Hematolodzy wskazują na potrzebę wprowadzania najnowocześniejszych terapii we wcześniejszych liniach leczenia chorych z nowotworami krwi. Przy okazji debaty „Wizja zdrowia w obszarze chorób rzadkich i hematoonkologicznych” prof. Krzysztof Giannopoulos i prof. Krzysztof Jamroziak mówili o nowych terapiach stosowanych w białaczce i szpiczaku.
Prof. Krzysztof Giannopoulos (prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów) podkreślił, że w ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w udostępnianiu terapii dla chorych. Jednocześnie z kolejnymi decyzjami o refundacji, rejestrowane są nowe, coraz bardziej nowoczesne terapie i dlatego resort zdrowia musi intensywnie pracować nad kolejnymi wnioskami. Profesor odniósł się do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej, gdzie postęp polega na odejściu od standardowej chemioterapii na rzecz bardziej nowoczesnych terapii . Większość pacjentów ma dostęp do leczenia zgodnie z międzynarodowymi standardami, widoczne są zwłaszcza zmiany w pierwszej linii leczenia PBL. Dodał jednocześnie, że w ostatnim czasie zostały zgłoszone wnioski o refundację trzech różnych terapii, w tym połączenia dwóch nowoczesnych leków, Ibrutynibu i wenetoklaksu.
“Leczenie, które mamy obecnie w odniesieniu do chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową – to standard międzynarodowy, z odchodzeniem od chemioterapii, w zasadzie w Polsce jest dostępny. Mówię “w zasadzie”, bo jest jedna wąska grupa pacjentów, gdzie nadal oferujemy tylko immunochemioterapię i na pewno jest taka potrzeba, która powinna być zabezpieczona. Myślę tutaj o grupie pacjentów młodszych, którzy nie mają czynników wysokiego ryzyka. Dużo się dzieje w hematoonkologii, dużo się dzieje w PBL, i wiem, że są 3 wnioski w odniesieniu do pierwszej linii leczenia – 3 różne terapie. Jedna terapia z inhibitorem BTK drugiej generacji (zanubrutinib), gdzie jest szeroka populacja do objęcia refundacją. Druga – to jest ta populacja, którą można by leczyć schematem obinutuzumab. Trzecia – to jest populacja pacjentów, których będziemy leczyć połączeniem 2 doustnych nowoczesnych leków Ibrutynib i wenetoklaks. Warto podkreślić, że oba te leki są w Polsce dostępne i są refundowane, natomiast nie jest refundowane to połączenie.”
Jak wskazał prof. Giannopoulos, połączenie tych dwóch terapii – to ograniczenie terapii w czasie do 15 miesięcy leczenia. Połączeniu dwóch leków pozwala ominąć problem zaburzeń metabolicznych i uniknąć hospitalizacji pacjenta, co jest dla hematologów istotne ze względu na dostępność oddziałów oraz niewystarczającą liczbę specjalistów. “Wiemy, że te same leki stosowane później są mniej skuteczne niż w pierwszej linii, dlatego jeśli już mamy dostępność refundacji do leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia, klinicznie uzasadnione jest, aby leczyć choroby optymalnie od samego początku” – dodał prof. Giannopoulos. Zaznaczył również, że optymalne wykorzystywanie terapii od diagnozy może przyczynić się do skuteczniejszego leczenia i dłuższego okresu remisji, co jest kluczowe dla poprawy jakości życia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową.
Profesor Krzysztof Jamroziak (WUM, członek Prezydium Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego) w części dyskusji poświęconej szpiczakowi plazmocytowemu podkreślił, że szpiczak jest szczególnie dokuczliwy dla pacjentów ze względu na różnorodność objawów (niedokrwistość, małopłytkowość, bóle kostne, złamania patologiczne, niewydolność nerek oraz infekcje) które często prowadzą do śmierci. Dzięki wielu dostępnym klasom leków, życie pacjentów z tą chorobą wydłużyło się w ciągu ostatnich 20 lat dwu- lub nawet trzykrotnie. Prof. Jamroziak zaznaczył, że choć jest to choroba nawrotowa, leczenie w pierwszym rzucie jest szczególnie istotne – “między różnymi liniami leczenia tracimy od 25 proc. do 30 proc. pacjentów. Oznacza to, że leki stosowane w pierwszej linii nie będą już skuteczne u 1/3 chorych, jeśli nie zostaną odpowiednio wykorzystane.“
Prof. Jamroziak wyraził uznanie dla Ministerstwa Zdrowia, konsultanta krajowego oraz ekspertów za ich pracę, która sprawiła, że Polska nie ustępuje teraz krajom zachodnim pod względem możliwości leczenia szpiczaka plazmoocytowego. Zaznaczył, że istnieje istotna luka w leczeniu – “Natomiast mamy jedną lukę, ale bardzo poważną lukę, to jest leczenie chorych, starszych, czyli 2/3 pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia szpiku. I tu tak naprawdę dysponujemy takimi 2 schematami, z lenalidomidem i deksametazonem. (…) od niedawna jest kolejna terapia, która tutaj zmienia, bym powiedział ,wszystko. To jest dodanie do tego schematu daratumumabu – leku, który jest refundowany w Polsce.”
Profesor podkreślił, że terapia daratumumabem może znacząco poprawić czas przeżycia pacjentów – wydłużyć czas remisji do 60 miesięcy. Mimo że nie jest to temat często poruszany w mediach, czas całkowitego przeżycia jest kluczowym czynnikiem i obniżenie ryzyka zgonu o 45% jest niezaprzeczalnym argumentem za refundacją tej nowoczesnej terapii w Polsce. Profesor wyraził nadzieję, że proces refundacji, który jest w trakcie, zakończy się pozytywnymi decyzjami – “Bardzo czekamy na refundację tego schematu. Wiem, że proces jest w trakcie, bo to dopełnienie jakby to nowoczesne leczenie szpiczaka w Polsce.”
Mateusz Oczkowski (zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w MZ) powiedział, że resort aktywnie angażuje się w inicjowanie procesów związanych z refundacją nowoczesnych terapii, w tym terapii szpiczaka plazmocytowego. Działania te obejmują przeformułowanie programów lekowych, a także ich unifikację i łączenie. Dodał, że wnioski refundacyjne dotyczące szpiczaka plazmocytowego i przewlekłej białaczki limfocytowej są obecnie przedmiotem negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną.
Jak wskazał dyrektor Oczkowski, terapie skojarzone stanowią wyzwanie ekonomiczne, zwłaszcza jeśli są stosowane w kolejnych liniach leczenia, co może generować dodatkowe koszty – “Widzimy, że bardzo silnie działają środowiska pacjenckie i lekarskie w zakresie tych nowych terapii. Również wnioskodawcy nie pozostają dłużni i składają nowe wnioski refundacyjne, co ma miejsce również w przypadku szpiczaka i przewlekłej białaczki limfocytowej. W zakresie szpiczaka mamy teraz trzy procesy refundacyjne w różnych liniach leczenia. Mamy wniosek dotyczący daratumumabu w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem w pierwszej linii. Posiadamy również wniosek dotyczący karfilzomibu od II do IV linii oraz nowy wniosek dotyczący Telistamabu od czwartej linii leczenia szpiczaka. (…) Większość z tych terapii znajduje się na etapie negocjacji cenowych z komisją ekonomiczną, zbliżając się ku końcowi. Jeśli chodzi o wskazania w zakresie szpiczaków i przewlekłej białaczki limfocytowej, to bardziej widzimy to w perspektywie obwieszczenia styczniowego”. Podkreślił, że uwagi na nowelizację ustawy refundacyjnej “od 1 listopada procesy refundacyjne przyspieszają jeszcze bardziej, bo są inne uwarunkowania prawne negocjacji cenowych. Nie są one już prowadzone w nieskończoność i są ograniczone w czasie, bo trwają 30 dni. Nie ma etapu uzgadniania programów lekowych, więc wychodzimy z tego co nas najbardziej opóźniało. Również wszyscy wnioskodawcy nie muszą wyrażać zgody na treść programu lekowego, więc to nam da pewien potencjał, żeby te terapie jeszcze szybciej dla państwa refundować.”
Profesor Jamroziak dodał w podsumowaniu dyskusji, że ma nadzieję na szybkie podjęcie pozytywnych decyzji w najbliższych miesiącach. Podkreślił, że postęp w rozwoju nowych terapii jest ogromny, a nowe leki, które są rejestrowane w tych kolejnych liniach terapii, przechodzą do wcześniejszych linii terapii. Wskazał także na terapie CAR-T oraz przeciwciała bispecyficzne, z którymi również wiązane są duże nadzieje w kwestii przełamywania oporności na leczenie i przedłużanie życia pacjentów.
