Pierwsze w Polsce próby leczenie choroby Duchenne’a nową metodą, opracowaną przez zespół profesor Marii Siemionow, mogą się rozpocząć jeszcze w tym roku.
„Mamy nadzieję, że jeszcze w tym roku w Polsce będziemy mogli podać naszą nowatorską terapię komórkową pierwszym dzieciom z nieuleczalną wciąż chorobą Duchenne’a” – zapowiada prof. Maria Siemionow z Uniwersytetu Illinois w Chicago, znana z przeprowadzenia pierwszej w USA i czwartej na świecie transplantacji twarzy. Od wielu lat prowadzi ona również badania m.in. nad nową metodą leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a. „Przeprowadziliśmy już próby na zwierzętach, otrzymaliśmy zgody komisji bioetycznych, mamy zatem nadzieję, że jeszcze w tym roku w Polsce będziemy mogli podać pierwszym dzieciom terapię komórkową, którą w tej chwili opracowujemy” – mówi prof. Maria Siemionow.
Nowatorska terapia polega na użyciu komórek chimerycznych, będących połączeniem różnych komórek. Komórki pochodzące z biopsji mięśnia od zdrowego ojca chłopca oraz od chorego chłopca, który ma mięśnie dystroficzne, zostaną połączone. Terapia komórek chimerycznych ojciec-syn nie wymaga stosowania immunosupresji. Pierwsze w Polsce badania kliniczne na dzieciach z chorobą Duchenne’a przeprowadzi firma Dystrogen Therapeutics, która pokryje koszty udziału pacjenta we wszystkich planowanych wizytach z nimi związanych. Użyte w badaniach komórki chimeryczne zostaną przygotowane w Polskim Banku Komórek Macierzystych.
/ mzdrowie
