W ramach zorganizowanego przez Agencję Badań Medycznych konkursu na niekomercyjne badania kliniczne związanego z chorobami rzadkimi wpłynęło 39 wniosków. Wyłoniono 12, które w przeciągu najbliższych lat otrzymają finansowanie, w łączonej wysokości ok. 102 mln złotych. Wiceminister Sławomir Gadomski zapowiada, że narodowy plan zostanie zatwierdzony przez rząd do końca wakacji.
Jak mówi dr Radosław Sierpiński, prezes ABM, w ciągu najbliższych kilku tygodni zawarte zostaną wszystkie umowy z beneficjentami, co umożliwi transfer pierwszych kwot pozwalających na zakup wyposażenia badawczego – „Istotą konkursu jest wsparcie niekomercyjnych instytutów naukowych i ośrodków akademickich w odnajdywaniu nowych metod leczenia schorzeń rzadkich z zastosowaniem produktów leczniczych, które już są dostępne na rynku. Celem Agencji jest pomoc tym pacjentom, dla których aktualne możliwości leczenia często nie oferują żadnych rozwiązań W tym aspekcie dużą nadzieję pokładamy w umiędzynarodowieniu prowadzonych badań i nawiązywaniu współpracy z ośrodkami zagranicznymi”.
„Agencja Badań Medycznych została utworzona stosunkowo niedawno, ale efekty jej działalności są już imponujące, czego przykładem jest zakończony właśnie konkurs, realizujący cele Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Ponad sto milionów złotych dla niekomercyjnych badań klinicznych – to kwota olbrzymia i bezprecedensowa. Polska, z kraju jedynie obserwującego światowe przełomy w leczeniu chorób rzadkich, staje się liderem rozwoju innowacyjnych terapii” – podkreśla wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski.
Ministerstwo Zdrowia nadal przygotowuje Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który przewiduje m.in. stworzenie ośrodków eksperckich, szeroki dostęp do leków i stworzenie rejestru chorób rzadkich. Planowane jest także wprowadzenie paszportu dla pacjentów z chorobami rzadkimi, wymagającymi często kompleksowego leczenia oraz interdyscyplinarnej opieki. Jak zapewnia wiceminister Sławomir Gadomski, rząd powinien zaakceptować całość projektu do końca wakacji.
Projekty zwycięskie w konkursie ABM dotykają obszarów: onkologii, kardiologii, urologii, ginekologii i położnictwa, neurologii klinicznej oraz hematologii. Podstawowym celem wszystkich zespołów badawczych jest bowiem opracowanie powszechnie dostępnych i przynoszących wymierne efekty metod leczenia. „Dotykamy niewielkiej grupy pacjentów, ale w wartościach bezwzględnych mówimy o pomaganiu niemal wszystkim osobom cierpiącym na daną chorobę rzadką. W ciągu najbliższych lat mamy szansę zapewnić im terapię na światowym poziomie, a także uzyskać efekty naukowe prowadzące do dalszych przełomów w medycynie” – zapowiada dr Sierpiński.
Wśród wyróżnionych inicjatyw znalazł się projekt „BraimTOR” koordynowany przez prof. Joannę Trubicką z Centrum Zdrowia Dziecka. Jej zespół zajmuje się problematyką onkologii i neurologii dziecięcej. Nowotwory wieku dziecięcego, choć kwalifikowane jako choroby rzadkie, są drugą najczęstszą przyczyną zgonów najmłodszych pacjentów. Ich powodem jest niekiedy deregulacja szlaku mTOR, powodująca również inne schorzenia, takie jak padaczka lekooporna czy zaburzenia neurorozwojowe ze spektrum autyzmu. Eksperci Instytutu, działający w ramach projektu „BraimTOR” mają nadzieję, że poprawę rokowań dla tej grupy pacjentów może przynieść zastosowanie repamycyny. Finansowanie ABM pozwoli na przeprowadzenie odpowiedniej terapii na 100 pacjentach w wieku od 2 do 18 lat.
Kolejny beneficjent konkursu ABM – projekt „REGBONE”, realizowany w Instytucie Matki i Dziecka w Warszawie, koncentruje się na leczeniu ultrarzadkich nowotworów pierwotnych kości u dzieci i młodzieży. Około 20 pacjentów rocznie nie odpowiada na leczenie pierwszej linii, a ich rokowania wynoszą od 15 do 20 proc. Jak tłumaczyła prof. Anna Raciborska, naukowcy chcą przebadać skuteczność i bezpieczeństwo zastosowania regorafenibu na grupie 30 pacjentów w wieku od drugiego do 21 roku życia.
Naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego otrzymali finansowanie na rozwój projektu „POLPHITT” zajmującego się leczeniem u dzieci i młodzieży ultrarzadkiego nowotworu wątroby – wątrobiaka zarodkowego oraz raka wątrobowokomórkowego. Około 45 pacjentów w wieku poniżej 18 lat ma zostać zbadanych pod kątem skuteczności redukcji leczenia chemioterapeutycznego przy jednoczesnej intensyfikacji użycia nowych, innowacyjnych leków. Jak podkreślał prof. Piotr Czauderna, badania te prowadzone będą we współpracy z ośrodkami naukowymi w UE, Japonii, USA i Kanadzie.