Instytut Matki i Dziecka stara się zwiększyć społeczną świadomości poziom wiedzy na temat badań klinicznych dotyczących leczenia dzieci. Z sondażu opinii publicznej, zamówionego przez IMiD wynika, że tylko co drugi Polak wie, jak leczone są dzieci chore na raka. Aż 77 proc. Polaków uważa, że badania kliniczne nad leczeniem nowotworów dziecięcych są szansą dla najciężej chorych dzieci. W Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej IMiD prowadzonych jest obecnie 7 niekomercyjnych badań klinicznych i dwa komercyjne. Na świecie badania kliniczne u dzieci stanowią około 20 proc. wszystkich zarejestrowanych projektów.
Procedury związane z kwalifikacją i prowadzeniem badań pediatrycznych należą do najbardziej restrykcyjnych. Zespół prowadzący badanie kliniczne – to multidyscyplinarna grupa lekarzy, psychologów, koordynatorów badań i pielęgniarek klinicznych, którzy wspierają dziecko i jego rodzinę. “Zanim jakiekolwiek badanie kliniczne zostanie rozpoczęte, musi przejść wnikliwą ocenę i uzyskać zgodę m.in. niezależnej komisji bioetycznej. Zadaniem takiej komisji jest dogłębna analiza protokołu badania pod kątem jego wartości naukowej, etycznej, a przede wszystkim – bezpieczeństwa i poszanowania praw uczestników. Udział w badaniu klinicznym jest zawsze całkowicie dobrowolny. Pacjent, a w przypadku dzieci — ich rodzice lub opiekunowie prawni, podejmują decyzję po otrzymaniu wyczerpujących i zrozumiałych informacji dotyczących celów badania, jego przebiegu, korzyści, możliwego ryzyka, a także dostępnych alternatywnych metod leczenia” — wyjaśnia prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej IMiD.
Choroby nowotworowe u dzieci mocno różnią się od nowotworów występujących u osób dorosłych pod względem biologii, dynamiki rozwoju i odpowiedzi na leczenie. Wiele z nich – to choroby rzadkie, często o specyficznym przebiegu, wymagające wysoce zindywidualizowanego podejścia. Organizm dziecka, będący w procesie wzrostu, inaczej metabolizuje leki, jego układ odpornościowy wciąż dojrzewa, a poszczególne narządy są bardziej wrażliwe na potencjalne działania niepożądane terapii. Dlatego metody skuteczne u dorosłych mogą być nieodpowiednie lub zbyt ryzykowne dla dzieci.
Prof. Anna Raciborska podkreśla – “Celem badań klinicznych w onkologii dziecięcej jest opracowywanie terapii nie tylko skutecznych, ale i jak najmniej obciążających. W badaniach klinicznych możemy sprawdzać skuteczność nowych terapii, które mogą zwiększać szanse na wyzdrowienie i jednocześnie ograniczać odległe powikłania leczenia, np. problemy z płodnością, sercem czy układem odpornościowym. Chcemy, żeby nasi pacjenci nie tylko wrócili do zdrowia, ale też żyli później pełnią życia”.
Polska zdobyła już znaczącą pozycję na światowej mapie badań klinicznych. Pod względem dostępności badań znajdujemy się 11. miejscu na świecie i 8. w Europie. Z danych Agencji Badań Medycznych wynika, że co roku w naszym kraju w badaniach klinicznych uczestniczy około 25 tysięcy pacjentów. Rok 2023 był pod tym względem rekordowy – złożono aż 784 wnioski o pozwolenie na prowadzenie badań klinicznych. Istotna część – 40 wniosków – dotyczyła badań niekomercyjnych, finansowanych przez państwowe ośrodki i instytucje naukowe, często inicjowanych bezpośrednio przez lekarzy i naukowców w odpowiedzi na konkretne potrzeby pacjentów.
Największy odsetek badań prowadzonych w Polsce dotyczy onkologii, w tym również onkologii dziecięcej “Dzięki współpracy z Agencją Badań Medycznych możemy prowadzić badania, które są skoncentrowane na najważniejszych potrzebach dzieci z nowotworami rzadkimi, takimi jak histiocytozy czy guzy kości. To daje nam możliwość rozwijania metod leczenia, których wcześniej po prostu nie było” – wyjaśnia prof. Raciborska. i dodaje – “Obecnie w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka prowadzimy dziewięć badań klinicznych z udziałem pacjentów pediatrycznych, głównie w obszarze guzów litych i histiocytoz. Aż siedem z nich to badania niekomercyjne – zarówno międzynarodowe, jak i krajowe. HISTIOGEN, BRAVO i TRAM (prowadzone w ramach projektu POLHISTIO) to projekty skierowane do pacjentów z rozrostami komórek histiocytarnych. REGBONE to badanie dla pacjentów borykających się ze złośliwymi, pierwotnymi nowotworami kości, opornymi na standardową terapię. Projekt BUTTERFLY skierowany jest do pacjentów z progresją w trakcie leczenia lub wznową mięsaka Ewinga. To jedna z pierwszych immunoterapia w tym typie nowotworu na świecie. Choć o jednoznacznych wynikach tych badań nie możemy jeszcze mówić, gdyż projekty wciąż trwają, to warto podkreślić np. to, że w ramach POL HISTIO jest 100% odpowiedzi na zastosowane leczenie. To znaczy, że każde dziecko, które ma dobraną terapię na podstawie badania molekularnego, na to leczenie odpowiada. W projekcie REGBONE dwukrotnie wydłużyło się przeżycie w stosunku grupy retrospektywnej, co oznacza, że drugie tyle pacjentów zostaje wyleczonych.”
Czy badania kliniczne z udziałem dzieci stanowią znaczący odsetek wszystkich – na świecie, w Polsce, w onkologii?
Jak wyjaśnie prof. Raciborska – “Badania kliniczne z udziałem dzieci stanowią mniejszość w skali globalnej – szacuje się, że obejmują około 20 proc. wszystkich rejestrowanych badań klinicznych. Wynika to z wielu czynników: złożoności badań pediatrycznych, ograniczonej liczby pacjentów oraz bardziej restrykcyjnych wymogów prawnych i etycznych. W Polsce odsetek ten jest jeszcze mniejszy. Tymczasem często dostęp dzieci do innowacyjnych terapii – w szczególności w onkologii – zależy właśnie od możliwości udziału w badaniach klinicznych. Warto podkreślić, że dzieci nie są „małymi dorosłymi” – nowotwory dziecięce różnią się od tych występujących u dorosłych nie tylko pod względem biologicznym, ale również w zakresie przebiegu i reakcji na leczenie. Wymaga to tworzenia osobnych strategii terapeutycznych, opartych na rzetelnych danych naukowych, które często można zdobyć wyłącznie w ramach badań klinicznych. Dlatego tak dużą wagę przykładamy w naszej Klinice do prowadzenia niekomercyjnych projektów, tworzonych z myślą o realnych potrzebach małych pacjentów i opartych na współpracy środowisk medycznych.”
Badanie opinii publicznej przeprowadzone na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka przez ABR SESTA w marcu br. pokazuje, że 77 proc. Polaków postrzega badania kliniczne jako szansę dla dzieci z ciężkimi przypadkami chorób nowotworowych. Mimo to świadomość społeczna wymaga poprawy, ponieważ jedynie 51 proc. respondentów wie, że takie badania są prowadzone. Istnieje duże zapotrzebowanie na rzetelne informacje – 64 proc. badanych (i aż 73 proc. rodziców dzieci do 18. roku życia) chce pogłębić swoją wiedzę na temat nowotworów dziecięcych.
Wyniki raportu ABR SESTA jednoznacznie wskazują na konieczność prowadzenia działań edukacyjnych. Zresztą 70 proc. badanych uważa, że temat chorób nowotworowych u dzieci i badań klinicznych powinien być obecny w programach szkolnych, a 75 proc. oczekuje jego częstszego pojawiania się w mediach.
