Profesor Anna Kostera-Pruszczyk (kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego) mówi m.in. o rekordzie świata w szybkości podania nusinersenu, który był w Polsce bity dwukrotnie. Najpierw zespół w szpitalu w Rzeszowie podał lek dziecku w drugiej dobie życia. “Kiedy wydawało nam się, że jest to czas tak wyśrubowany, że nie do pobicia, w ubiegłym tygodniu zespół we Wrocławiu podał lek w 20. godzinie życia dziecka” – mówi z podziwem prof. Kostera-Pruszczyk. Są szanse, aby Polska była liderem leczenia SMA w Europie.
Uruchomiony na początku 2019 roku program lekowy leczenia chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni jest wyjątkowy pod względem kryteriów kwalifikacji. Leczeniem obejmowani są wszyscy chorzy. Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni są aktualnie leczeni w 29 oddziałach neurologii, zarówno dziecięcej jak i dla dorosłych.
Od 15 lat funkcjonuje krajowy rejestr chorych na SMA, prowadzony na zasadzie wolontarystycznej przez Oddział Neurologii CSK WUM, bez odrębnego finansowania ze strony ministerstwa zdrowia i bez prawnej podstawy w postaci zarządzenia ministra. SMA jest jedną z niewielu chorób rzadkich, które mają program lekowy bez ograniczających kryteriów kwalifikacji oraz ogólnokrajowy rejestr chorych.
W perspektywie są plany badań przesiewowych oraz wprowadzenie do praktyki klinicznej dwóch kolejnych, nowych leków. W tej chorobie “czas – to motoneuron” – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk. Wczesne leczenie rdzeniowego zaniku mięśni daje dużo lepsze rezultaty, dlatego istotne jest szybkie diagnozowanie i rozpoczynanie leczenia jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów.
© mZdrowie.pl
