Zwiększajmy dostępność do leków o unikalnych mechanizmach działania

W moje opinii lista TOP 10 HEMATO rzeczywiście odzwierciedla najważniejsze potrzeby refundacyjne, które koncentrują się przede wszystkim na zwiększeniu dostępności do leków o unikalnych mechanizmach działania, całkowicie różnych od standardowych chemioterapeutyków – mówi prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Profesor Ewa Lech-Marańda – Zgodnie ze światowymi standardami, współczesna hematologia opiera się głównie na stosowaniu leków o nowoczesnych mechanizmach działania, a dostępność do nich jest kluczowym czynnikiem umożliwiającym dalszą poprawę odległych wyników leczenia pacjentów hematoonkologicznych. W moje opinii lista TOP 10 HEMATO rzeczywiście odzwierciedla najważniejsze potrzeby refundacyjne, które koncentrują się przede wszystkim na zwiększeniu dostępności do leków o unikalnych mechanizmach działania, całkowicie różnych od standardowych chemioterapeutyków.

Należy zauważyć, że ponad połowa leków na liście (ibrutynib, midostauryna, acalabrutynib, idelalisib, inotuzumab ozogamycyny czy lenalidomid) są to cząsteczki zarejestrowane w wyżej wymienionych wskazaniach kilka lat temu i mające już dobrze udokumentowaną skuteczność kliniczną. Z kolei karfilzomib jest refundowany w Polsce dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, ale w dość ograniczonym zakresie, stąd widoczna jest na liście potrzeba kliniczna, aby ten zakres rozszerzyć.

Z czego ta sytuacja wynika? Jak wiemy m.in. z raportu „Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory. Nowości. Innowacje. Przełomy” przygotowanego przez Modern Healthcare Institute, w latach 2017-2019 nowe substancje czynne były refundowane w Polsce średnio po około 3,5 roku od ich rejestracji przez EMA. W 2019 roku proces ten znacznie przyspieszył i skrócił się o ponad rok, ale żeby Polska nadrobiła dystans i mogła nadążyć za tempem rozwoju technologii lekowych w onkologii, liczba nowych cząsteczek wprowadzanych na listę refundacyjną powinna co najmniej utrzymywać się na podobnym liczbowo poziomie jak w 2019 roku, a najlepiej wzrosnąć o co najmniej 25 proc. w skali roku.

Jak pokazuje lista TOP 10 HEMATO dotychczasowa refundacja nowych leków dla chorych hematoonkologicznych nie zawsze dotyczy wszystkich zarejestrowanych wskazań, a wskazania w obrębie danego nowotworu są jeszcze zawężane w porównaniu do rejestracji EMA. Należy więc dążyć do tego, aby wskazania refundacyjne dla nowych leków były jak najbardziej zbliżone do wskazań rejestracyjnych, a w idealnej sytuacji – żeby były tożsame, tak aby była możliwość większego wyboru terapii dla poszczególnych chorych w zależności od etapu choroby, czynników ryzyka i chorób współistniejących. Na liście TOP 10 HEMATO znalazły się oczywiście również nowe terapie takie jak axicabtageneciloleucel, tisagenlecleucel, polatuzumab wedotyny czy wenetoklaks (dla chorych na ostre białaczki szpikowe), których refundacja, w mojej opinii, powinna iść równoległym torem do pozostałych leków z listy, już co prawda nie nowych, ale ciągle bardzo potrzebnych.

Obecność terapii CAR-T na drugiej pozycji na liście nie jest dla mnie zaskoczeniem. Jest to przełomowa technologia zarejestrowana przez EMA w 2018 roku dla chorych na nawrotowe lub oporne chłoniaki agresywne z komórek B i ostrą białaczkę limfoblastyczną B-komórkową, dzięki której możliwe jest przełamanie oporności komórek nowotworowych na standardową chemioterapię czy immunochemioterapię. Biorąc pod uwagę częstość występowania agresywnych chłoniaków z komórek B nie powiedziałabym, że jest to terapia przeznaczona dla wąskiej grupy pacjentów. Przy certyfikacji większej liczby ośrodków hematologicznych w Polsce do podawania terapii CAR-T z tego leczenia mogłoby skorzystać rocznie około 200 chorych na chłoniaki agresywne. Z kolei ostra białaczka limfoblastyczna u dorosłych osób występuje rzadko, ale trzeba pamiętać, że jest to najczęstsza białaczka występująca u dzieci. Umożliwienie chorym dostępu do przełomowej terapii CAR-T jest aktualnie najważniejszym i jednocześnie najtrudniejszym wyzwaniem refundacyjnym i organizacyjnym dla polskiej hematologii.

Należy podkreślić, że w ciągu ostatnich dwóch lat bardzo poprawiła się sytuacja refundacyjna w zakresie nowoczesnych leków dla pacjentów hematoonkologicznych, zarówno w obszarze nowych cząsteczek, jak i rozszerzenia wskazań dla leków już wcześniej dostępnych. Lista TOP 10 HEMATO pokazuje, że nadal są jeszcze „zaległości refundacyjne”, przede wszystkim w zakresie chłoniaków (6 leków), a następnie ex aequo w zakresie ostrej białaczki szpikowej (2 leki), szpiczaka plazmocytowego (2 leki) i ostrej białaczki limfoblastycznej (2 leki).

Hematologia jest bardzo dynamicznie rozwijającą się dziedziną medycyny, a osiągnięcia terapeutyczne ostatnich lat pokazują, że dalszy jej rozwój będzie szedł w kierunku stosowania coraz bardziej zaawansowanych metod immunoterapii oraz leków celowanych nakierowanych na zahamowanie szlaków sygnałowych w komórkach nowotworowych.