Za przyczyną rozwoju biotechnologii medycznych ten sektor gospodarki stanie się jeszcze ważniejszy niż dotychczas, w dużej mierze przenikać się będzie z sektorem IT. Nabiera szybkości proces odchodzenia od leków i terapii chemicznych do technologii biologicznych, który trwa od początku XXI wieku, dotycząc przede wszystkim diagnostyki i terapii lekowych.
Biotechnologiczne metody produkcji przemysłowej podnoszą efektywność procesów wytwarzania, zwłaszcza w sektorach medycznym, chemicznym czy spożywczym. Tradycyjne procesy syntezy chemicznej są zastępowane w coraz szerszym stopniu przez procesy biotechnologiczne. Ich wprowadzanie pozwoli zmniejszać obciążenie dla środowiska naturalnego, związane z produkcją energii lub surowców (np. energetyka z biomasy, czy produkcja chemiczna z wykorzystaniem naturalnych katalizatorów). Jednocześnie biotechnologia przyczyni się do rozwoju produkcji rozproszonej (np. liczne małe elektrownie zamiast pojedynczych dużych bloków) i prosumeryzmu, w którym konsumenci są równocześnie producentami.
Rozwój rolnictwa w kierunku żywności genetycznie modyfikowanej będzie oparty na wzrastającej efektywności produkcji, a jednocześnie dalszym uprzemysłowieniu metod produkcji. Nowe metody produkcji żywności doprowadzą do zmiany sił na rynkach – nowe kraje będą dołączać do eksporterów dzięki wytwarzaniu żywności z zastosowaniem biotechnologii. Jednocześnie będzie rozwijać się popyt na żywność produkowaną w tradycyjny sposób, której ceny będą wzrastać, a jej produkcja przenosić do nowych krajów. Naturalnie produkowana żywność będzie konsumowana w coraz większym stopniu przez najbogatsze społeczeństwa.
Biotechnologia rolnicza, stosująca na wielką skalę środki ochrony roślin, antybiotyki i hormony będzie coraz większym obciążeniem dla środowiska, w inny sposób niż tradycyjne zanieczyszczenia chemiczne. Nowe zagrożenia środowiskowe pojawią się w formie zmian biologicznych, takich jak obniżania płodności ludzi i wszystkich zwierząt żyjących w stanie naturalnym, rosnącej skali zaburzeń hormonalnych czy mutacji genetycznych.
Diagnostyka medyczna zmierza w stronę analizy genomu pojedynczego pacjenta, w poszukiwaniu mutacji genetycznych manifestujących się chorobami. Największe znaczenie odgrywa aktualnie w onkologii, chorobach rzadkich, dermatologii, reumatologii. Dzięki wykorzystaniu technologii informatycznych (np. skrining, badanie próbek w panelach) koszty rozwijających się nowych metod diagnostycznych mogą być obniżane, a co za tym idzie stosowane na coraz większą skalę. Rozwój wiedzy medycznej, zwłaszcza w zakresie genetyki i procesów na poziomie molekularnym, pozwala także ograniczać koszty leczenia, ponieważ zmniejsza niepewność co do rezultatów zastosowania terapii u konkretnego pacjenta.
Rozwijająca się diagnostyka w połączeniu z nowymi metodami zbierania i analizy danych pozwalają na identyfikowanie nowych chorób, w tym zwłaszcza chorób rzadkich występujących u mniej niż jednej osoby na dwa tysiące. Skuteczne identyfikowanie chorych stawia jednocześnie ogromne wyzwanie etyczne przed systemem ochrony zdrowia, ponieważ na około 8 tysięcy dotychczas sklasyfikowanych chorób rzadkich nie więcej niż dla 5 procent istnieją obecnie jakiekolwiek terapie. Zdiagnozowanie pacjenta ze świadomością, że nie istnieje metoda skutecznego leczenia, stawia pod znakiem zapytania sensowność finansowania tych badań. Natomiast ewentualne skuteczne terapie, opracowane do leczenia niewielkich grup chorych, muszą być bardzo kosztowne, aby ich producenci byli w stanie zanotować zwrot z zainwestowanego kapitału.
Terapie biologiczne
Drugim elementem biotechnologii w medycynie są nowe leki. Każdego roku rejestrowanych jest w Europie i USA około 35 nowych leków. Tradycyjne leki małocząsteczkowe, w których aktywnymi substancjami farmaceutycznymi były związki chemiczne, w wielu obszarach są zastępowane przez wielkocząsteczkowe leki biologiczne, w których substancjami aktywnymi są białka.
Leki biologiczne są zróżnicowane pod względem rozmiaru i struktury – od białek prostych (np. insulina), po bardziej złożone przeciwciała monoklonalne czy czynniki krzepnięcia krwi. Biotechnologie pozwalają także na syntetyczną produkcję leków, które dotychczas były produkowane na bazie substancji pozyskiwanych od ludzi (m.in. osocza krwi) – jak choćby czynniki rekombinowane w leczeniu hemofilii czy analogi insuliny zastępujące insulinę ludzką. Największe znaczenie i potencjał mają przeciwciała monoklonalne, które przyczyniły się do rewolucji w leczeniu wielu nowotworów, chorób autoimmunologicznych czy dermatologicznych.
Szczególnie intensywny rozwój nowych technologii lekowych następuje po 2000 roku w dziedzinie onkologii i neurologii. Nasilanie się występowania chorób z tych obszarów ma związek z procesami cywilizacyjnymi, przede wszystkim ze zmianami demograficznymi, czyli znacznie wydłużającym się czasem życia. Coraz dłuższe życie coraz większej grupy osób oznacza zwiększanie się liczby przypadków nowotworów i chorób neurodegeneracyjnych. Trend ten wzmacnia także upowszechniania się cywilizacyjnych czynników ryzyka, takich jak brak ruchu i otyłość, palenie papierosów i spożywanie alkoholu, niezdrowa dieta oraz stres.
Rosnące zapotrzebowanie na leki onkologiczne i neurologiczne stanowi silny czynnik pobudzający przemysł farmaceutyczny do rozwoju leków biologicznych, jako skuteczniejszych, pozwalających leczyć choroby dotychczas nieuleczalne oraz stwarzających szansę na wyższą zyskowność produkcji.
Nowe biologiczne technologie lekowe mogą oddziaływać na organizm ludzki w inny sposób. Przełomem w onkologii były immunoterapie, leczące w sposób pośredni – zamiast bezpośrednio zabijać komórki nowotworu, stymulują naturalne mechanizmy odpornościowe organizmu. Ten kierunek interwencji medycznych jest intensywnie rozwijany także w innych obszarach. Dynamicznie rozwijają się również terapie oparte na modyfikowaniu komórek i ekspresji genów, rejestrowane np. w hematologii, dzięki którym skutecznie leczymy choroby dotychczas oporne na jakiekolwiek leczenie.
Coraz dokładniejsze poznanie ludzkiej genetyki i rozwój celowanych terapii, adresujących konkretne mutacje, prowadzą do indywidualizacji terapii. Medycyna personalizowana oznacza zaproponowanie terapii dobranej do konkretnego pacjenta. Precyzyjna interwencja na poziomie komórkowym czy genowym jest wysoce skuteczna. Personalizacja terapii oznacza jednocześnie jej wysokie koszty.
Finansowanie biotechnologii
Wyzwaniem dla wszystkim systemów ochrony zdrowia na świecie jest finansowanie nowych leków, których ceny są odwrotnie proporcjonalne do rozmiaru populacji, na którą mogą skutecznie oddziaływać. Wyzwania w zakresie refundacji leków (oceny skuteczności nowych terapii oraz negocjowanie cen zakupu z producentami), które dotychczas w Unii Europejskiej są wyłączną domeną poszczególnych krajów, stymulują do łączenia wysiłków w poszukiwaniu synergii. Kraje zaczynają łączyć swoje wysiłki w celu wspólnej oceny skuteczności, bezpieczeństwa i efektywności terapii oraz wspólnego negocjowania cen.
Żaden kraj, żaden publiczny ani prywatny system ochrony zdrowia nie jest w stanie sfinansować wszystkich dostępnych terapii wszystkim chorym, dla których byłoby to wskazane. Rosnące możliwości technologiczne, w połączeniu z rozproszeniem, tzn. rozwojem licznych terapii kierowanych do małych populacji, prowadzą do narastania nierówności w dostępie do ochrony zdrowia, a co za tym idzie – stwarzają nierówne szanse na wysoką jakość życia. Kiedy w krajach wysokorozwiniętych rozwijane są terapie rzadkich nowotworów czy defektów genetycznych, tym samym czasie w krajach o niskim dochodzie i słabo rozwiniętej opiece zdrowotnej nadal problemem jest leczenie chorób zakaźnych i obniżanie śmiertelności niemowląt oraz kobiet rodzących dzieci.
Wytwarzanie leków biologicznych jest bardziej kosztowne niż leków chemicznych, z uwagi na bardziej skomplikowany proces produkcji i trudniejszą technologię. Do produkcji wielu z nich wykorzystuje się skomplikowane systemy komórkowe i technologię rekombinacji DNA. Do badania właściwości fizykochemicznych i funkcjonalnych leków wielkocząsteczkowych potrzebne są zaawansowane metody analityczne (np. spektrometria masowa i testy komórkowe). Leki biologiczne, wytwarzane przez żywe organizmy, charakteryzują się nieuniknioną zmiennością, dlatego wymagają dokładniejszych metod kontroli jakości i bezpieczeństwa. Proces ich rejestracji w Unii Europejskiej został więc scentralizowany i prowadzi go Europejska Agencja Leków. Z tych powodów nawet po upływie ochrony patentowej, ceny leków biologicznych biopodobnych pozostają relatywnie wyższe niż generyków leków chemicznych.
Leki biologiczne biopodobne stanowią przyszłość w leczeniu wielu chorób, z uwagi na wysoką skuteczność a jednocześnie znacznie niższą cenę niż leków referencyjnych. To jednak oznacza, że mieszkańcy mniej zamożnych krajów muszą oczekiwać co najmniej 10 lat dłużej na dostęp do nowych biologicznych terapii. W sytuacji, gdy Unia Europejska integruje się i poszczególne kraje coraz bardziej upodabniają swoje systemy opieki zdrowotnej, utrzymywanie istotnych różnic w dostępie do najdroższych terapii biologicznych wywołuje silne napięcia społeczne i presję na rządy krajów mniej zamożnych.
Tempo upowszechniania terapii biologicznych jest zatem wolniejsze, a producenci, ponosząc wyższe ryzyko, oczekują wyższego zwrotu z kapitału. Stanowi to obecnie największe wyzwanie dla systemów ochrony zdrowia. W połączeniu z indywidualizacją terapii, motywuje to płatników publicznych do rozwijania nowych zasad finansowania terapii, uzależnionych od ich praktycznej skuteczności. Metody dzielenia ryzyka, płacenia za efekt zdrowotny i finansowania w oparciu o wartość dodaną mają za zadanie zahamować nieustannie rosnący poziom wydatków na ochronę zdrowia.
Proponowane przez producentów ceny terapii ocenia się z punktu widzenia efektywności kosztowej, wykorzystując m.in. próg QALY, czyli koszt utrzymania chorego w dobrym zdrowiu w stosunku do poziomu dochodu krajowego brutto w przeliczeniu na jednego mieszkańca. Wyzwania finansowe stojące przed publicznymi systemami ochrony zdrowia pociągają zatem za sobą dylematy etyczne, dotyczące wyboru tych terapii, których leczenie jest uznawane za opłacalne dla systemu czy społeczeństwa. Z powodu ograniczeń finansowych, im mniej zamożny kraj, tym więcej grup pacjentów dotyka wykluczenie z powodu braku finansowania dla najnowszych, skutecznych terapii.
Poszerzanie dostępu do terapii
Szybkie tempo rozwoju nowych terapii i duża liczba projektów badawczych pociągają za sobą także inne wyzwania natury etycznej. Związane są one z wczesnym dostępem do nowych leków oraz kontynuacją leczenia chorych, którzy brali udział w badaniach klinicznych. Leki biologiczne o udowodnionej już skuteczności, które jeszcze nie zostały zarejestrowane, mogą w wielu przypadkach uratować życie chorych. Z tego powodu instytucje regulujące rynek stosują warunkowe dopuszczenia do obrotu i pozwalają na wczesny, czyli przed zakończeniem wszystkich faz badań, dostęp do nowych terapii. Pośpiech we wprowadzaniu nowych leków niesie jednak za sobą ryzyko dla bezpieczeństwa, związane z działaniami niepożądanymi. Za kolei uczestnicy badań klinicznych, w których udowodniono skuteczność nowego leku, skutecznie leczeni w ramach tych badań, z przyczyn etycznych nie powinni być pozbawiani dostępu do skutecznej terapii po zakończeniu badania, na czas procesu rejestracyjnego i następującego po nim procesu wprowadzania nowego leku do refundacji.
Indywidualizacja terapii powoduje także zapotrzebowanie na coraz większą liczbę nowych leków. Nieustanny rozwój rynku stwarza szansę dla nowych graczy, wchodzących w nisze oraz specjalizujących się w wąskich zakresach technologicznych. Liczba ośrodków naukowych, technologicznych i badawczych zajmujących się biotechnologią medyczną szybko rośnie. Globalne korporacje farmaceutyczne w coraz większym stopniu opierają rozwój swojego portfolio na akwizycjach zamiast wewnętrznego rozwoju projektów badawczych.
Strategia przejmowania projektów w dalszych fazach rozwoju, kiedy ryzyko niepowodzenia jest znacznie niższe, niesie ze sobą nowe możliwości. Znikome są szanse na to, aby którakolwiek polska firma samodzielnie zrealizowała cały projekt opracowania leku od fazy koncepcji do wejścia na rynek – wymaga to zbyt wysokiego kapitału i jest obarczone zbyt wysokim ryzykiem niepowodzenia. Jednak coraz więcej jest projektów biotechnologicznych rozwijanych w Polsce do pewnego etapu, a następnie przejmowanych przez mocniejsze kapitałowo międzynarodowe korporacje. W najbliższych latach największym wyzwaniem dla polskiej branży biotechnologicznej będzie wydłużanie procesu rozwoju projektów, tak aby wypracowywać znacznie wyższą marżę z ich sprzedaży.
© mZdrowie.pl
