Opublikowany przez AOTMiT wykaz wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, opublikowany na podstawie art. 40a ust. 2 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. 2020 poz. 357 z późn. zm.) zmienianej w art. 36 z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym (Dz.U. 2020 poz. 1875 z późn. zm.), zawiera 11 pozycji.
- Ayvakyt (awaprytynib) – monoterapia w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang.gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA)
- Givlaari (giwosyran sodowy) – ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat
- Idefirix (imlifidaza) leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki
- Isturisa (osilodrostat) – leczenie endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych
- Oxlumo (lumazyran sodu) leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych
- Piqray (alpelisyb) – leczenie kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim,
HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA - Polivy (polatuzumab wedotyny) – leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/ opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie
kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych - Pretomanid FGK/Drovprela (pretomanid) – gruźlica lekooporna (MDR, XDR)
- Reblozyl (luspatercept) – niedokrwistość zależna od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych
- Rozlytrek (entrektynib) – monoterapia w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi z obecnością fuzji
genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (ang. neurotrophic tyrosine receptor kinase, NTRK) - Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) – rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2.
Wykaz przygotowany przez Agencję będzie konsultowany przez Ministerstwo Zdrowia z Radą Przejrzystości, konsultantami medycznymi oraz Rzecznikiem Praw Pacjenta.