Inspiracją do debaty na temat stanu polskiej neurologii był raport „Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorób neurologicznych. Nowości. Innowacje. Przełomy”. O wynikających z niego wnioskach opowiadają autorzy: prof. Konrad Rejdak, dr Jakub Gierczyński, Krzysztof Jakubiak i prof. Marcin Czech.
Prof. Konrad Rejdak, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego: Według danych światowych, choroby neurologiczne są pierwszą przyczyną niepełnosprawności, czyli lat korygowanych niesprawnością, określaną wskaźnikiem DALY. W każdym zakątku świata, w krajach rozwiniętych poprawia się przeżywalność chorych, co oczywiście bardzo cieszy. Jednak choroby neurologiczne globalnie stanowią drugą przyczynę zgonów wśród wszystkich jednostek chorobowych. To pokazuje, z jak wielkim problemem mamy do czynienia. Cztery najważniejsze, najpoważniejsze grupy chorób, które mają wpływ na te statystyki to przede wszystkim udary mózgu, zespoły bólowe, wśród nich migrena, zespoły otępienne, a przede wszystkim choroba Alzheimera oraz choroby zapalne ośrodkowego układu nerwowego.
Choroby naczyniowe mózgu to też niejednorodna grupa. Najczęstszą jest udar niedokrwienny, który wiąże się niestety z około 30 proc. śmiertelnością. Rocznie w Polsce na udar choruje około 80 tys. pacjentów, czyli skala problemu jest ogromna. Kolejny typ to udary krwotoczne, które wiążą się z jeszcze większym ryzykiem śmiertelności, bo przebiegają gwałtownie i wielu pacjentów umiera w miejscu zachorowania.
Drugą co do częstości grupą chorobową są w ogóle głowy, a wśród nich migrena, która dotyka około 15 proc. populacji. My, jako kraj, jako społeczeństwo niczym się nie różnimy od danych światowych. 2–3 proc. populacji cierpi na migrenę przewlekłą – problem, który trwa stale, czyli dłużej niż 15 dni w miesiącu. Jest to ogromne obciążenie zdrowotne w społeczeństwie z racji wielu czynników wpływających na zarówno na funkcjonowanie osobiste jak i zawodowe.
Choroby neurozwyrodnieniowe to wynik starzenia się populacji i rośnie odsetek chorych, którzy dzięki lepszej opiece medycznej dłużej funkcjonują, co jest dobrodziejstwem rozwoju cywilizacji, ale jednocześnie będą zmagać się z większym obciążeniem wynikających z chorób neurozwyrodnieniowych. Otępienia są w tej kategorii najczęstsze.
Patrząc z innej strony, pojawiły się problemy kadrowe, czyli liczba lekarzy, którzy muszą zmierzyć się z rosnącymi wyzwaniami. W Polsce mamy około 4 tys. neurologów, co jest po środku skali w przeliczeniu na liczbę mieszkańców. Mamy jednak niepokojące zjawisko – tylko połowa z nich pracuje w systemie publicznym a także w dużej mierze są te osoby już w wieku emerytalnym. Cały system opiera się na niewielkiej liczbie specjalistów, którzy muszą się zmagać się z największymi wyzwaniami: opieką nad osobami w ciężkim stanie, ostrymi chorobami. Nie ma takiego szpitala wielospecjalistycznego, który może się obyć bez pracy neurologa, szczególnie na oddziale ratunkowym, ale też podejmują się leczenia osób z wielochorobowością.
Choroby neurologiczne stanowią ogromne obciążenie. Zarówno koszty bezpośrednie jak i pośrednie sięgają w Europie ponad 300 miliardów euro rocznie. To wyzwanie, które rośnie z roku na rok i nasz system opieki zdrowotnej musi przyjąć to do wiadomości. Jedna na 4 osoby ma jakiś problem neurologiczny. Na szczęście do neurologii wkraczają nowe metody terapii i praktycznie 99 proc. z nich jest już dostępne dla polskich pacjentów. Od niedawna cieszymy się, że możemy leczyć przyczynowo udary niedokrwienne dzięki trombolizie dożylnej i trombektomii mechanicznej. Mamy centra udarowe w kraju rozproszone w różnych rejonach po to, żeby pacjent jak najszybciej mógł dotrzeć do takiego ośrodka i mieć szansę na leczenie przyczynowa.
W padaczce od lat dokonywał się postęp w farmakoterapii, ale też liczymy, że rozwinie się w Polsce adekwatna opieka jeśli chodzi o leczenie operacyjne. Mamy jeszcze sporo wyzwań jeśli chodzi o choroby zapalne ośrodkowego układu nerwowego. W chorobach neurozwyrodnieniowych czekamy na skuteczne terapie przyczynowe. W chorobie Parkinsona mamy technologie, by dostarczać leki w sposób ciągły i poprawiać ich efektywność, ale wszyscy marzą o wyleczeniu, o zatrzymaniu tego procesu. Bardzo potrzebne są terapie w obszarach nowotworów mózgu. Tu niestety postęp był dość wolny, ale bardzo oczekiwany. Jednocześnie cieszy, że już sporo leków, bo ponad 90 jest w trakcie badań klinicznych, jak na przykład w chorobie Alzheimera, Parkinsona, padaczce, zaburzeniach genetycznych różnego typu. Wiele grup już skorzystało z dobrodziejstw technologii, ale czekamy na nowe, jeszcze bardziej skuteczne terapie działające przyczynowo. W przypadku leczenia udarów głównie chcemy poprawić funkcjonujący system, ale też wzbogacić paletę terapeutyczną o leki naprawcze. I na koniec choroby neurozwyrodnieniowe, jak na przykład stwardnienie zanikowe boczne – choroba, która pilnie potrzebuje wprowadzenia leków hamujących jej przebieg.
Obszar jeszcze niezaspokojony to migrena, bóle głowy, gdzie nie mamy refundowanych terapii od lat. W udarach dobrze poradziliśmy sobie z wyzwaniami nawet w czasie pandemii. Pozostaje kwestia doprecyzowania działania systemu, bo są pewne zacięcia, a przez to nie możemy służyć wszystkim. Cała neurologia powinna być priorytetową dziedziną, co znalazłoby też odzwierciedlenie chociażby w zachęcaniu młodych lekarzy do podjęcia tej specjalizacji.
Dr Jakub Gierczyński: Przeanalizowaliśmy dane w zakresie rejestracji w Stanach Zjednoczonych i w Unii Europejskiej. Na warsztat analityczny wzięliśmy okres 10 lat i okazuje się, że w USA na 21 nowych substancji zarejestrowanych w 2010 roku były dwie substancje neurologiczne. W 2020 roku było ich już 7 na 42 zarejestrowane nowe leki. Rekordowym rokiem jeśli chodzi o liczbę nowych substancji w Stanach Zjednoczonych był rok 2018 – 59 nowych leków i aż 8 z nich w neurologii.
Aż 12 nowych substancji czynnych zostało zarejestrowanych w ostatnich 10 latach przez FDA w stwardnieniu rozsianym. W rdzeniowym zaniku mięśni są nowe leki. W schorzeniu, które do tej pory było śmiertelne, obarczone bardzo dużą niepełnosprawnością, pojawiły się trzy nowe terapię, a więc przełom olbrzymi. Migrena – 7 nowych substancji czynnych. W choroba Duchenne’a do tej pory nie było skutecznych leków, teraz są już 4 zarejestrowane przez FDA. W statystykach dotyczących Unii Europejskiej w leczeniu chorób neurologicznych nie ma już takiego bogactwa jak w Stanach Zjednoczonych.
Krzysztof Jakubiak, prezes Modern Healthcare Institute: W roku 2020 w listopadzie było w Polsce 11 programów dotyczących chorób neurologicznych. Co roku przybywały jeden, dwa a nawet trzy nowe programy lekowe. Czasami nawet cztery nowe molekuły wprowadzane były do refundacji. Niestety w ubiegłym roku mamy dwa zera i to jest najgorsza wiadomość, którą chcemy przekazać. W roku 2020 nie weszły do programów lekowych żadne nowe leki neurologiczne. W zestawieniu z rekordową liczbą nowych rejestracji przez FDA i rosnącą liczbą rejestracji przez EMA oznacza, że neurologia wypada znacznie gorzej niż przeciętnie na tle wszystkich decyzji refundacyjnych Ministerstwa Zdrowia podjętych w latach 2013–2020. A jak widać, w roku 2020, pomimo pandemii i tego, że przez sześć miesięcy nie pojawiały się listy refundacyjne – 18 nowych cząsteczek zostało wprowadzonych do refundacji w Polsce.
Niestety drugą rzeczą, która nie jest zbyt pozytywna to średni czas, który upływa od rejestracji nowej cząsteczki przez Europejską Agencję Leków do decyzji refundacyjnej w Polsce. Ten średni czas w Polsce to ponad 7 lat. Zdarzały się sytuacje, kiedy taka decyzja zapadła w półtora roku, jak w przypadku leku nusinersen. Upłynęło dokładnie 581 dni od momentu kiedy EMA zarejestrowała lek do chwili, kiedy został objęty refundacją. Wpływ na znaczne opóźnienia ma przede wszystkim czas od rejestracji do zlecenia oceny przez AOTMiT. W przypadku nusinersenu był to czas 184 dni, ale średnio trwa to pięć i pół roku. Jest to bardzo długi czas. To on głównie decyduje o tym, że jesteśmy mocno zapóźnieni jeśli chodzi o wprowadzenie nowych leków do refundacji.
Dobrą wiadomością jest to, że rosną wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia na neurologiczne programy lekowe. W roku 2018 było to 415 mln zł, a w 2019 już 550 mln. Procentowo jest to bardzo duży wzrost, natomiast kwotowo wciąż znacznie mniej niż onkologia. Wydatki na programy neurologiczne to mniej więcej 12–14 proc. kosztów wszystkich programów lekowych. A co jeszcze ważniejsze, w tym okresie wzrosła liczba pacjentów i wzrost ten rok do roku jest od 9 do 12 proc. – nadal wolniejszy niż ogólnie wzrasta liczba pacjentów obejmowanych przez programy lekowe. Tam tempo wzrostu wynosi mniej więcej 20–21 proc. Zatem liczba chorych we wszystkich programach lekowych rośnie szybciej niż w programach neurologicznych, więc odsetek pacjentów neurologicznych spada w stosunku do wszystkich programów.
W dziesiątce najbardziej kosztownych programów lekowych w przeliczeniu na jednego pacjenta nie ma żadnego programu neurologicznego. Dominują oczywiście choroby rzadkie oraz choroby onkologiczne.
Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego: Jestem epidemiologiem i patrzę na schorzenia neurologiczne w sposób epidemiologiczny – jaką mamy zapadalność na te choroby, jaka jest chorobowość, ile mamy przypadków takich chorób. Ale farmakoekonomiści spoglądają również przez pryzmat niepełnosprawności, wskaźnik, przy pomocy którego możemy analizować obciążenie chorobowe, czyli lata życia korygowane niepełnosprawnością. Widzimy. że dla niektórych schorzeń, na przykład dla udaru mózgu, ma to absolutnie podstawowe znaczenie. Obniżenie sprawności osoby chorej jest również znacząca. Podobnie jest w przypadku wszystkich chorób neurodegeneracyjnych, w chorobie Alzheimera.
W kwestii kosztów bezpośrednich i pośrednich przypominam, że koszty pośrednie związane są z absenteizmem i prezenteizmem. Sztandarowym przykładem wysokich kosztów pośrednich są migreny. Generują koszty pośrednie związane z produktywnością, nawet jeżeli człowiek jest obecny w pracy. Również choroba Alzheimera i zespoły otępienne łączą się z ogromnymi kosztami pośrednimi, szczególnie gdy dotyczy to populacji, która z jest jeszcze w wieku produkcyjnym. To też koszty opiekunów. W przypadku stwardnienia rozsianego mamy do czynienia z populacją osób młodszych, która bardzo chce być aktywna zawodowo i społecznie. W moim przekonaniu należy na te choroby patrzeć bardzo szeroko i tam gdzie mamy opcje terapeutyczne – powinniśmy po nie sięgnąć.
Rekomendacje, które dotyczą całego naszego projektu mówią o tym, że należy dokonać wyboru priorytetowych działań w zakresie chorób neurologicznych i powinny te wybory być oparte na wielokryterialnej analizie, która bierze pod uwagę i liczebność populacji, i dostępność skutecznych opcji terapeutycznych, i obciążenie niepełnosprawnością.
Szczególną uwagę warto przykładać do poszerzania zakresu opcji terapeutycznych w tych dziedzinach, gdzie w ostatnich latach nie dokonał się istotny postęp, czyli tam, gdzie brakuje skutecznych i bezpiecznych rozwiązań. Ścieżka do finansowania publicznego dla takich chorób powinna być odpowiednio dostosowana, aby zapewnić pacjentom możliwość prowadzenia normalnego, produktywnego życia. Bądź w przypadku chorób metabolicznych mieć możliwość rozwoju tak, jak w przypadku SMA, które jest sztandarowym i bardzo dobrym przykładem, gdzie Polska odniosła sukces i mamy wszystkich chorych objętych leczeniem
Trzecim wnioskiem jest to, że jednostki chorobowe generujące największe koszty dla systemu są potencjalnymi obszarami, w których należy ze wzmożoną uwagą podchodzić do wzrostu efektywności wydatkowania środków publicznych, pod rygorem utrzymania skuteczności terapii i poprawy stanu zdrowia pacjentów.
Nasze rekomendacje sprowadzają się do do tego, żeby dokładnie przyglądać się możliwościom terapeutycznym. Pojawiają się terapie genowe i tutaj będziemy musieli mieć też nowe podejście systemowe do tego, jak oceniać ich skuteczność. A będzie ich coraz więcej w systemie i powstaje również pytanie, w jaki sposób je finansować, ponieważ są to terapie niesłychanie drogie. Natomiast jeśli chodzi o samo podejmowanie decyzji, to jest kwestia poprawy efektywności systemu, jego działania, bo nic nie stoi na przeszkodzie, żebyśmy byli w stanie decyzje refundacyjne podejmować wcześniej.
Zapraszamy: Relacja online z debaty
Sponsorzy debaty:
©mZdrowie
