![Profilaktyka pierwotna w zakresie szczepień ochronnych [konferencja Polityka Lekowa Państwa: Update]](https://www.mzdrowie.pl/wp-content/uploads/2019/08/xMarcin-Czech-5-360x180.jpg.pagespeed.ic.CRAL8S06Cl.jpg)
Proponujemy współpracę ludziom nauki, którzy już doprowadzili swoje projekty badawcze, zmierzające do stworzenia nowego leku do momentu, w którym pierwotny pomysł został zweryfikowany w warunkach laboratoryjnych i badaniach na zwierzętach i można zacząć przygotowania do dwóch ostatnich kroków. Chodzi o badania kliniczne, które wymagają całkowicie odmiennych kompetencji oraz o negocjacje z dużymi firmami farmaceutycznymi, gdzie liczy się doświadczenie i wiedza biznesowa. Pomagamy wykonać badania kliniczne oraz doprowadzić nowy lek czy wyrób medyczny do rejestracji. Oprócz wykorzystania naszego know-how, dofinansowujemy projekty, obejmując w nich udziały – mówi dr Adam Kruszewski, prezes Orphinic Scientific.
– Czy w polskiej nauce można znaleźć projekty mające szansę na komercjalizację na dużą skalę?
Adam Kruszewski — Polscy naukowcy są dobrzy, ale często popełniają sporo błędów, ponieważ projekty prowadzące do komercjalizacji zwykle realizują po raz pierwszy. Dlatego istotne jest, aby weryfikować ich osiągnięcia, modyfikując je pod kątem przyszłego wdrożenia. Dla nas jest to o tyle ważne, że dołączamy do projektu na niskim poziomie wyceny. Korzystając ze swojego know-how potrafimy ewentualne błędy i braki nadrobić, tak aby pokazać prawdziwą wartość pomysłów. Profesorowie są zadowoleni z takiego podejścia, ponieważ dostrzegają, jak ich projekty nagle nabierają nowej dynamiki, zyskują walory biznesowe i zbliżają się do realnego, komercyjnego wdrożenia.
– Wiele firm konkuruje na rynku pomysłów i startupów.
– Zdając sobie sprawę z mocnej konkurencji dużych firm farmaceutycznych, z większym zapleczem i możliwościami kapitałowymi, zajmujemy się poszukiwaniem obiecujących nisz rynkowych. Koncentrujemy się na nowych lekach, które nie są blockbusterami, czyli na przykład na terapiach chorób rzadkich. Angażujemy się również w poszukiwanie większej liczby ewentualnych wskazań dla badanego produktu. Jednoczesne weryfikowanie kilku wskazań oznacza przecież znacznie większe wydatki na finansowanie badań, na które właściciele patentu mogą nie mieć wystarczających zasobów. Wówczas bierzemy na siebie zarówno ciężar sfinansowania kolejnych badań, jak również ewentualne ryzyko niepowodzenia.
– Ciekawie wygląda struktura waszej firmy.
– Jesteśmy firmą wirtualną, podstawą naszej struktury jest outsourcing. Członkowie naszego zespołu w większości pochodzą z Europy Środkowej, ale pracują w rozmaitych miejscach na całym świecie, takich jak m.in. Warszawa, Dublin, San Diego, Nowy Jork, Dania, Australia. Zlecamy badania kliniczne wyspecjalizowanym firmom CRO, podobnie jak rozmowy rejestracyjne z FDA i EMA konsultantom czy produkcję substancji na potrzeby badań wyspecjalizowanym producentom. Nasz struktura jest „lekka”, dostosowywana do potrzeb prowadzonych projektów.
– Dużo jest tych projektów?
– W portfolio mamy ich siedem, a wciąż dochodzą kolejne. Nasz najbardziej zaawansowany projekt znajduje się już w fazie rejestracji przez EMA oraz składania dokumentacji do FDA. To nowy doustny lek przeciwbólowy z grupy opioidów. Pomysł pochodzi z polskiej uczelni i może stanowić odpowiedź na kryzys opioidowy, związany z nadużywaniem postaci generycznych leków z tej grupy. Kolejny, również polski projekt w badaniach przedrejestracyjnych – to igła do biopsji prostaty pokryta antybiotykiem, zapobiegającym zakażeniom.
– Czyli interesują was także wyroby medyczne?
– Generalnie rzecz biorąc, zajmujemy się terapiami – to mogą być leki, wyroby medyczne czy tzw. digital therapeutics. Nasze doświadczenie w obszarze badań klinicznych pozwala nam podejmować szerokie spektrum projektów. Kolejny z nich realizujemy z Uniwersytetem w Miami i dotyczy genowej terapii niedokrwienia kończyn dolnych. Chodzi o dostarczanie fragmentów DNA do chorych tkanek przy wykorzystaniu nośników wirusowych, aby spowodować rewaskularyzację kończyn dolnych. Pierwszym rejestrowanym wskazaniem będzie rzadka choroba Buergera, czyli zakrzepowo-zarostowe zapalenie obwodowych tętnic i żył, którego główną przyczyną jest palenie papierosów, zwłaszcza tych niskiej jakości. Uzyskaliśmy już od FDA tzw. orphan drug designation. Jednocześnie analizujemy wykorzystanie tej substancji do leczenia w innych wskazaniach, jak choćby stopa cukrzycowa.
– W jaki sposób poszukujecie nowych projektów?
– Wydaje mi się, że mamy dość dobrze zbadane zasoby polskiej nauki, ale rozważymy każdą nową, atrakcyjną propozycję. Monitorujemy także inne kraje Europy Środkowej, przeszukujemy potencjał czołowych światowych wyższych uczelni oraz zasoby publikacji i wyników badań, przy wykorzystaniu specjalnych botów wyszukiwawczych i kilku partnerów, głównie z USA. Także z USA pochodzą nasze kolejne dwa produkty, kardiologiczne, które znajdują się na wcześniejszym etapie, jeden związany z sarkopenią, a drugi z niewydolnością rozkurczową serca. Mamy także projekty, które są naszymi wewnętrznymi patentami, w tym specjalne urządzenie pomagające w prowadzeniu badań klinicznych. Kolejne dwa projekty są już wynegocjowane, teraz aktywnie poszukujemy kapitału, aby zacząć ich realizację.
– Wasza inwestycja ma finansować…
– Przede wszystkim bardzo kosztowne badania kliniczne, które mają udowodnić, że nowa terapia działa oraz jest bezpieczna. Ponieważ mamy w tym obszarze kompetencje, oferujemy pomoc w ich odpowiednim sfinansowaniu i prawidłowym przeprowadzeniu. Po osiągnięciu pomyślnych rezultatów, pomagamy w negocjowaniu umów z firmami farmaceutycznymi. Chodzi o to, żeby przeprowadzić transakcję sprzedaży projektu w momencie, kiedy dwa główne ryzyka są już opanowane, co pozwala osiągnąć najwyższy przyrost wartości.
– Naukowcy zwykle nie mają doświadczenia biznesowego.
– Mało jest ludzi, którzy mają na swoim koncie prowadzone z sukcesem projekty badawcze na etapie rozwoju, który oznacza współpracę biznesową i ostatni etap mający doprowadzić do ich komercjalizacji.
– Wtedy przejmujecie prowadzenie takich projektów?
– Nasz model biznesowy zakłada, że nie przejmujemy projektów, tylko do nich dołączamy. Wynalazcy, badacze pozostają ich współwłaścicielami, a co za tym idzie – ponosimy wspólne ryzyko i razem odnosimy sukces. Nasza działalność pomaga potwierdzić ich hipotezę, że dana terapia jest skuteczna i bezpieczna, a następnie pozyskać kapitał na dalszy rozwój i komercjalizację nowego produktu. Cenimy wiedzę tych, którzy opracowywali nowy pomysł od samego początku i chcemy, aby nadal uczestniczyli w jego rozwoju. Zresztą gotowość do dalszego udziału i wspólnego ponoszenia ryzyka przez pierwotnych właścicieli stanowi dla nas potwierdzenie, że wierzą w swój projekt i że ten projekt ma szanse powodzenia. Jeśli ktoś proponuje całkowite pozbycie się udziałów i nie chce kontynuować swojego zaangażowania, to może być sygnał, że projekt ma mniejsze szanse powodzenia.
– W przypadku polskich naukowców zwykle pojawia się dylemat, czy nawiązać współpracę jedynie z konkretnymi osobami, które stoją za projektem, czyli go niejako sprywatyzować, czy też podpisywać umowy także z publicznymi placówkami, ośrodkami badawczymi.
– Staramy się nie prywatyzować projektów, tylko zapraszać do współpracy uczelnie lub instytuty. Dzięki temu naukowcy nie muszą wychodzić poza uczelnie, a one z kolei mają szansę na zyski, jeśli projekt zakończy się powodzeniem. To jest o tyle ważne, że ewentualne wyjście naukowców z uczelni oznacza dla nich odcięcie od wielu korzyści, jak choćby utratę kontaktu z praktyką kliniczną, na czym tracą obie strony. Dlatego tworzymy spółki celowe z ich udziałem, otrzymujemy licencję na ewentualne patenty czy też podpisujemy inne rodzaje umów z tymi ośrodkami.
– Możliwa jest współpraca z polskimi firmami farmaceutycznymi?
– Jest kilka polskich firm na tyle dużych, że nie potrzebują naszej pomocy. W naszym polu zainteresowania są przede wszystkim projekty, które powstają na uczelniach czy w instytutach badawczych, realizowane przez naukowców i doprowadzone do takiego momentu rozwoju, w którym potrzebne jest zbudowanie nowej konstrukcji biznesowej, pozyskanie wsparcia kapitałowego, zrealizowanie badań klinicznych i doprowadzenie do rejestracji nowego produktu. Tutaj mamy kompetencje i możemy pomóc w ich rozwoju.
– Czyli jesteście naukowcami z doświadczeniem biznesowym.
– Łączymy naukę i praktykę biznesową. Leszek Lisowski, ekspert w obszarze terapii genowych, wprowadził na NASDAQ spółkę Logic Bio. Profesor Jarosław Leszczyszyn stworzył firmę EMC, czyli sieć szpitali w Polsce. Artur Płonowski ma na koncie opracowanie dwóch nowych leków. Ja z kolei pracowałem jako dyrektor inwestycyjny w firmie private equity, współtworzyłem dużą firmę badań klinicznych, także jako konsultant Banku Światowego oraz rządów Polski i kilku innych krajów Europy Środkowej.
Wszyscy wierzymy w mądrych, młodych ludzi. Dlatego do naszego zespołu szukamy absolwentów najlepszych uczelni światowych i z niewielkim doświadczeniem w czołowych firmach doradczych czy finansowych. Mówię o niewielkim doświadczeniu, ponieważ zbyt długa praca w strukturach korporacyjnych obniża kreatywność i skłonność do podejmowania ryzyka.
– Model biznesu jest mocno nowatorski.
– Jesteśmy chyba jedyną tego typu firmą w naszej części Europy, ale kilkanaście podobnych spółek działa w USA, niektóre są notowane na giełdzie. Historycznie rzecz biorąc Big Pharma stopniowo odchodzi od modelu, w którym prowadziła procesy opracowywania nowych produktów od samego początku. Coraz bardziej przejmują gotowe projekty i zajmują się przede wszystkim rejestracją i sprzedażą leków. Z drugiej strony wynalazcy czy właściciele wielu ciekawych naukowych projektów nie potrafią ich przeprowadzić przez fazy badań klinicznych, ponieważ brakuje im umiejętności i kapitału. Rośnie zatem zapotrzebowanie na ten rodzaj działań, którymi się zajmujemy. Stają się one istotne w łańcuchu budowania wartości nowych produktów farmaceutycznych.
(rozmawiał Krzysztof Jakubiak)
