Indywidualizacja leczenia pacjentów z chorobami hematologicznymi przynosi korzyści nie tylko pacjentom, ale i budżetowi państwa – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, zwraca uwagę, że pacjentów z nowotworami krwi nie kwalifikuje się do leczenia wyłącznie w zależności od wieku czy chorób współistniejących. Przykładem jest najczęstsza z białaczek – przewlekła białaczka limfocytowa – „Aktualnie pierwszym elementem, który analizujemy, jest profil indywidualnych cech ryzyka genetycznego. U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową muszą być obowiązkowo wykonane trzy badania: ocena mutacji TP53, ocena delecji 17p oraz ocena statusu mutacji genów immunoglobulinowych, a dokładniej części zmiennej łańcuchów ciężkich”.
Jak dodaje, dopiero mając wyniki tych trzech badań można identyfikować pacjentów z grup wysokiego ryzyka genetycznego, którzy powinni być odmiennie leczeni. W tych grupach chorych z przewlekłą białaczką limfocytową nie powinno się stosować immunochemioterapii, ale terapie celowane – „Najnowsze wyniki badań wskazują jednak, że obecnie powinniśmy w ogóle odejść od stosowania immunochemioterapii. Dotyczy to również pacjentów lepiej rokujących, młodszych i w lepszym stanie zdrowia”. Prof. Giannopoulos wyjaśnia, że u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka genetycznego dąży się do trwałej kontroli klonu komórek białaczkowych – najczęściej jest to kontynuowane leczenie z użyciem inhibitorów kinazy Brutona. W pozostałej populacji pacjentów powinno się stosować leczenie ograniczone w czasie z użyciem przeciwciała monoklonalnego (obinutuzumabu w pierwszej linii leczenia i rutyksumabu w nawrocie) oraz leku wenetoklaks, który należy do antagonistów białka BCL-2. Jest to zgodne z najnowszymi rekomendacjami amerykańskiej National Comprehensive Cancer Network (NCCN).
Prof. Giannopoulos przypomina, że niedawno na łamach prestiżowego czasopisma „The New England Journal of Medicine” ukazała się praca podsumowująca badanie III fazy GAIA-CLL13. Wykazało ono, że nawet w młodszej populacji pacjentów z PBL, bez chorób współistniejących i z lepszym rokowaniem, podanie w pierwszej linii leczenia obinutuzumabu i wenetoklaksu jest skuteczniejsze niż immunochemioterapia, a ponadto ma mniej działań niepożądanych w postaci zwiększonego ryzyka wtórnych nowotworów – „Jest to szczególnie istotne dla młodych pacjentów, ponieważ jeśli rozpoczynamy leczenie w wieku 50 lat, ryzyko wystąpienia wtórnego nowotworu jest dużo większe, niż gdy rozpoczynamy leczenie w wieku lat 75”. Do zalet tej terapii należy także to, że jest ograniczona w czasie – do roku (pierwsza linia leczenia), a remisje utrzymują się po niej długo, dlatego kolejne leczenie może być odroczone w czasie o 6-7 lat, a część chorych może otrzymać tylko jedną linię terapii. Oznacza to nie tylko mniejsze ryzyko działań niepożądanych, ale też oszczędności dla systemu, czyli mniejsze obciążenie szpitali i poradni hematoonkologicznych. Dodatkowo, pacjenci zyskują więcej czasu na aktywność zawodową, społeczną i rodzinną.
Podczas debaty Medycznej Racji Stanu, prof. Tomasz Urasiński, konsultant województwa zachodniopomorskiego w dziedzinie pediatrii, zwrócił uwagę na konieczność indywidualizacji profilaktyki krwawień u pacjentów chorych na hemofilię – „Każdy pacjent z hemofilią jest inny i postać jego choroby jest inna, dlatego (…) profilaktyka powinna być dopasowana do każdego pacjenta. My to nazywamy indywidualizacją profilaktyki”. W ocenie zapotrzebowania pacjentów z hemofilią na czynniki krzepnięcia pomaga przede wszystkim analiza farmakokinetyczna. Pomaga ona tak dobrać wielkość dawek i częstość podawania, żeby aktywność czynnika krzepnięcia we krwi cały czas zabezpieczała chorego przed krwawieniami. „Mamy solidne dane kliniczne przedstawione w formie publikacji, że taka zindywidualizowana profilaktyka zmniejsza odsetki krwawień, a w szczególności krwawień do stawów” – podkreślił prof. Urasiński. Dodał, że jeśli dobrze dobierze się profilaktykę krwawień u chorych na hemofilię, to mogą oni prowadzić aktywne życie, nawet uprawiać sporty – jeździć na rowerze, grać w piłkę. W jego opinii bardzo ważne jest, aby profilaktyka była optymalnie dobrana od samego początku, ponieważ chroni to przed wylewami do stawów, a co za tym idzie uszkodzeniem stawów i niepełnosprawnością w przyszłości – „To decyduje o jakości i długości życia tych pacjentów”.