być przecież klarowne i przejrzyste.
– Algorytm został opracowany – i co dalej?
– I nic.
– ?
– Nic się nie stało. Algorytm otrzymywały różne osoby, ale dotychczas algorytm nie został uwzględniony.
(rozmawiał Krzysztof Jakubiak)
© mZdrowie.pl