Hematolodzy wskazują priorytety refundacyjne, czyli TOP TEN HEMATO 2022

Na podstawie głosowania 23 czołowych polskich hematologów, konsultantów i szefów klinik, powstała druga lista priorytetów refundacyjnych. Listę tworzy dziesięć najbardziej potrzebnych terapii, które jeszcze nie są objęte refundacją, uszeregowanych według liczby punktów i liczby wskazań w badaniu ankietowym. Na czele listy znalazły się dwa inhibitory kinazy Brutona oraz bispecyficzne przeciwciało monoklonalne.

Lista terapii, potrzebnych do leczenia pacjentów z nowotworami krwi, które jak najszybciej powinny zostać objęte refundacją, powstała na podstawie ankiet wypełnionych przez 23 czołowych polskich ekspertów. Byli wśród nich konsultanci wojewódzcy i konsultant krajowa, liderzy towarzystw naukowych oraz szefowie klinik hematologicznych. W sumie 23 osoby oddały głosy na 26 terapii, które dotychczas nie są finansowane przez NFZ. Lista powstała z inicjatywy Modern Healthcare Institute. Na nowej liście TOP 10 HEMATO 2022 znalazły się terapie stosowane m.in. w ostrej białaczce szpikowej, przewlekłej białaczce limfoblastycznej, szpiczaku plazmocytowym czy chłoniaku rozlanym z dużych komórek B.

Lista TOP TEN HEMATO 2022

Każdy ekspert mógł wskazać 10 terapii, uszeregowanych według stopnia pilności do objęcia finansowaniem. Terapia, która znalazła się na 1. miejscu została wskazana przez wszystkich 23 ekspertów, a druga w kolejności – przez 21 osoby. W sumie 7 terapii zostało umieszczonych przynajmniej raz na pierwszym miejscu. Znalazły się między nimi dwa inhibitory kinazy Brutona, jedna terapia CAR-T, inhibitor kinazy białkowej oraz immunoterapie.

Lista priorytetów refundacyjnych została zaprezentowana na konferencji prasowej i omówiona przez czołowych polskich hematologów, wśród których znaleźli się: prof. Ewa Lech-Marańda – konsultant krajowa oraz dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, prof. Iwona Hus – prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów oraz kierownik Kliniki Hematologii w CSK MSWiA w Warszawie, prof. Sebastian Giebel – prezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii o/Gliwice oraz prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Eksperci podkreślili, że w ostatnich latach refundacji zostało objętych bardzo wiele (28) nowych terapii przeznaczonych do leczenia nowotworów krwi. Dzięki temu polscy chorzy w bardzo wielu typach nowotworów są już leczeni na światowym poziomie. Tym niemniej, cały czas postępuje rozwój naukowy, rejestrowane sa nowe leki, przez co nie ma mowy aby spocząć na laurach – cały czas trzeba dbać o udostępnianie nowych terapii.

Za ogromny sukces Ministerstwa Zdrowia i polskiej hematologii należy uznać realizację 9 z 12 priorytetów refundacyjnych z listy z 2020 r., przy czym z trzech pozostałych na liście, jedna terapia została wycofana z postępowania refundacyjnego, a dwie otwierają najnowszą listę TOP 10 HEMATO. Pierwsza lista priorytetów refundacyjnych powstała w grudniu 2020 roku i znalazło się na niej 12 terapii (w dwóch przypadkach dwa leki zajęły to samo miejsce). Od tego czasu była ona drogowskazem dla decydentów. Aż 9 terapii z listy zostało wprowadzonych na listy refundacyjne w latach 2021 (4 terapie) i 2022 (5 terapii). Dzięki tym decyzjom refundacyjnym leczenie pacjentów hematoonkologicznych uległo w ostatnich latach znaczniej poprawie, ale wciąż na refundację czekają inhibitory kinazy Brutona – ibrutynib i akalabrutynib, które na liście w 2020 roku znalazły się odpowiednio na 1. i 4. miejscu. Drugi z wymienionych leków – akalabrutynib – jest tak bardzo potrzebny polskim pacjentom z przewlekłą białaczką limfocytową, że w tym roku znalazł się na 1. miejscu listy TOP 10 HEMATO 2022, jako najwyższy priorytet.

„Akalabrutynib i ibrutynib to obecnie najważniejsze potrzeby refundacyjne. Leki te były również na czołowych miejscach poprzedniej listy z 2020 r, więc można powiedzieć, że to są ciągle nasze najpilniejsze, „zaległe” potrzeby. Zarówno akalabrutynib, jak i ibrutynib uzupełnią 1. linię leczenia dla chorych na przewleką białaczkę limfocytową  wysokiego ryzyka. Mamy nadzieję, że trwające procesy refundacyjne dla tych dwóch cząsteczek rozstrzygną się pozytywnie i leki będą wkrótce dostępne dla chorych. Na refundację ibrutynibu czekają również chorzy na opornego lub nawrotowego chłoniaka z komórek płaszcza” – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii. „Mam nadzieję, że leki, które są w tej chwili białą plamą, a więc te, które nie zostały zrefundowane z poprzedniej listy, czyli przewlekła białaczka limfocytowa wysokiego ryzyka, będą dostępne dla pacjentów na początku przyszłego roku” – dodała prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Co nowego na liście priorytetów

Oprócz inhibitorów kinazy Brutona na nowej liście TOP 10 HEMATO 2022 znalazły się terapie do leczenia pacjentów z chłoniakami nie Hodgkina, chłoniakami z komórek płaszcza, chłoniakami rozlanymi z dużych komórek B, ostrą białaczką szpikową, szpiczakiem plazmocytowym i przewlekłą białaczką szpikową. Eksperci są zgodni, że wszystkie są bardzo potrzebne pacjentom, ale zdają sobie sprawę, że ich refundacja może zająć trochę więcej czasu niż to było w przypadku terapii wskazanych na liście w 2020 roku.

„Na liście TOP 10 HEMATO 2022 znalazły się również leki, które są rekomendowane w kolejnych liniach leczenia i stanowią cenne uzupełnienie terapii już refundowanych. Warto podkreślić, że nowoczesne leki, takie jak terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym czy przeciwciała bispecyficzne  stosowane w chłoniakach B-komórkowych widnieją również na listach leków innowacyjnych, a więc  ich ścieżka refundacyjna mogłaby być inna niż w przypadku programów lekowych. Są to leki innowacyjne, których stosowanie – jak w przypadku terapii CAR-T- wymaga odpowiedniego przygotowania i certyfikacji ośrodków– podkreśliła prof. Ewa Lech-Marańda.

Wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową są pacjenci, u których występują złe czynniki rokownicze – mutacja TP53, delecja 17p i niezmutowany status genów IGVH. Te zmiany cytogenetyczne sprawiają, że choroba przebiega bardzo gwałtownie i pomimo nazwy „przewlekła” jest równie agresywna, jak ostre białaczki. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia już w 1. linii, które nie jest w tej chwili dostępne. Refundowany w 1. linii wenetoklaks w połączeniu z obinutuzumabem nie przynosi spodziewanych efektów u tych pacjentów. To dlatego na dwóch pierwszych miejscach na nowej liście TOP 10 wskazano leki, które mogą uzupełnić 1. linię leczenia w przewlekłej białaczce limfocytowej. Kolejny lek z grupy inhibitorów kinazy Brutona – zanubrutynib – znalazł się na 4. miejscu. Eksperci podkreślili ich profil bezpieczeństwa – są to leki doustne, a więc łatwiejsze do stosowania przez pacjentów i obarczone dużo mniejszą toksycznością niż klasyczna chemioterapia.

Indywidualizacja leczenia

Nowotwory krwi charakteryzują się tym, że u pacjentów występują zmiany cytogenetyczne, które determinują zastosowanie leczenia. Niezbędne jest przeprowadzanie badań diagnostycznych, które pozawalają je wykryć i na tej podstawie zastosować odpowiednią terapię. Eksperci podczas spotkania podkreślili, że obecnie odchodzi się od leczenia z zastosowaniem tradycyjnej chemioterapii na rzecz terapii dopasowanych indywidualnie do pacjenta. Indywidualizacja leczenia polega na dopasowywaniu terapii w danym nowotworze do czynników ryzyka, czyli profilu genetycznego pacjenta. Wraz z rozwojem terapii musi iść rozwój metod diagnostycznych.

„Mamy możliwości nowoczesnego leczenia, jest bardzo duży postęp i wiele się zmienia. Odchodzimy od chemioterapii, a to wiąże się z indywidualizacją leczenia, czyli zamiast jednego schematu klasycznej chemioterapii będziemy mieć 10 różnych grup pacjentów, którzy będą wymagali innego celowanego leczenia i na to musimy się przygotowywać” – podkreślił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie.

Trzeba się skupić również na tym, aby pacjenci mogli korzystać z terapii już dostępnych. Zdarza się, że w niektórych ośrodkach włączanie pacjentów do obowiązujących programów lekowych jest utrudnione. „Szybkość udostępniania nowego leku dla pacjentów zależy od tego czy jest on włączany do już istniejącego programu lekowego czy też tworzony jest nowy program lekowy. Jeśli nowa cząsteczka wprowadzana jest nowym programem lekowym – wówczas mija zwykle kilka tygodni od momentu pojawienia się leku na liście refundacyjnej do realnego dostępu dla pacjenta. Wynika to z konieczności przeprowadzenia przez Narodowy Fundusz Zdrowia konkursów na nowe programy lekowe. Ministerstwo Zdrowia pracuje nad tym, aby programy lekowe były dla choroby, a nie dla pojedynczych leków i aby obejmowały kompleksowo wszystkie refundowane opcje leczenia. Drugą sprawą związaną z optymalnym dostępem do leczenia jest wydolność systemu. W hematologii borykamy się z wieloma problemami, m.in. z niedoborem lekarzy specjalistów, zbyt małą liczbą ośrodków i łóżek hematologicznych w skali całego kraju. Należy podkreślić, że oprócz dostępu do nowoczesnych leków ważne są również zmiany systemowe w polskiej hematologii, które poprawią dostęp do leczenia dla wszystkich chorych, którzy tego potrzebują” – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda.