Agencja Badań Medycznych ogłosiła konkurs na opracowanie polskiej terapii adoptywnej z wykorzystaniem komórek immunokompetentnych modyfikowanych genetycznie. Na polskie CAR-T agencja zawierza wydać 100 mln zł.
Konkurs ABM dotyczy opracowania terapii CAR-T „przez podmioty mające siedzibę i działające na terytorium Rzeczpospolitej Polskiej schematu medycznego”. Ma on doprowadzić do zwiększenia dostępności dla polskich pacjentów leczenia nowotworów przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T. Wnioski można składać od 15 lipca do 14 września. Wybrany do finansowania projekt będzie musiał się rozpocząć nie później niż 1 kwietnia 2021 roku i trwać nie dłużej niż 6 lat. Nie później niż 3 lata po rozpoczęciu projektu musi zostać zarejestrowane wieloośrodkowe badanie kliniczne.
Regulamin przewiduje, że finansowanie otrzyma jeden wybrany projekt. Możliwe jest dofinansowanie do 100 proc. kosztów, a jednocześnie do 100 mln złotych. Zwycięzca konkursu, który otrzyma grant, będzie miał za zadanie „rozwinięcie infrastruktury i zespołu zdolnego do wytwarzania oraz podawania komórek CAR/CAR-T”, a także utworzyć sieć placówek zdolną do zarządzania tą technologią. Opracowana terapia powinna zapewnić, że czas pomiędzy aferezą a podaniem leku pacjentowi będzie nie dłuższy niż średnio 4 tygodnie. Wybrany projekt powinien obejmować podanie terapii CAR-CAR-T co najmniej 150 polskim pacjentom, wliczając pacjentów włączonych do badania klinicznego oraz osoby, którym podanie terapii zostanie sfinansowane z budżetu projektu przed rozpoczęciem badania klinicznego.
W konkursie mogą startować wyłącznie konsorcja, a ich liderami mogą być tylko publiczne uczelnie medyczne. W skład konsorcjum musi wejść co najmniej jeden podmiot leczniczy odpowiedzialny za produkcję preparatów, co najmniej trzy inne podmioty lecznicze, które będą podawały pacjentom komórki CAR/CAR-T oraz jeszcze co najmniej jeden inny podmiot posiadający doświadczenie w immunologii, onkologii, biologii molekularnej i badaniach przedklinicznych. Wszystkie podmioty wchodzące w skład konsorcjum muszą być jednostkami sektora finansów publicznych albo insytutami badawczymi. Całość procesu technologicznego, który zostanie opracowany, ma się odbywać na terytorium Polski, przy czym dopuszcza się produkcję za granicą wektorów koniecznych do przygotowania komórek CAR/CAR-T.
„Technologia CAR-T cell zmienia perspektywę leczenia onkologicznego. Grant w kwocie 100 mln złotych wprowadzi nasz kraj do czołówki światowej w zakresie immunoterapii, krajów takich jak USA czy Izrael, co jednocześnie pozwoli nam uniezależnić się od oligopolu wielkich firm. Dzięki temu dostarczymy polskim pacjentom innowacyjne leczenie w wielokrotnie niższej cenie” – mówi dr Radosław Sierpiński, prezes ABM. – „Dofinansowanie przekazane przez Agencję Badań Medycznych ma umożliwić prowadzenie badań przez polskie konsorcjum i doprowadzić do powszechnego stosowania tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia. Dzięki wspólnej deklaracji prezydentów Andrzeja Dudy i Donalda Trumpa, bazując na amerykańskiej technologii wywodzącej się z MD Anderson Medical Center możemy już teraz realnie rozwijać sektor biotechnologii i leczyć Polaków najnowszymi terapiami”.
Pierwsze zastosowanie CAR-T w Polsce miało miejsce pod koniec 2019 roku. Dotychczas skorzystało z niej mniej niż 10 osób. Leczenie finansowane jest z darowizn – producentów lub fundacji zbierających pieniądze na rzecz pacjentów. Ministerstwo Zdrowia otrzymało dwa wnioski dotyczące tej terapii. Jeden z producentów złożył wniosek o refundację produktu w trybie ustawy refundacyjnej. Drugiego produktu dotyczy wniosek o utworzenie programu zdrowotnego, opracowanego przez hematologów.
Wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, u których brak jest opcji terapeutycznej, czyli chorych opornych na leczenie lub z nawrotem po dwóch liniach leczenia. Nowotwory wywodzące się z limfocytów B i ich prekursorów stanowią w Europie około 80 proc. wszystkich przypadków zachorowań na białaczkę wśród dzieci. Dzięki terapii komórkami CAR-T Z można uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym remisja u ok. 50 proc. pacjentów ma charakter trwały. Nie ma alternatywnych terapii dających szansę wyleczenia tych pacjentów.
CAR-T: przełom w leczeniu nowotworów krwi
Terapia komórkami CAR-T polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Pobrane od pacjenta limfocyty T są modyfikowane genetycznie. Największą korzyścią terapii CAR-T jest możliwość całkowitego wyleczenia pacjenta z choroby nowotworowej, czyli osiągnięcie dożywotniej remisji. Stwarza ona możliwość leczenia nowotworów nie poddających się chemioterapii, nawet u pacjentów paliatywnych. Jest dodatkową opcją terapeutyczną dla pacjentów, dla których dotychczasowe metody leczenia nie przynoszą rezultatów.
„Komórki CAR-T to najbardziej zaawansowana, spersonalizowana forma immunoterapii nowotworów – technologia przyszłości, która w perspektywie najbliższej dekady może stać się podstawową metodą leczniczą w onkologii. Konkurs Agencji Badań Medycznych stwarza szansę opracowania w Polsce i wdrożenia terapii opartej na komórkach CAR-T; przyczyni się do zwiększenia jej dostępności, a polskie laboratoria badawcze i produkcyjne ulokuje wśród liderów biotechnologii na świecie” – komentuje prof. Sebastian Giebel, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Katedry Transplantacji Szpiku Kostnego i Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii.
Terapie adoptywne (CAR/CAR-T) wykorzystujące potencjał komórek immunokompetentnych modyfikowanych genetycznie (limfocyty T, komórki NK i inne) stanowią obiecujące narzędzie terapeutyczne, wykazując wysoką skuteczność w leczeniu pacjentów w terminalnej fazie rozwoju nowotworów hematologicznych. Potencjał terapii adoptywnych nie ogranicza się wyłącznie do nowotworów krwi. Obecnie obserwuje się intensywny rozwój badań mających na celu wykorzystania potencjału CAR-T w leczeniu nowotworów litych, chorób autoimmunologicznych, a także chorób zakaźnych.
© mZdrowie.pl
