„Możemy mówić o naprawdę wielkim postępie, ale to nie oznacza, że nie ma kolejnych wyzwań. Powinniśmy gonić Europę i kraje o podobnym poziomie rozwoju społeczno-gospodarczego. A to nie jest łatwe, ponieważ nadal wydajemy na zdrowie 4,8 proc. PKB i pula zasobów, którymi dysponujemy jest niższa niż w innych krajach” – powiedziała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka podczas Forum Ochrony Zdrowia w Karpaczu. Paneliści wyrazili również obawy dotyczące nowego projektu ustawy refundacyjnej.
„Kluczem do dyskusji na temat innowacji jest ich wpływ na system ochrony zdrowia. Poza niewątpliwymi korzyściami dla pacjenta, innowacje oddziałują na inne obszary – na diagnostykę, edukację i rozwój na wielu etapach – przynoszą wiele korzyści dla systemu, choć czasem nie jest łatwo przełożyć je na konkretne liczby” – powiedział Michał Byliniak, dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA. – „W świetle bieżących wyzwań, które przed nami stoją, długu zdrowotnego, wydłużających się kolejek do specjalistów, leki innowacyjne są w stanie znacząco zmniejszyć liczbę interwencji medycznych, hospitalizacji, zaangażowania lekarzy i pielęgniarek. Widzimy, że ten kamień rzucony w wodę w postaci decyzji refundacyjnej roztacza kręgi rozszerzające się na wiele obszarów. Dane zbierane przez system ochrony zdrowia pozwalają zastanawiać się, w jaki sposób najlepiej kształtować modele refundacyjne i budować długofalową perspektywę oraz jakie miejsce w niej zajmują innowacyjne terapie. Nowy projekt ustawy refundacyjnej to bardzo duże wyzwanie. Jesteśmy w dialogu z ministerstwem zdrowia. Staramy się przedstawiać naszą perspektywę, która w tym przypadku jest dość krytyczna. Niemniej liczymy, że znajdziemy porozumienie, ponieważ uważam, że jest na to miejsce”.
Minister Maciej Miłkowski odniósł się do projektu ustawy, który w ostatnim czasie budzi wiele kontrowersji. Stwierdził, że dokładane są starania, aby w procesie legislacyjnym opierać się na konsensusie, a ustawa z pewnością przejdzie wiele poprawek. – „Znam oczekiwania branży. Na niektóre nie chciałbym się zgodzić. O niektórych oczywiście możemy rozmawiać i osiągnąć porozumienie. Może pewne zapisy mogłyby być lepsze, albo intencja została źle ujęta. Niektóre postulaty w procesie legislacyjnym zawsze można zrealizować. Mam nadzieję, że te istotne zmiany poprawią możliwość finansowania terapii, również terapii dla chorób rzadkich, które nie mogą się otrzymać refundacji ze względu na zbyt małą populację. Czasem leki są dobre i skuteczne, a ich działanie potwierdzone wieloma dowodami naukowymi, ale są zbyt stare. W związku z tym trudno zrobić właściwą dokumentację, a możliwość refundacji powinna dla tych leków być”.
Jak stwierdził minister, Europejska Agencja Leków w coraz szybciej rejestruje leki przy mniejszej liczbie dowodów naukowych. – „Mam na myśli bardzo wczesne rejestracje najnowocześniejszych terapii. Nie można mierzyć skuteczności i jakości leczenia tylko wydatkami środków finansowych, na podstawie modeli matematycznych. Oczywiście, mamy tu wielu interesariuszy, ale pacjenci są tutaj najważniejsi”.
Magdalena Władysiuk jest współautorką raportu Access Gap dostępnego w postaci interaktywnej platformy na stronie https://gapv4.eu/pl/. Dotyczy on dostępu do innowacyjnych terapii w krajach Grupy Wyszehradzkiej, ze szczególnym uwzględnieniem dwóch czynników: restrykcji w dopuszczaniu danego leku do refundacji oraz czasu, jaki upływa od rejestracji do refundowania terapii. – „Wybraliśmy 10 obszarów terapeutycznych, podzielonych na 3 kategorie: onkologia, choroby przewlekłe i choroby rzadkie. Przyglądaliśmy się, ile przechodzących przez rejestrację EMA innowacji rzeczywiście udało się wprowadzić do polskiego systemu w okresie od 2010 do 2021 roku. Mierzyliśmy nie tylko to, czy dana substancja zostaje dopuszczona, ale także jaka jest jej penetracja rynku”. Według raportu Polacy najdłużej czekają na refundację terapii od momentu jej rejestracji. Średnio czas ten waha się od ponad 2,1 roku w Czechach do 3,4 roku w naszym kraju. Polskim rekordzistą w analizowanej grupie wskazań okazał się lek na mukowiscydozę – 7,4 roku, na drugim miejscu znalazły się innowacyjne terapie w leczeniu cukrzycy – 5,2 roku. Najkrócej czekali pacjenci z niedrobnokomórkowym rakiem płuca – 2,3 roku oraz z rdzeniowym zanikiem mięśni – 1,6 roku. Niepokoi również fakt, że w całej Grupie Wyszehradzkiej średnio niewiele ponad 20 proc. potencjalnych pacjentów ma dostęp do innowacyjnych terapii.
„Mamy w Polsce bardzo duże wyzwania, także finansowe. Czesi i Węgrzy wydają na leki więcej niż my. Mamy nieco większe opóźnienia. W zależności od choroby, sytuacja bardzo zróżnicowana. Ogólnie wskaźniki są dość zbliżone, chociaż niektóre kraje mają większe problemy, na przykład Węgrzy – szczególnie w leczeniu nowotworów” – komentowała Magdalena Władysiuk. – „Raport nie obejmuje danych z bieżącego roku, więc obecna sytuacja refundacyjna nie została jeszcze uwzględniona. Choć widzimy że niektóre wskaźniki się poprawiły, nadal aktualne jest pytanie, co możemy zrobić inaczej na poziomie procesów refundacyjnych i implementacji rozwiązań do systemu”.
Innowacje w onkologii
„Jako onkolog kliniczny, muszę potwierdzić, że postęp jest widoczny” – przyznała prof. Barbara Radecka, kierownik Kliniki Onkologii z Odcinkiem Dziennym Opolskiego Centrum Onkologii. – „Jednak ubolewamy nad tym, że proces refundacyjny bywa niezwykle długotrwały i w tym obszarze na pewno oczekiwalibyśmy poprawy. W zakresie farmakoterapii w onkologii pojęcie innowacji jest bardzo szerokie. W ostatnich kilkunastu latach pojawiły się zupełnie nowe grupy leków ukierunkowanych molekularnie, a więc skierowanych na określony defekt w komórce. Pojawiły się przeciwciała monoklonalne. To są zupełnie nowe grupy leków, z których chorzy w różnych obszarach terapeutycznych mogą coraz szerzej korzystać, ale innowacją w onkologii niekiedy nazywamy również zmianę formy podania leku – na przykład podskórnego zamiast dożylnego. Jest nią też wprowadzenie infuzorów do długotrwałych wlewów cytostatyków, które chorzy mogą również realizować w warunkach domowych. Próbujemy coraz szerzej stosować terapie, które nie wiążą pacjenta z łóżkiem szpitalnym. Innowacją wreszcie mogą być klasyczne chemioterapeutyki podane w innej formie, na przykład w postaci liposomów pozwalających lekowi lepiej dotrzeć do komórki nowotworowej, a więc pojęcie innowacji jest bardzo szerokie. Korzyścią pacjenta jest mniejsza toksyczność terapii. Bardziej przyjazna forma podania leku zdecydowanie poprawia jakość życia, a to jest element, który obok długości ludzkiego życia, jest w onkologii niezwykle ważny. Oczywiście, nie jesteśmy w stanie zaspokoić wszystkich obszarów, jeśli chodzi o dostępność innowacyjnych terapii. Po pierwsze dlatego, że procesy refundacyjne są bywają długotrwałe, a po drugie, czasem nie ma istotnego postępu w zakresie opracowywania nowych leków, a badania nie przynoszą postępu.
Profesor Barbara Radecka wspomniała również o skali korzyści klinicznych ESMO, sformułowanej przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Medycznej do oceny wartości nowoczesnych terapii. – „Środowisko polskich onkologów przy pomocy ekspertów skupionych w ramach Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej stworzyło TOP10, czyli sugestie i wskazówki, które terapie są w naszej opinii najpilniejsze do refundacji i cieszymy się, że to również jest brane pod uwagę w procesie refundacyjnym i że niektóre z tych leków już w tym roku refundacją zostały objęte”.
Nowe terapie w makro perspektywie
„Potrzeby narastają, a zasoby są ograniczone. Co więcej, inflacja powoduje, że zasoby, które jeszcze niedawno mogły zaspokoić więcej potrzeb, dzisiaj mają znacznie mniejszą siłę nabywczą. Patrząc na dostęp do innowacji, musimy brać pod uwagę makro perspektywę, bo są one jednym z narzędzi równoważenia systemu poprzez sukcesywne zwiększanie zdolności do zaspokajania potrzeb zdrowotnych przy jak najlepszym, najefektywniejszym wykorzystaniu istniejących zasobów” – powiedziała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia na Uczelni Łazarskiego. Dodała też, że samo dostarczenie innowacji może się okazać niewystarczające. – „Udostępnione zostają technologie, Narodowy Fundusz Zdrowia zabezpiecza pieniądze, a na koniec brakuje nam kadr albo odpowiedniej wyceny świadczeń towarzyszących podaniu nowoczesnego leku. Zatem musimy patrzeć całościowo, musimy widzieć system jako zbiór powiązanych, współistniejących ze sobą elementów. Musimy podejmować decyzje o alokacji środków i na reformę Podstawowej Opieki Zdrowotnej, i na wzmocnienie dostępu do ambulatorium, i na pewną transformację organizacji opieki szpitalnej, profilaktykę i opiekę długoterminową. Wezwanie jest ogromna, niemniej mamy dowody naukowe i dowody praktyczne, że innowacje przynoszą nam bezwzględne korzyści. Pozwalają nam również reformować system ochrony zdrowia. To nowoczesne terapie sprawiają, że można wyprowadzić pacjentów z oddziałów szpitalnych do ambulatorium, udzielać opieki nie wyciągając ich z domu”.
Gertruda Uścińska, prezes Zakładu Ubezpieczeń Społecznych potwierdziła wagę uwzględniania kosztów bezpośrednich, także tych, które pokrywa Narodowy Fundusz Zdrowia. – „Wprowadzenie elektronicznych zwolnień i platforma, na której są one rejestrowane to instrument, który pozwala nie tylko analizować, ale też inaczej zarządzać ryzykiem choroby. Chociaż powinniśmy lepiej zarządzać zdrowiem niż chorobą. Każdy dzień absencji powoduje określone koszty, czyli w ubiegłym roku było to łącznie 46 miliardów. W roku 2020, z powodu covidu – o kilka miliardów więcej, a również musimy wziąć pod uwagę ogromne koszty ponoszone przez pracodawców. W tej chwili mamy nieco inną sytuację gospodarczą, czyli wysoki pobór składek do Funduszu Ubezpieczeń Społecznych, także składki na zdrowie, na zasiłki, czyli na formę pieniężną. Mamy wysoką liczbę przedsiębiorców opłacających składkę. To wszystko jest korzystne, ale przecież także wydajemy więcej na świadczenia, bo składkę płacimy od wynagrodzeń, które wzrosły. Natomiast wszystkie działania, które zmniejszą liczbę dni absencji i liczbę osób korzystających ze świadczeń, to ogromna korzyść – matematyczna, ekonomiczna, pozwalająca także na korzystanie w mniejszym stopniu z dotacji budżetowej”.
Co obecnie jest najważniejsze?
„Kluczowa jest legislacja, która daje stabilność do rozwoju innowacji. Leki tę stabilność miały przez ostatnie 10 lat. Myślę, że nowelizacja trochę to zmienia” – stwierdziła Magdalena Władysiuk. – „Lek sam w sobie jest innowacją, ale prawdziwą innowacją staje się, gdy zostanie podany w odpowiednim czasie. Nie da się osiągnąć sukcesu terapeutycznego bez diagnostyki, bez opieki po leczeniu, bez wsparcia w domu. Jak w wielu chorobach przewlekłych, szczególnie rzadkich, konieczne jest spięcie wszystkich tych elementów. Mierzmy wypadkowe różnych elementów systemu i zastanawiajmy się, czy jeśli lek wszedł, ale w złym otoczeniu, nie powoduje, że marnujemy środki”.
Michał Byliniak odniósł się do powstającej nowej ustawy refundacyjnej: „Potrzebujemy więcej elastyczności, więcej zaufania i otwartości. Myślę że kolejne zaostrzania przepisów, dopisywanie nowych warunków, działa wbrew celowi, który nam wszystkim przyświeca. Otwarta współpraca jest w stanie wymiernie skrócić czas od rejestracji do refundacji i do dostarczenia leku dla pacjenta niż jakikolwiek restrykcyjny przepis”.
„Jedną z trzech rzeczy, na które chciałbym położyć nacisk to kwestia budżetu dedykowanego refundacjom, aby zachować możliwość reinwestowania właśnie w innowacje” – powiedział Marek Macyszyn, dyrektor generalny na Polskę i Czechy Vertex Pharmaceuticals. – „Po drugie, aby chorzy i ich rodziny nie wychodziły ze swoich ról społecznych, żeby nie musieli rezygnować ze swojej pracy. A po trzecie – wdrożyć Plan dla Chorób Rzadkich w sposób skuteczny, by przełożył się na poprawę realnego dostępu do terapii”. Marek Macyszyn zwróciła również uwagę na doświadczenia rynku czeskiego, gdzie funkcjonują pewne rozwiązania pomostowe, które dają dostęp do terapii bardzo szybkim czasie na korzystnych warunkach, indywidualnie negocjowanych pomiędzy firmami a płatnikiem. – „Ta prosta, dobra praktyka watra jest rozważenia i zastanowienia się, jak stabilność i przewidywalność wpływa na innowację. Widzę to w dwóch wymiarach: badań i rozwoju oraz dostępu do terapii. Jeśli chodzi o badania i rozwój, to z 30 lat istnienia firmy na rynku ponad 20 było poświęcone na badania i rozwój. Przez ponad 20 lat poszukiwano pierwszej cząsteczki, która około 10 lat temu została wprowadzona na rynek i stała się na pierwszą swojej klasie. Zatem bardzo istotne jest, żeby warunki, w których działamy, były w miarę przewidywalne, bo perspektywa czasowa jest bardzo długa. Drugim wymiarem jest dostęp pacjentów do leczenia. W przypadku chorób rzadkich niejednokrotnie nawet nie znamy bezpośredniej przyczyny choroby, więc jest to trudniejszy obszar dla wielu firm. Niektóre firmy nawet nie podejmują tego wyzwania. Dlatego skrócenie drogi od rejestracji do refundacji jest szalenie istotne i ma ogromny wpływ na innowacje, jako pewnego rodzaju koło zamachowe dalszych poszukiwań – nie tylko samych leków, ale również ich lepszych form, czy skuteczniejszych następców lub bardziej przyjaznych w stosowaniu”.
Agnieszka Grzybowska-Zalewska, prezes Sanofi Polska zgodziła się, że innowacje są kołem zamachowym również dla rynku pracy. – „Wczesne diagnozowanie oraz podjęcie terapii w odpowiednim momencie, może pozwolić chorym na kontynuację normalnego życia, również zawodowego. Przemysł jest zainteresowany tym, żeby jak najszybciej i jak najszerzej dostarczać leki, szczególnie gdy są one zarejestrowane i mają świetne wyniki w badaniach. Jesteśmy chętni i otwarci, żeby zrobić to jak najszybciej i stąd też składamy wnioski o kolejne terapie. Zależy nam również, aby leczeni byli właściwi pacjenci, którzy mogą odnieść największą korzyść i myślę, że udaje nam się osiągnąć konsensus. Stąd też duża liczba decyzji, które które są wydawane. Jeśli chodzi o aspekt finansowy, znając nasze realia, wszyscy staramy się wyjść naprzeciw oczekiwaniom tak, abyśmy mogli dostarczać pacjentom leki w odpowiednim czasie”.
„Nie chcemy spocząć na laurach i przez następne lata nic nie robić, tylko rozwijać się szybciej, niż do tej pory – podsumował minister Maciej Miłkowski. – „Innowacyjność – tak, ale z bardzo dużą efektywnością i ukierunkowaniem na osoby, które najbardziej ich potrzebują i skorzystają. W niektórych chorobach rzadkich dla pewnych grup nie ma żadnego innego leczenia, niż bardzo droga i innowacyjna terapia. Dlatego tu musimy wykazywać szczególną solidarność”.
