Ustawa umożliwia ocenę częściej niż raz w roku, a rzeczywiste przyspieszenie procesu jest możliwe choćby przez ocenę co najmniej 2 razy w roku. Istotnym trendem w procesie rejestracji leków przez EMA jest rosnąca liczba nowych wskazań dla wcześniej zarejestrowanych cząsteczek. W okresie ostatniego roku co najmniej kilkanaście produktów leczniczych rozszerzyło swoje wskazania. W procesie oceny w ramach Funduszu Medycznego uwzględniane są jedynie nowe substancje, a nie nowe wskazania dla istniejących cząsteczek, co w znaczącym stopniu zmniejsza zakres oceny innowacyjności. Kolejnym istotnym aspektem jest potwierdzenie przez MZ, że wydatki na innowacyjne leki zostaną uwzględnione w ramach całkowitego budżet na refundację (CBR), co pozwala sądzić, ze nie zostały spełnione przesłanki dotyczące dodatkowych pieniędzy na finansowanie tych leków z budżetu państwa – ocenia dr Magdalena Władysiuk z HTA Consulting.
Wykaz leków o wysokim poziomie innowacyjności opublikowany 25.02.2022 roku zawiera 21 technologii medycznych stosowanych w onkologii lub w chorobach rzadkich – w ich skład wchodzi 19 produktów leczniczych zarejestrowanych przez Europejska Agencję Leków w okresie 27.11.2020-26.11.2021. W uwzględnionym okresie EMA zarejestrowała 87 produktów leczniczych (po wyeliminowaniu leków generycznych i leków biopodobnych), co oznacza, że na wykaz AOTMiT włączono 22 proc. nowo zarejestrowanych leków. Rada Przejrzystości spośród tych 27 technologii medycznych umieściła na wykazie 21 technologii medycznych. Wśród wybranych technologii 71 proc. ma wskazania onkologiczne, zaś 57 proc. posiada status leku sierocego – w tym 29 proc. stanowią leki sieroce we wskazaniach nieonkologicznych.
Na poprzednim wykazie leków o wysokim poziomie innowacyjności Rada Przejrzystości umieściła 11 technologii medycznych. Ministerstwo Zdrowia zawęziło tę listę do 5 technologii medycznych, które mogły składać wnioski refundacyjne w tej nowej ścieżce refundacyjnej. Były to jedynie leki sieroce. Aktualnie dla 3 z nich zostały złożone wnioski refundacyjne (na podstawie opublikowanych wyników negocjacji) – dla jednego została wydana negatywna decyzja MZ a dwa leki są refundowane w ramach programów lekowych.
Zarówno uproszczona forma tego wniosku dla technologii o wysokiej innowacyjności (składanie tylko wniosku refundacyjnego wraz z analizą wpływu na budżet),jak i skrócony termin rozpatrywania wniosku (60 dni), miały na celu przyspieszenie procesu refundacyjnego i umożliwienie leczenia pacjentów tuż po rejestracji EMA. W praktyce przyjęcie procedury, w ramach której wykaz leków o wysokim poziomie innowacyjności jest sporządzany tylko raz do roku i pierwszy rok obowiązywania ustawy o Funduszu Medycznym nie pozwolił na przyspieszenie czasu do refundacji w porównaniu do standardowej ścieżki refundacyjnej.
