Vertex podpisał z rządem Szkocji umowę refundacyjną dla dwóch produktów leczniczych. Pierwszy to połączenie lumakaftoru i iwakaftoru, drugi – połączenie tezacaftoru i iwakaftoru. To produkty stosowane w leczeniu mukowiscydozy. W Polsce czekają na opinię AOTMiT.
Oba zarejestrowane w Szkocji produkty należą do klasy modulatorów CFTR i ukierunkowane są na wadliwe białko genu będące bezpośrednią przyczyną mukowiscydozy.
Mutacje genu CFTR powodują zaburzenia w funkcjonowaniu kanału chlorkowego w błonie komórkowej, czego skutkiem jest mukowiscydoza – ciężka, skracająca życie choroba wielonarządowa upośledzająca różne organy, a szczególnie układ oddechowy. Dzisiaj znane jest ponad 2 000 mutacji genu CFTR, z czego ponad 340 ma chorobotwórczy potencjał.
Produkty firmy Vertex wskazane w mukowiscydozie (wszystkie lub niektóre z nich) są obecnie objęte finansowaniem ze środków publicznych w 17 krajach na całym świecie, w tym w Austrii, Australii, Czechach, Danii, Grecji, Niemczech, Republice Irlandii, we Włoszech, Holandii, Słowenii, Szwecji i Stanach Zjednoczonych.
W Polsce w najbliższych tygodniach oczekiwana jest rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie zasadności refundacji dwóch modulatorów CFTR – iwakaftoru i lumakaftoru w połączeniu iwakaftoru.
W Polsce mediana wieku w momencie zgonu z powodu mukowiscydozy wynosi ok. 24 lata , podczas gdy np. w Kanadzie, której system opieki jest wskazywany, jako „złoty standard”, jest to 39 lat. Medycy często określają ją mianem „najczęstszej choroby rzadkiej” w naszym kraju. Notuje się ją średnio w jednym wypadku na 2,5 tys. urodzeń. Szczególnie narażeni na przedstawiciele rasy białej.