Działania niepożądane trzeba mierzyć i rozliczać

Trzeba stworzyć system analizowania danych dotyczących działań niepożądanych, które posiada Narodowy Fundusz Zdrowia. Wszystkie programy lekowe powinny się doczekać zespołów koordynujących, analizujących m.in. działania niepożądane, ich konsekwencje oraz związane z tym koszty. Oceniająca leki AOTMiT bierze pod uwagę intensyfikację działań niepożądanych jako powód do negatywnych rekomendacji. Natomiast nie spotkałem się z sytuacją w drugą stronę – żeby zmniejszenie działań niepożądanych danego leku w stosunku do innych było dla AOTMiT motywem wystawienia rekomendacji pozytywnej. Właściwe byłoby wprowadzenie takich procedur oceny, które automatycznie oceniałyby oba aspekty terapii, czyli bezpieczeństwo i skuteczność – mówi dr Leszek Borkowski, farmakolog.

– Terapie onkologiczne mają zły PR. A już podawanie tak zwanej „chemii” kojarzy się pacjentom przede wszystkim z działaniami niepożądanymi. Nowoczesne terapie trochę łamią ten stereotyp?

Dr Leszek Borkowski – W mojej ocenie działania niepożądane nowych terapii stosowanych w leczeniu nowotworów, pojawiające się w ostatnich latach, nie są generalnie mniejsze niż w tradycyjnej chemioterapii. Ale efektywność terapeutyczna nowych innowacyjnych cząsteczek jest większa. Dlatego risk management plan dla tych terapii wypada korzystniej. Niegdyś mówiło się o działaniach ubocznych terapii, traktowanych jako zło konieczne, nie poszukiwano zbyt aktywnie sposobów na ich ograniczanie. Dzisiejsza czujność farmakologiczna, rozwijana od lat, doprowadziła do tego, że inaczej patrzymy na działania niepożądane. Jeśli mówimy o przeciwciałach monoklonalnych, mamy do czynienia z immunologicznymi działaniami niepożądanymi, które wcześniej nie były rejestrowane. Rozwój wiedzy w tym obszarze jest ogromny. Dzięki niemu nie zrezygnowaliśmy z tych leków, tylko potrafimy je lepiej stosować. Im więcej wiemy o leku, tym lepiej go stosujemy z pożytkiem dla chorego.

– Czyli leczymy skuteczniej.

– Działania niepożądane mogą prowadzić albo do przerwania leczenia pacjenta onkologicznego, albo zmodyfikowania terapii, czyli zmniejszenia dawek podawanego leku. Redukcja dawki może nieść ryzyko słabszego zwalczania nowotworu. Przerwanie terapii – to najgorsza z możliwych opcji, a w obliczu działań niepożądanych czasem nie do uniknięcia. Dlatego pojawianie się leków, które mają mniejsze działania niepożądane przy równej skuteczności z innymi – powinno być natychmiast wykorzystywane. Takie leki trzeba natychmiast wprowadzać do leczenia i obejmować refundacją, bo pomagają przedłużyć terapię pacjentom.

– Działania niepożądane powinny być zatem oceniane i skalowane.

– Trzeba pamiętać, że perspektywa spojrzenia na działania niepożądane przez pacjenta i lekarza jest diametralnie inna. Coś, co w ocenie lekarza ma niewielkie znaczenie, dla pacjenta może być nie do zniesienia i będzie gotowy przerwać terapię. Najgorsze są te działania niepożądane, które wpływają na funkcjonowanie naszego organizmu.

– Czy działania niepożądane są elementem oceny nowych leków wprowadzanych do refundacji?

– Według mojej wiedzy AOTMiT bierze pod uwagę intensyfikację działań niepożądanych jako powód do negatywnych rekomendacji. Natomiast nie spotkałem się z sytuacją w drugą stronę – żeby zmniejszenie działań niepożądanych danego leku w stosunku do innych było dla AOTMiT motywem wystawienia rekomendacji pozytywnej. Jeśli lek wykazuje niewielkie działania niepożądane, Agencja uznaje to za coś oczywistego i skupia się na szukaniu wyższej skuteczności terapii.

– Szersze spojrzenie byłoby z korzyścią dla pacjentów i finansów NFZ.

– Uważam, że właściwe byłoby wprowadzenie takich procedur oceny, które automatycznie oceniałyby oba aspekty terapii – bezpieczeństwo i skuteczność. Lekarz, który nie ma innego wyboru, podaje pacjentowi leki o wysokiej toksyczności, jeśli uzna, że korzyści z jego zastosowania przewyższają szkody, czyli działania niepożądane. Zakłada się, że określona liczba pacjentów zareaguje pozytywnie i odniesie jednak korzyści z terapii. Natomiast każde zmniejszenie działań niepożądanych jest bardzo cenne, ponieważ poprawia rachunek korzyści i szkód. Mając do wyboru dwa leki o podobnej skuteczności, które różnią się jednak działaniami niepożądanymi – można podejmować decyzje lepsze dla pacjentów.

– Informacje o skali działań niepożądanych powinny być zawarte w raportach z badań klinicznych.

– Wyniki badań klinicznych są niezwykle intensywnie analizowane. Każde działanie niepożądane jest zgłaszane i ujawniane. Pozwala to lepiej poznać działanie leku. Natomiast badanie kliniczne nie służy analizom kosztów.

– Czy AOTMiT, Ministerstwo Zdrowia albo NFZ liczą koszty działań niepożądanych leków refundowanych?

– Według mojej wiedzy nikt tego nie liczy. Zwracałem się do ministerstwa i Narodowego Funduszu Zdrowia z pytaniami i prośbami o takie wyliczenia, ale niczego nie uzyskałem.

– Koszty działań niepożądanych ponosi – koniec końców – NFZ.

– Jest to przecież koszt bezpośredni leczenia. Działanie niepożądane wymusza konieczność zastosowania określonych procedur. Oznacza to przeprowadzenie badań, zabiegów, konsultacji. Wszystko kosztuje, a płaci NFZ. Dlatego, będąc na miejscu urzędników Funduszu, policzyłbym – ile.

– Ocena nowych terapii pomoże dokonać wyboru, optymalnego zarówno z punktu widzenia korzyści dla pacjenta jak też finansów płatnika publicznego.

– Na potrzeby swoich analiz klasyfikuję nowotwory na takie, które można wykryć we wczesnym stadium rozwoju oraz na takie, które nie dają wczesnych objawów, a zatem są zwykle wykrywane na późniejszym etapie. Przykładem nowotworu, który przez długi czas rozwoju nie daje objawów, jest rak nerki. Pacjenci są diagnozowani często przypadkowo, przy okazji badań USG jamy brzusznej wykonywanych z innego powodu. W jego leczeniu stosujemy przeciwciała monoklonalne i inhibitory kinaz białkowych, podawane w różny sposób i wykazujące dużą liczbę rozmaitych działań niepożądanych. Dosyć prosto można ocenić skuteczność terapii za pomocą wskaźnika przeżyć całkowitych. Już dosyć dawno, w 2017 roku został dopuszczony do obrotu inhibitor kinazy białkowej, którego skuteczność jest podobna do innych leków, ale z nieznanych przyczyn ma on bardzo mało działań niepożądanych, a te które występują mają zdecydowanie mniejszą siłę niż u innych produktów leczniczych w tej grupie.

– Czyli można byłoby opisać korzyści dla pacjenta i obliczyć oszczędności dla NFZ.

– Gdyby został objęty refundacją i gdyby ktoś liczył te koszty – byłoby to możliwe. Ale przy jego ocenie nie wzięto pod uwagę kosztów działań niepożądanych i dotychczas nie jest refundowany. Nie można więc tych danych zebrać – i koło się zamyka.

– We wnioskach refundacyjnych nie ma wymogu wyliczenia takich korzyści. Agencja ich nie analizuje, NFZ nie liczy. Jak to błędne koło przerwać?

– Według mnie sprawa jest oczywista. Trzeba stworzyć system analizowania danych posiadanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia. To nie jest skomplikowane zadanie. Odpowiednie narzędzie informatyczne byliby w stanie stworzyć informatycy NFZ lub Centrum e-Zdrowia. Wystarczy chcieć.

– Albo nakazać AOTMiT wykonywanie takich analiz.

– Kto płaci i zbiera dane o leczeniu pacjentów? – Narodowy Fundusz Zdrowia. Dlatego dla mnie jest sprawa oczywista, że to fundusz powinien prowadzić takie analizy. Agencja nie dysponuje ani odpowiednimi narzędziami do oceny kosztów, ani danymi. NFZ powinien być bardziej aktywnym partnerem w systemie. Na ochronę zdrowia przeznaczamy coraz więcej pieniędzy, więc ich kontrola powinna być coraz lepsza.

– A jeśli NFZ nie jest w stanie przeprowadzać takich analiz, to mógłby swoje dane udostępniać innym, chętnym do ich wykonania.

– To też jest bardzo dobry pomysł. Wiele potrzebnych analiz można byłoby przeprowadzać, z korzyścią dla efektywności systemu. Tylko NFZ musiałby udostępnić zbierane przez siebie informacje. Tymczasem z niewiadomych powodów fundusz wielu danych nie chce ujawniać. Mam doświadczenie, że kilkakrotnie zwracałem się z prośbą o udostępnienia informacji, potrzebnych do prowadzonych wykładów. Odmówiono mi, a kilka lat temu nawet zaproponowano, żebym za nie zapłacił. A to przecież jest instytucja publiczna, finansowana z naszych pieniędzy.

– Koszty działań niepożądanych można byłoby analizować chociażby w ramach programów lekowych.

– Analizując koszty doprowadzamy do tego, że publiczne pieniądze są wydawane w bardziej rozsądny sposób. Wszystkie programy lekowe powinny się doczekać zespołów koordynujących, czyli grup fachowców analizujących wszystkie dane, w tym również działania niepożądane, ich konsekwencje oraz związane z tym koszty. To się opłaci, ponieważ mądrzej wydając pieniądze, będziemy mogli więcej leków zrefundować, mając ten sam budżet.

– Dokładna analiza mogłaby zmienić ocenę opłacalności terapii. A ponieważ wszystkiego naraz się nie poprawi, to może jakiś pilotaż w jednym lub kilku obszarach?

– Myślę, że to dobry pomysł. Można byłoby to zrobić w możliwie prosty sposób, czyli wybrać kilka programów lekowych, objąć refundacją leki o zróżnicowanych działaniach i podobnej skuteczności – a potem zbierać i analizować dane.

– Tylko w obliczu pandemii na takie działania może brakować sił i czasu.

– Rada Narodowego Funduszu Zdrowia, w której pracują bardzo mądrze ludzie, właśnie na takie działania powinna poświęcać swój czas. Stopniowo, małymi krokami możemy poprawić system ochrony zdrowia. Tylko od czegoś trzeba zacząć i odrzucić myślenie, że się nie da. Inaczej nie posuniemy się do przodu.

(rozmawiał Krzysztof Jakubiak)