„Choroby neurologiczne są w Europie trzecią przyczyną utraty lat życia skorygowanych o jego jakość i trzecią przyczyną zgonów. W obliczu starzejącego się społeczeństwa neurologia zasługuje na to, żeby stać się dziedziną priorytetową” – powiedział prof. Marcin Czech podczas Forum Ochrony Zdrowia w Karpaczu.
„Neurologia jest obecnie obszarem ogromnych zmian. Gdy studiowałem medycynę mówiło się, że jest to taka specjalność, gdzie można postawić diagnozę, ale i tak wiele się nie pomoże” – powiedział prof. Marcin Czech, kierownik Zespołu do spraw Kontroli Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka oraz prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego. –„O rewolucjach w neurologii można teraz mówić bardzo szeroko. Udar mózgu jest leczony zupełnie inaczej niż w sposób zachowawczy. Mamy nowe, skutecznie działające terapie w stwardnieniu rozsianym. Rewolucją są nowoczesne leki stosowane w padaczce, gdzie każdy atak to zniszczona struktura mózgu. Za cel stawiamy sobie ambitny poziom – zero ataków padaczkowych, czy też znacznie zmniejszenie ich liczby. W związku z czym sięganie po nowoczesne rozwiązania jest niesłychanie ważne. Postęp dokonał się w leczeniu migren i wielu innych jednostkach chorobowych. Jesteśmy jednym z czterech państw, które mają najlepiej zorganizowane badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA i możemy im zaproponować leczenie”.
Postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego
Profesor Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, zgodziła się, że w ciągu ostatnich lat w neurologii, a szczególnie w stwardnieniu rozsianym działo się bardzo dużo dobrego, między innymi za sprawą rejestracji nowych leków do leczenia postaci rzutowo-remisyjnej. – „Pojawiły się leki na te fenotypy choroby, które dotychczas zupełnie nie mogły być terapeutyzowane, ponieważ nie było dla nich dostępnego leczenia. Krokami milowymi stało się wprowadzenie terapii również dla innych fenotypów, głównie postaci pierwotnie i wtórnie postępujących. Bardzo szybko stawały się one dostępne dla polskich pacjentów. To jednak nie wszystko, ponieważ przed nami kolejne potrzeby, nowe terapie, które dołączyły do portfolio leków immunomodulujących w stwardnieniu rozsianym. Bardzo potrzebujemy pewnych modyfikacji administracyjnych w zakresie dostępu do terapii wysoko efektywnych. Część z tych leków zarejestrowana została już w 2013 roku i od tego czasu nie było żadnej noweli dotyczącej dostępu do tych terapii”.
Obecnie toczą się rozmowy z ministerstwem zdrowia na temat nowego kształtu programu lekowego dla SM. Środowisko medyczne apeluje o większą dostępność leków stosowanych w 2. linii, jak również nowych terapii, jeszcze nie refundowanych. Profesor podkreśliła też wagę udostępnienia natalizumabu w formie podskórnej, co jest bez wątpienia lepszym, ale i kosztowo efektywniejszym rozwiązaniem.
„Formy podania podania leku – dożylna i podskórna mają różne charakterystyki, jeśli chodzi o wchłanianie substancji czynnej i również różne, jeśli chodzi o konsumpcję zasobów systemu ochrony zdrowia” – skomentował prof. Marcin Czech. – „Trzeba również brać pod uwagę koszt samej farmakoterapii oraz na ile ten lek ma pozycję jedynego dostępnego leku – czy mamy już do czynienia z preparatami bionastępczymi, czy też generycznymi, czy ułatwienia związane z podaniem podskórnym będą w stanie balansować wystarczające oszczędności w systemie. Wszystko wymaga indywidualnego podejścia i spojrzenia na konkretny lek, na konkretną sytuację rynkową i na zachowania różnych interesariuszy systemu”. Profesor Marcin Czech dodał, że koszty pośrednie związane z chorobami neurologicznymi, w tym absenteizm, to ok. 3,5 miliarda złotych. W związku z tym rezerwy, po które można sięgnąć są olbrzymie i istnieje możliwość dokonania pewnych przesunięć, odsuwając pacjenta od szpitala, który jest najbardziej kosztowną częścią systemu.
„Leczenie SM to przykład wręcz wzorcowy, gdzie zmiany nastąpiły w dużo wcześniej i są motorem napędowym dla innych obszarów neurologii, ale sytuacja cały czas się zmienia. Pojawiają się nowe rozwiązania, nowe leki, nowe formuły” – przyznał prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – „Są też wyzwania, bo chcemy usprawniać system, wprowadzać nowe rozwiązania programowe. Pojawia się nowy element – poradnie o podwyższonym stopniu specjalizacji. Obecnie wszystkie poradnie działają pod wspólnym szyldem neurologii, a wiemy że przy tak dużej różnorodności musimy mieć pewne rozwiązania, gdzie pacjent trafi szybko do ukierunkowanej poradni – w tym przypadku SM. Tam będzie mógł liczyć na znacznie szybszą diagnostykę, bo teraz niestety trochę błądzi w systemie. Nie zawsze spotka lekarza neurologa, który zajmuje się akurat tą chorobą, a mówimy przecież o całym pakiecie badań diagnostycznych. Należy dobrze pokierować pacjenta, szczególnie jeśli nie ma ewidentnych objawów. To jest wrażliwy punkt w naszym systemie, który powinien być poprawiony w najbliższej przyszłości”.
Biała księga polskiej neurologii
Opracowany przez Uczelnię Łazarskiego i Polskie Towarzystwo Neurologiczne raport „Stan polskiej neurologii i kierunki jej rozwoju w perspektywie do 2030 roku”, uporządkował wiedzę na temat różnych chorób neurologicznych, szczególnie tych najpowszechniejszych. Zawiera też rekomendacje dotyczące kierunków dalszego rozwoju. „Kolejnym etapem było powołanie rady na rzecz rozwoju neurologii, która działa aktywnie, wprowadzając różne zmiany systemowe” – powiedziała prof. Agnieszka Słowik, krajowy konsultant w dziedzinie neurologii. Natomiast dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia na Uczelni Łazarskiego, przyznała że inspiracją do podjęcia prac nad przygotowaniem tego dokumentu były dane epidemiologiczne, a przede wszystkim charakter i przebieg chorób neurologicznych. Stwierdziła, że koszty bezpośrednie ponoszone przez ubezpieczycieli, koszty społeczne – przez Zakładu Ubezpieczeń Społecznych oraz koszty pośrednie – przez całą gospodarkę, wielokrotnie przewyższają łączne koszty onkologii, diabetologii i reumatologii. – „Neurologia staje się priorytetem w polityce Europejskiej i musi stać się również priorytetem w polityce zdrowotnej państwa polskiego. W przeciwnym razie zderzymy się z lawiną osób, które ze względu na starzenie się społeczeństwa, w sposób naturalny będą częściej zapadały na choroby neurologiczne, ale również z lawiną ludzi młodych, bo choroby te mają bardzo wiele twarzy. W nowoczesnej ochronie zdrowia musimy przede wszystkim zarządzić zasobem krytycznym, jakim jest czas. Dokument został tak skonstruowany, żebyśmy w trosce o ten zasób, od postawienia rozpoznania do włączenia do leczenia i ustawienia najbardziej optymalnego leczenia, mogli osiągnąć najlepsze wyniki. Stwardnienie rozsiane było inspiracją, bo jest przykładem bardzo dobrego zarządzania chorobą i to też jest to, co chcemy promować we wszystkich działaniach zorientowanych na poprawę opieki w neurologii. Czas jest naszym sprzymierzeńcem”.
Rdzeniowy zanik mięśni zaopatrzony
„Moja córka urodziła się w 2008 roku, a zdiagnozowana została 1,5 roku później. Nie było żadnych terapii. Dopiero 2, 3 lata później zaczęły się badania kliniczne leku, który ostatecznie okazał się nieskuteczny. Nowoczesne terapie powstały wiele lat później i ten moment sprawił, że chorzy na SMA zaczęli mieć nadzieję” – opowiadał Kacper Ruciński, członek Rady Strategicznej Fundacji SMA. – „Nasza społeczność chorych, których mamy około tysiąca w Polsce, funkcjonuje teraz zupełnie inaczej. SMA jest chorobą całej rodziny, kładzie się ciężarem na dziecku i całym jego otoczeniu. Odkąd mamy leki chorzy myślą o przyszłości, co mogą robić i jak się rozwijać”.
„W rdzeniowym zaniku mięśni około 60 proc. pacjentów rozwija pierwsze objawy w niemowlęctwie. W tych postaciach choroba postępuje bardzo szybko” – powiedziała prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu-Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka. – „Wczesne rozpoznanie i wczesne leczenie jakimkolwiek lekiem, który mamy w tej chwili do dyspozycji, a mamy ich trzy, stwarza szansę na zahamowanie postępu choroby, kiedy jeszcze nie spowodowała niepełnosprawności i nie odebrała funkcji ruchowych. Dziecko, które otrzyma leczenie bardzo wcześnie ma szansę na zupełnie prawidłowy rozwój. Dzięki programowi przesiewu noworodków, jesteśmy w stanie tym pacjentom zapewnić najwcześniejsze, a tym samym najskuteczniejsze leczenie. Od 1 września w przypadku dzieci zidentyfikowanych w przesiewie noworodków będzie można zastosować terapię genową, która podana jednorazowo sprawi, że będziemy mieli grupę pacjentów z chorobą zapisaną w genach, ale bez objawów i nie wymagająca przewlekłego leczenia”.
Najbliższe oczekiwania
„Decyzje, które podejmujemy są bardzo trudne” – przyznał minister Maciej Miłkowski. – „Pacjenci widzą tylko siebie, nawet gdy nie ma żadnej terapii dla innych, a my musimy starać się podchodzić uczciwie. Nie ma tu miejsca na niemerytoryczne rozwiązania. Środki, które mamy muszą być dla wszystkich dostępne i decyzje analizujemy zawsze z uwzględnieniem wieloletniej perspektywy. Staramy się też preferować pierwszą terapię, czyli jeśli już mamy nowoczesną substancję czynną w tym samym wskazaniu, to wolimy wejść w nowy lek, niż ten, który jest przyjemniejszy w podaniu”. Minister zgodził się, że w neurologii dużo się dzieje. Wspomniał o niezwykłej skuteczności trombektomii mechanicznej w leczeniu udarów, o refundacji leków na migreny migreny przewlekłe. Stwierdził, że nie udało się zdążyć ze zmianami w programie lekowym SM na początek września, ale zapowiedział, że powinny one pojawić się od listopada. – „Mamy też bardzo innowacyjne technologie finansowane ze środków Funduszu Medycznego. Został złożony wniosek dla osób z zespołem Devica. Mamy również lek na napady padaczkowe u dzieci zespołem Dravet, choć wniosek nie został jeszcze złożony, ale widać, że innowacyjne leki również w tym zakresie istnieją”.
Profesor Agnieszka Słowik na koniec zwróciła uwagę, że patrząc na przykład SM widać, jak ważna jest edukacja pacjentów. Należałoby taki proces rozpocząć wśród osób chorych na padaczkę, ponieważ to pozwoli im na znalezienie swojego miejsca w ścieżce opieki nad pacjentem i dostępu do bardziej nowoczesnych technologii lekowych.
