Fundacja Carita oraz hematolodzy wskazują na problem z leczeniem chorych na szpiczaka plazmocytowego, polegający nie tyle na ograniczonym dostępie do nowoczesnego leczenia, ile na wąskim i nie zaktualizowanym programie lekowym. Tymczasem dobrze dobrane leczenie szpiczaka może ją zmienić w chorobę przewlekłą.
Od 2013 roku zarejestrowanych zostało w Europie 7 nowych terapii dla chorych ze szpiczakiem plazmocytowym: daratumumab, elotuzumab, iksazomib, izatuksimab, karfilzomib, panobinostat oraz pomalidomid. Część z nich udostępniona jest w ramach pierwszej linii leczenia.
„Lekarz, który leczy pacjenta ze szpiczakiem powinien mieć na półce dostępne wszystkie możliwe leki zarejestrowane dla tej choroby” – mówi dr Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego – „Im więcej mamy dostępnych leków, im więcej mamy ich na półce, tym życie pacjenta będzie lepsze i dłuższe. To oczywiście nie zawsze się udaje, bo szpiczak pozostaje ciężką i trudną chorobą nowotworową, ale w wielu przypadkach optymalne zastosowanie terapii sekwencyjnej pozwala na naprawdę bardzo długie i wręcz komfortowe funkcjonowanie, prawie zapominając o tej chorobie”.
Dystans do światowych standardów opisuje raport „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym” przygotowany niedawno przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec.
„Wnioski płynące z raportu są bardzo niepokojące” – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita – „Zaprezentowaliśmy zestawienie leków dostępnych w Polsce i porównaliśmy je ze standardami europejskimi. Okazuje się, że w leczeniu szpiczaka nadal jesteśmy czarnym punktem na mapie Europy. Opieraliśmy się na sprawdzonych danych otrzymanych z innych krajów, firm farmaceutycznych, jak również z naszego NFZ. Polska na tle Europy i krajów bloku wschodniego wypada najgorzej. W rankingu zostaliśmy wyprzedzeni nie tylko przez kraje o porównywalnym dochodzie na mieszkańca jak Estonia, Słowacja i Czechy, ale również przez państwa o znacznie niższym wskaźniku PKB jak Rumunia Węgry czy Bułgaria”.
Efekty stosowanych w Europie terapii w leczeniu szpiczaka plazmocytowego dają znacznie lepsze efekty odnoścnie długości życia i remisji. Wprawdzie od 2019 roku Polscy pacjenci mają dostęp do dwóch nowych cząsteczek – daratumumabu i karfilzomibu, jednak zawężenia w programie lekowym wykluczają z niego szereg osób, które powinny te leki przyjmować.
„Karfilzomib jest dostępny dla bardzo bardzo wąskiej grupy chorych, więc w dalszym ciągu pacjenci nawrotowi, oporni nie mogą z tego leczenia skorzystać” – tłumaczy Łukasz Rokicki – „Dlatego odsyłamy ich na badania kliniczne, których również jest mało. Drugą opcją jest Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, będący droższym rozwiązaniem, ale pacjenci często muszą z niego korzystać, bo to ostatnia ścieżka do leczenia nowoczesnym lekiem i by nie wracać do starszych terapii”.
Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nawrotową i skuteczność terapii zależy od kumulacji wszystkich etapów leczenia od pierwszej do nawet szóstej linii. Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie przypomina, że w przypadku wielu chorób onkologicznych czy hematologicznych opcje terapeutyczne kończą się na pierwszym, drugim nawrocie. Szpiczak stanowi w tym względzie wyjątek.
Wyboista ścieżka refundacyjna
Nowe leki pojawiają się na początku w bardzo ograniczonym zakresie – na przykład w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych, a później ich stosowanie ograniczają kryteria programu lekowego. Na końcowym etapie powinny przechodzić do katalogu leków refundowanych.
„Od wielu lat dyskutowaliśmy z ministerstwem ścieżkę refundacją. Niestety zacina się ona na każdym z etapów. Decyji RDTL jest stosunkowo mało i jest to kosztowna ścieżka refundacji. Programy, które są pozytywnie opinie opiniowane w RDTL powinny być jak najszybciej dostępne w ramach programów lekowych” – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.
– Decyzje, które dotyczą przechodzenia terapii z programów lekowych do refundacji w ramach katalogu tak naprawdę są związane tylko z ugenerycznieniem produktu terapeutycznego lub powstaniem biosymilarów” – kontynuuje prof. Giannopoulos – „Czyli nie jest to do końca decyzja medyczna, ale czysto finansowa. Lek się staje tani, w związku z tym możemy go dać większej grupie pacjentów. Bardzo trudno jest nam się pogodzić z taką filozofią refundacyjną. Oczywiście mamy świadomość, w jakim państwie żyjemy, ale raport Fundacji Carita pokazuje, że państwa biedniejsze lub o podobnym poziomie PKB dużo lepiej radzą sobie z możliwościami refundacyjnym i w odniesieniu do leczenia szpiczaka plazmocytowego. Mamy wiele leków, o których wiemy, że działają i że są skuteczne, ale nie możemy ich zastosować u polskich pacjentów.
W Polsce dostępne są dwa leki immunomodulujące refundowane prawie tak samo jak wskazania rejestracyjne. Lekarze są bardzo zadowoleni z tej decyzji i mogą podawać te terapie około 2 tys. pacjentom rocznie. Natomiast dwie pozostałe cząsteczki – daratumumab i karfilzomib może otrzymać mniej niż 200 pacjentów. Zatem potrzeby są znacznie szersze niż to określa program lekowy. Pacjenci, którzy nie są kwalifikowani do przeszczepienia, bądź którzy nie zostali poddani temu zabiegowi mają bardzo ograniczony dostęp do nowoczesnych leków. Analizy przeprowadzone przez Fundację Carita wspólnie z Narodowym Funduszem Zdrowia wykazały, że jedynie 29 proc. pacjentów ze szpiczakiem w Polsce poddawanych jest transplantacji.
Najważniejsze zmiany, o jakie apelują hematolodzy – to:
- umożliwienie stosowania lenalidomidu (RD) u chorych starszych w pierwszej linii terapii,
- stosowanie iksazomibu (IRD) u chorych leczonych z powodu opornego lub nawrotowego szpiczaka obciążonych niekorzystnymi genetycznymi czynnikami rokowniczymi,
- udostępnienie karfilzomibu w większej dawce w skojarzeniu z deksmetazonem u chorych leczonych z powodu opornego szpiczaka plazmocytowego (KD),
- dopuszczenie stosowania daratumumabu z lenalidomidem (DRD) u chorych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem oraz daratumumabu w skojarzeniu z borteozmibem, talidomidem i deksametazonem (DVTD) u chorych kwalifikowanych do transplantacji autologicznej.
Nie tylko nowoczesne leczenie
Łukasz Rokicki podkreśla, że pacjenci walczą nie tylko o nowoczesne leki, ale także o dostępność do wszystkich lekarzy specjalistów, czyli kompleksowej opieki. U chorych występują inne problemy: bólowe, kostne, neurologiczne, nefrologiczne. Pacjenci szukają lekarzy w całej Polsce. Nadal brakuje kompleksowego podejścia. Pacjenci hematologiczni nie mogą choćby dostać się do sanatorium. „To nasz apel, żeby jednak pochylić się nad pacjentami, spróbować jeszcze zrobić coś dobrego” – podsumowuje szef Fundacji Carita.
Czytaj też: Nowoczesne leczenie szpiczaka plazmocytowego w pierwszej linii
©mZdrowie