Skojarzenie dwóch leków w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH1 dało 3-krotne wydłużenie czasu przeżycia – poinformowała prof. Agnieszka Wierzbowska z Kliniki Hematologii Medycznego w Łodzi. Jej zdaniem to znaczny postęp i dotyczy najtrudniejszej do leczenia grupy pacjentów.
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest rzadką chorobą nowotworową – zdarza się u 2-3 osób na 100 tys. mieszkańców w ciągu roku. Według Krajowego Rejestru Nowotworów w Polsce co roku wykrywa się 1200 nowych zachorowań. Jest jednak jednym z najbardziej śmiertelnych nowotworów. Pięć lat od rozpoznania przeżywa zaledwie około 30 proc. chorych. „Nie zawsze tak jest, są pacjenci, którzy żyją z tą chorobą długi czas, nawet 15 lat. Wiele zależy od tego, jaką terapię można zastosować u danego chorego i w jakim ogólnie jest on stanie zdrowia” – tłumaczyła podczas zorganizowanych w czwartek warsztatów dla dziennikarzy prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Kluczowe znaczenie ma szybkie postawienie diagnozy oraz wczesne rozpoczęcie leczenia. „Ostra białaczka szpikowa jest zagrożeniem życia” – zaznaczyła specjalistka. Diagnozę trzeba postawić w ciągu zaledwie kilka dni, do tygodnia, „bo za miesiąc pacjenta może nie być”.
Niezbędne jest przede wszystkim wykrycie mutacji genetycznych odpowiedzialnych za rozwój choroby. Od tego uzależnione jest leczenie, które musi być spersonalizowane – dostosowane do profilu choroby u danego pacjenta. Tylko wtedy może ono być najbardziej skuteczne. W tym celu wykonywana jest morfologia krwi z rozmazem oraz badanie układu krzepnięcia. Konieczna może być biopsja (nakłucie) kolca biodrowego (tylnego górnego lub przedniego). Ostrą białaczkę szpikową powoduje niekontrolowane namnażanie się w szpiku kostnym nieprawidłowych komórek krwiotwórczych (tzw. blastów). Ich powodem są różnego typu mutacje genetyczne, a skutkiem tego są zmęczenie, większa skłonność do infekcji i krwawień. „To proces wielostopniowy, nie wiemy jednak, dlaczego tak się dzieje” – powiedziała prof. Gil.
Skuteczność terapii zależy głównie od możliwości włączenia intensywnego leczenia przy użyciu chemioterapii oraz przeszczepu komórek krwiotwórczych. U tych chorych najczęściej dochodzi do remisji choroby i rzadziej pojawia się jej wznowa. Większe są też możliwości użycia różnego typu leków, zarówno chemioterapii, jak też tzw. terapii celowanej. Postęp w tym zakresie był dotąd największy, a wiele takich leków jest w naszym kraju refundowanych.
U jednej trzeciej pacjentów intensywna terapia nie jest jednak możliwe z powodu zaawansowanego wieku pacjenta i poważnych chorób współistniejących. U takich chorych jest możliwe leczenie chemioterapią, ale jedynie w mniejszych i zwykle mniej skutecznych dawkach z powodu wyższego ryzyka przedwczesnego zgonu. Jak zaznaczyły ekspertki, mniej intensywne leczenie również wydłuża życie chorych. Na ogół nie ma można jednak zastosować przeszczepu szpiku kostnego od obcego dawcy, bo u tych chorych jest ono zbyt ryzykowne.
„To się jednak bardzo zmieniło” – zaznaczyła prof. Agnieszka Wierzbowska z Kliniki Hematologii Medycznego w Łodzi. Ostatnio uzyskano znaczny postęp również w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową, u których nie można zastosować intensywnego leczenia. Specjalistka przedstawiła wyniki badań, w których wykorzystano lek o nazwie iwosydenib w skojarzeniu z azacytydyną w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH1, którzy nie kwalifikowali się do intensywnej chemioterapii. Wykazano u nich ponad trzykrotne wydłużenie czasu przeżycia całkowitego pacjentów na takiej terapii w porównaniu do tych, którzy otrzymywali jedynie azacytadynę. O ile w pierwszej grupie pacjenci żyli średnio 29,3 miesiące, to w grupie kontrolnej – 7,9 miesięcy.
„Dawno nie było tak dobrych wyników badań klinicznych” – stwierdziła prof. Wierzbowska. Dodała, że informowało o tym prestiżowe czasopismo medyczne „New England Journal od Medicine”. Terapię tę zatwierdziła Europejska Agencja Leków (EMA) oraz amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA). W 2023 r. znalazła się ona w amerykańskich wytycznych leczenia onkologicznego NCCN. Podczas spotkania z dziennikarzami poinformowano, że iwosydenib nie jest jeszcze w naszym kraju refundowany. Na razie nie można go też uzyskać w ramach ratunkowego dostępu do leków (RDTL). Czynione są jednak starania, aby to zmienić.
