Wiceminister Maciej Miłkowski poinformował, że negocjacje cenowe w sprawie refundacji leku Zolgensma na razie nie zakończyły się porozumieniem. Jednocześnie zapowiedział spotkanie z przedstawicielami producenta, co potwierdziła także firma Novartis.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski i przedstawiciele fundacji SMA poinformowali o aktualnym stanie rozmów z producentem terapii genowej w leczeniu SMA. Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne. W czasie rozmów uzgodniono warunki programu lekowego, ale nie doszło do porozumienia w sprawie ceny.
„Przedstawiłem producentowi ofertę, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. Aktualnie oczekujemy na stanowisko firmy – jesteśmy już umówieni na rozmowy, firma wnioskowała o rozmowy i będziemy (…) ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska” – powiedział wiceminister Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że „te stanowiska są istotnie rozbieżne”. Producent oczekuje ceny za leczenie jednego pacjenta na poziomie 6-7 mln złotych
Wiceminister dodał także, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Obecnie z programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów. „W Polsce na SMA choruje ok. 1000 osób, ok. 800 już jest leczonych” – mówiła prezes fundacji SMA Dorota Raczek – „Badania przesiewowe są wdrażane, do końca przyszłego roku wszystkie niemowlęta będą badane pod kątem SMA. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane. My jako fundacja zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że uda się dojść do porozumienia, aby ten lek u nas w Polsce refundować”. Zaznaczyła także, że jest to lek dla najmłodszych pacjentów – „Więc w sytuacji, w której badania przesiewowe pod kątem SMA w Polsce są przeprowadzane, wydaje się, że to jest optymalna terapia”.
Natomiast producent leku Zolgensma, firma Novartis wystosował oświadczenie, w którym stwierdza – „Jesteśmy zaskoczeni, że podczas tego spotkania Minister Zdrowia zdecydował się zaprezentować zakres wartości cen leku, pomimo że negocjacje cenowe (zgodnie z deklaracją Ministra Zdrowia) wciąż trwają i jest to informacja poufna. Minister Zdrowia uzgodnił z Novartis Poland termin spotkania, które odbędzie się w poniedziałek 18 października 2021 r. W naszej opinii prezentowanie jakichkolwiek informacji dotyczących poufnych ofert może wprowadzać opinię publiczną w błąd. Pragniemy podkreślić, że terapia genowa jest jedyną dostępną w leczeniu SMA opcją terapeutyczną oddziałującą na genetyczną przyczynę choroby, poprzez zastąpienie brakującego lub wadliwego genu SMN1.”
Firma dodała również, że zdajemy sobie sprawę z tego, że rozmowy wokół podawanej jednorazowo terapii genowej wymagają gruntownej zmiany definicji wartości leczenia, a także tego, w jaki sposób w naszym systemie ochrony zdrowia zarządzana jest diagnostyka, leczenie i powiązane koszty związane z opieką nad pacjentami z chorobami rzadkimi. I podkreśliła – „Zawarliśmy umowy gwarantujące dostęp do Zolgensmy dla pacjentów w 22 krajach na całym świecie, w tym w 13 krajach Unii Europejskiej – zaledwie 16 miesięcy po dopuszczeniu leku do obrotu. W rozmowach z ministerstwami zdrowia i organami refundacyjnymi oferujemy różne opcje obniżenia kosztu terapii, m.in. rabaty, płatności odroczone i ratalne oraz instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki leczenia. Naszym celem nadal pozostaje znalezienie najlepszego rozwiązania, aby polscy pacjenci z SMA mieli dostęp do tej innowacyjnej, podawanej jednorazowo terapii.”
W czasie wspólnej z wiceministrem Maciejem Miłkowskim konferencji prasowej, Konrad Ruciński z Fundacji SMA powiedział, że światowa społeczność osób związanych z chorymi na SMA zebrała w sumie 250 milionów dolarów na finansowanie części prac badawczych, prowadzących do opracowania tego leku. Dodał, że w Polsce wydanych zostało dotychczas około 250 milionów złotych na prywatne finansowanie terapii genowej dla chorych na SMA. Mówił także o oczekiwaniach pod adresem producenta, aby po ewentualnym osiągnięciu porozumienia z resortem zdrowia co do ceny terapii, dodatkowo przekazał lek dla pewnej grupy pacjentów w formie darowizny.
