Związek INFARMA zorganizował konferencję “Dzień innowacji”, na której tyle samo mówiono o innowacjach lekowych i technologicznych ile o złym, niepotrzebnym, nadmiarowym i nieczytelnym prawie, stanowionym głównie w Brukseli, ale też w Warszawie. Konferencja była częścią Innovation Fest – projektu realizowanego przez Uniwersytet Warszawski, którego celem jest przezwyciężanie barier stojących na drodze rozwoju innowacji naukowych i przemysłowych w Polsce.
Otwierając konferencję prorektor UW prof. Adam Niewiadomski powiedział, że na drodze rozwoju innowacji w Polsce stoi niestety wiele barier, których same wyższe uczelnie nie będą w stanie pokonać, dlatego potrzebne jest poszukiwanie sojuszników, także wśród przemysłu i biznesu. Dyrektor INFARMA Michał Byliniak przypomniał, że tegoroczną Nagrodę Nobla w dziedzinie nauk ekonomicznych przyznano za badania nad wpływem innowacji na gospodarkę. A innowacje w medycynie przekładają się także na zdrowie i życie obywateli. W ostatnich kilku latach na rynku farmaceutycznym pojawiło się kilka innowacyjnych technologii, takich jak CAR-T, terapie genowe i celowane. Tymczasem przepisy prawa krajowego i międzynarodowego nie nadążają za nimi, wielokrotnie utrudniając ich wdrażanie do leczenia pacjentów. “Za innowacjami idą wyzwania, aby dostosować prawo tak, aby otworzyć drzwi na nowe technologie, żeby wchodziły w życie, na rynek, możliwie szybko” – mówił dyr. Byliniak.
O wpływie – pozytywnym bądź negatywnym – przepisów prawnych na rozwój innowacji mówił med. Mateusz Mądry z kancelarii DZP. Przypomniał, że wprowadzenie na rynek jednego nowego leku wymaga badań początkowych w stosunku do 8 tys. kandydatów, kilkunastu lat pracy i kilku miliardów dolarów inwestycji. Każdy etap pracy naukowej czy badań klinicznych, dotyczących nowego leku, jest mocno regulowany, obwarowany wieloma punktami kontrolnymi i wymaga wielostronnej analizy, aby przejść na kolejny poziom. “To wszystko trwa bardzo długo. I wiele środowisk trzeba przekonać, aby lek finalnie trafił do pacjentów” – podkreślał mec. Mądry. Wskazał na kluczową rolę organów regulacyjnych, takich jak przede wszystkim Europejska Agencja Leków, które cały proces nadzorują, weryfikują i oceniają pod kątem m.in. bezpieczeństwa pacjentów.
Michał Byliniak przywoływał raporty analizujące czas upływający od rejestracji nowych terapii do uzyskania dostępności refundacyjnej, podkreślając że Polska jest pod tym względem niestety nadal w gorszej pozycji niż większość krajów Europy Zachodniej, chociaż w ostatnich latach dokonał się pod tym względem widoczny postęp. Profesor Maciej Niewada ocenił, że wdrażana od początku tego roku w Unii Europejskiej wspólna ocena kliniczna (JCA, joint clinical assessment) nowych terapii może poprawić naszą sytuację, chociaż nie od razu. Dzięki niej zyskamy dostęp do ocen wartości klinicznej, dokonywanych już na etapie rejestracji, które będzie można wykorzystywać w procesie refundacyjnym – “W długiej perspektywie będzie to miało pozytywne konsekwencje dla skrócenia czasu leków do finansowania”. Przypomniał również, że na dłuższy czas od rejestracji do refundacji w Polsce mają wpływ także decyzje biznesowe producentów leków, którzy zwykle wcześniej zapewniają sobie objęcie refundacją w innych krajach UE, gdzie rynki są większe wolumenowo lub wartościowo.
W kontekście dostępu do innowacji wskazywano na rolę badań klinicznych. Polska jest na tym rynku na 9. miejscu na świecie i na 5. miejscu w Europie, ale żeby tę pozycję utrzymać potrzebne są działania ze strony państwa. Profesor Wojciech Fendler, prezes Agencji Badań Medycznych ocenił że “jest trochę barier dla rozwoju badań klinicznych w Polsce, ale przyspieszamy”, zwłaszcza w obszarze badań niekomercyjnych. Wskazał też, że ogólnie widoczny jest odpływ badań z Europy, do czego przyczynia się m.in. nadmierna regulacja. “Wiele aspektów mamy przeregulowanych i to warto zaadresować, trzeba eliminować nadmiarowe regulacje” – mówił prof. Fendler, oceniając że przyczyną niepotrzebnej formalizacji jest m.in. nadmierna nieufność pod adresem przemysłu. Zwrócił też uwagę, że w procesy opracowywania innowacyjnych leków zaangażowany jest ogromny kapitał, póki co niedostępny w Polsce, dlatego na obecnym etapie musimy się koncentrować raczej na badaniach podstawowych, innowacjach procesowych czy wyrobach medycznych, gdzie poziom wydatków może być znacznie niższy niż w przemyśle lekowym. Jednak rynek wyrobów medycznych jest na razie dla ABM trudno dostępny ze względu na ograniczenia prawne.
Profesor Fendler przypomniał, że od kilku lat Agencja Badań Medycznych rozwija wspólnie z kilkunastoma już firmami farmaceutycznymi Warsaw Health Innovation Hub. Ocenił, że jest to skuteczna metoda na wspieranie działań przemysłu, tak aby przynosiły one korzyść polskiej medycynie i gospodarce. “Oceniamy pomysły biznesowe, czy służą systemowi ochrony zdrowia, polskiemu rynkowi i pacjentowi” – mówił, wskazując że WHIH można określić jako “działalność brokerską”, weryfikującą i wspierającą wartościowe pomysły zgłaszane przez firmy, a do których z pewną nieufnością podchodzi Ministerstwo Zdrowia.
Mecenas Marek Paluch z kancelarii DZP zestawił rozwój innowacyjnych metod leczenia ze zmianami prawa farmaceutycznego, konkludując że prawo nie nadąża za innowacją. “W naturalny sposób innowacje kryją w sobie element nieprzewidywalności, a regulacje prawne są tworzone w reakcji na zmiany rzeczywistości. Nowe technologie generują nieznane dotychczas ryzyko, które prawodawca musi – po jego pojawieniu się – zaabsorbować do systemu prawnego i uregulować” – tłumaczył, dlaczego to opóźnienie jest nieuniknione. Jego zdaniem zbyt szybkie stanowienie prawa także nie jest dobre, ponieważ może zahamować rozwój innowacji i utrudnić działanie rynku. Ale opóźnienie w stanowieniu prawa może prowadzić do wytworzenia się próżni prawnej, zwiększać ryzyko inwestycyjne i niepewność działalności biznesowej, opóźniać dostęp do innowacji. Wskazał też na globalne konsekwencje złych regulacji prawnych, wprowadzanych w Unii Europejskiej, jakim jest odpływanie innowacji poza Europę. Jak przypomniał, terapie komórkowe czy genowe były intensywnie rozwijane w krajach europejskich do momentu, kiedy w 2007 roku pojawiło się rozporządzenie Parlamentu i Rady Europy w sprawie zaawansowanych technologii. Jego wprowadzenie sprawiło, że rozwój technologii w Europie zwolnił a wiele firm i ekspertów wyjechało do innych krajów. “Obszar został przeregulowany, zabrakło zaufania do rynku. Naukowcy przestraszyli się prawnych konsekwencji swoich prac, różnic interpretacyjnych” – wskazał mec. Paluch.
Drugim przykładem nietrafionej legislacji unijnej – zdaniem mec. Palucha – są regulacje dotyczące sztucznej inteligencji. Chociaż co do zasady AI Act jest potrzebny, ale jego forma i zakres okazały się nietrafione. Wynikające z niego nakazy i nowe obowiązki nałożone na biznes dublują się z innymi, istniejącymi już wcześniej. Przed jego uchwaleniem udawało się z powodzeniem np. rejestrować wyroby medyczne zawierające algorytmy AI, w oparciu choćby o regulacje dotyczące oprogramowania. Mimo to pojawiła się nowa regulacja, z nowymi obostrzeniami i zasadami, w dodatku mało zrozumiała dla sektora ochrony zdrowia, m.in. narzucająca drugą, dublującą się certyfikację produktów. “Jeszcze to nie zaczęło w pełni obowiązywać, a już rozwijają się usługi doradcze związane z jego przestrzeganiem, z tym jak należy sobie radzić z “overlappingiem” regulacji” – mówił Marek Paluch. I podsumował – jak coś dobrze działa, to lepiej tego nie regulować.
W dyskusji o niepotrzebnym zmienianiu prawa pojawił się także wątek Pharma Package, w ramach którego planowane jest wprowadzenie nowego rozwiązania tzw. regulatory sandbox. Jego idea polega na możliwości stosowania tymczasowych ram prawnych, na podstawie obserwowania, w jaki sposób nowe technologie czy produkty nie pasują do istniejących przepisów. Wprowadzanie okresowych odstępstw miałoby na celu usunięcie barier formalnych dla rozwoju innowacji, przy jednoczesnym zapewnieniu bezpieczeństwa i skutecznego wprowadzania do obrotu innowacyjnych produktów. Jak podkreślał mec. Mądry, nie sposób na razie przewidzieć, jak to będzie działać w praktyce i czy przyniesie oczekiwane efekty, tym niemniej cieszy że władze Unii Europejskiej zaczęły dostrzegać problem nadmiernych regulacji, które hamują lub wręcz uniemożliwiają rozwijanie i wdrażanie innowacji.
O tym, że sektor medyczny jest nadmiernie regulowany, przez co mamy np. na razie niewiele praktycznych wdrożeń AI, mówiła również dyr. Karolina Tądel z Instytutu Matki i Dziecka. Jak wskazała, brakuje modelu finansowania, utrzymywania, walidacji i oceny innowacyjnych projektów. Nie jest łatwe zwłaszcza gromadzenie danych medycznych, tak aby działo się to zgodnie z obowiązującymi przepisami. W obszarze danych medycznych można się spodziewać dużych zmian, wywołanych wdrażaniem europejskiej przestrzeni danych medycznych (EHDS, European Health Data Space). Doktor Dorota Krekora-Zając z Katedry Prawa Cywilnego na Wydziale Prawa i Administracji UW powiedziała, że potrzebne jest wprowadzenie polskich, krajowych przepisów, aby unijne zasady RODO, czyli ochrony danych osobowych, nie hamowały rozwoju innowacji i badań klinicznych. “W Polsce jest ogromne zaufanie do badań naukowych, dzięki temu brak odpowiednich regulacji nie przeszkadza w przetwarzaniu danych związanych z badaniami klinicznymi” – podkreśliła. I wskazała, że EHDS może być trampoliną rozwoju innowacji dla Polski i dla Europy, ponieważ uwalnia ogromny potencjał ochrony zdrowia w zakresie przetwarzania zgromadzonych danych. I przy tworzeniu przepisów, i przy ich praktycznym stosowaniu “musimy jednak postępować z ogromną odpowiedzialnością, aby tego zaufania nie utracić” – przestrzegała dr Krekora-Zając.
O innowacjach w aptekach i na rynku farmaceutycznym mówił dr Mikołaj Konstanty z Naczelnej Rady Aptekarskiej. Ocenił, że dzięki nim dzisiejsze apteki stają się centrami zdrowia a nie tylko punktami dystrybucji leków. Wymienił wiele procesów i systemów informatycznych, obecnych w polskich aptekach, dzięki którym jesteśmy europejskim liderem digitalizacji obrotu lekami – to m.in. wprowadzone w 2018 roku e-recepty, ZSMOPL, serializacja, IKP. Kolejnym etapem rozwoju powinny – jego zdaniem – stać się rozwiązania cyfrowe integrujące pracę różnych zawodów medycznych, wspierające interdyscyplinarność i koordynację działań na różnych szczeblach i w różnych obszarach.
Dyrektor Monika Trojan z URPL powiedziała, że bardzo cenne są inicjatywy mające na celu dialog, wymianę doświadczeń czy współpracę pomiędzy instytucjami publicznymi, ośrodkami naukowymi oraz biznesem. Taka współpraca jest – jej zdaniem – warunkiem koniecznym dla wdrażania nowych pomysłów i technologii. Agnieszka Sondej z INFARMA opisała wiele przykładów innowacyjnych terapii (m.in. radiokoniugaty, terapie komórkowe, przeciwciała monoklonalne, nowe formy podania, leczenie neoadjuwantowe, terapie celowane, biomarkery), które w ostatniej dekadzie pojawiły się w polskich szpitalach, dostępne dla pacjentów. Zwróciła też uwagę na innowacje inne niż leki, czyli na przykład ciągły monitoring stanu zdrowia, wykrywanie chorób w fazie bezobjawowej czy personalizowanie leczenia dzięki badaniom genetycznym. Z kolei Anna Laughran przytoczyła przykłady rozwiązań cyfrowych, stosowanych w opiece nad pacjentami aby poprawić jej jakość i bezpieczeństwo. Coraz szersze wykorzystywanie algorytmów AI w obrazowaniu medycznym sprawia, że mówi się już o “cyfrowych adjuwantach”, czyli narzędziach informatycznych podnoszących skuteczność leczenia. Ich celem jest między innymi wcześniejsze wykrywanie chorób, tak aby aplikowane terapie dawały większe szanse na wyleczenie lub znaczne przedłużenie czasu przeżycia pacjentów.
