Kolejny ośrodek w Polsce może stosować terapię CAR-T u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B i chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B. Niestety nadal w naszym kraju leczenie to nie zostało zrefundowane.
W kwietniu Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych w Warszawie ukończyło techniczny, jakościowy i edukacyjny program wymagany przez Europejską Agencję Leków (EMA). To czwarty ośrodek w naszym kraju, który potwierdził certyfikatem gotowość do przeprowadzania przełomowej terapii opartej na technologii genowej. Zgodnie z rejestracją EMA, leczenie CAR-T (tisagenlecleucel) może być stosowane w terapii nawrotowych lub opornych na leczenie: ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL) u dzieci oraz osób dorosłych do 25. roku życia włącznie oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) u osób dorosłych.
CAR-T jest leczeniem całkowicie zindywidualizowanym, gdzie do walki z nowotworem angażuje się układ odpornościowy pacjenta. Od chorego pobiera się limfocyty T, a następnie przy pomocy wektora wirusowego zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. W kolejnym etapie nowe komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do organizmu pacjenta. Tak zaprogramowane są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
Odpowiedź na leczenie CAR-T waha się od 52 do 82 proc. wobec 26 proc. w przypadku dotychczasowych form terapii. Zdaniem ekspertów CAR-T ma ogromną przyszłość i daje szansę nie tylko na wydłużenia, ale niekiedy wyleczenie choroby nawet u 50 proc. chorych na białaczkę i u ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami. Dotąd nie było mowy o tak trwałych i długich remisjach jak w przypadku zastosowania CAR-T.
Obecnie certyfikację upoważniającą do przeprowadzania terapii CAR-T u dorosłych pacjentów posiadają: Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu i Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego, z oddziałem w Gliwicach, natomiast u pacjentów pediatrycznych – Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
– W Uniwersyteckim Centrum Klinicznym pracuje wykwalifikowana grupa specjalistów, dzięki której możemy leczyć najnowszymi terapiami dostępnymi na świecie – mówi prof. dr hab. n. med. Grzegorz Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie. – Bez wątpienia nasz ośrodek spełnia najwyższe standardy umożliwiające wdrażanie nowatorskich procedur takich jak CAR-T. Terapia CAR-T jest jednym z największych odkryć w onkologii ostatnich lat. To niewątpliwie jeden z najbardziej innowacyjnych i obiecujących kierunków w medycynie. Jestem przekonany, że współpraca między ośrodkami akademickimi a firmami farmaceutycznymi jest możliwa i potrzebna. Metoda CAR-T jest aktualnie badana w wielu wskazaniach, wspólne wysiłki to szansa dla pacjentów na zwiększenie dostępu do przełomowego leczenia i wzbogacanie naukowych dowodów efektywności.
Profesor Grzegorz Basak twierdzi również, że większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i chłoniaka rozlanego z dużych komórek B dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednakże u części chorych wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko. W związku z tym, dla takich chorych nie ma obecnie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Terapia CAR-T tę nadzieję ofiaruje.
– Terapia CAR-T w aktualnie zarejestrowanych wskazaniach stanowi leczenie ostatniej szansy w leczeniu agresywnych, śmiertelnych nowotworów. Proces refundacyjny tej terapii jest w toku, jesteśmy gotowi do rozmów z Ministerstwem Zdrowia, by zapewnić dostęp do tego przełomowego leczenia – informuje dr n. med. Adam Goszczyński, Dyrektor Medyczny Novartis Oncology w Polsce. – Jednocześnie, oczekując na kolejne etapy tego procesu refundacyjnego, zwiększamy sukcesywnie liczbę ośrodków kwalifikowanych do stosowania leczenia na mapie Polski, by zmniejszać bariery logistyczne zarówno dla pacjentów, jak i te związane z samą produkcją leku, która znacząco różni się od produkcji terapii np. w postaci tabletek.