Trwające cztery lata badania nad skutecznością nowego leku przeprowadzili naukowcy z Johns Hopkins Medicine, Murdoch Children`s Research Institute (Australia) oraz siedmiu innych instytucji medycznych. Badana substancja o nazwie wosorytyd – to syntetyczna wersja białka zwanego peptydem C-natriuretycznym. Wiąże się ze specyficznym receptorem na powierzchni chondrocytów, komórek chrząstki obecnych w płytkach wzrostowych kości.
Badania nad wosorytydem na populacji dzieci i nastolatków bez uciążliwych działań ubocznych
Lek może pobudzać wzrost kości u karłowatych dzieci z achondroplazją. Wyniki badania opublikował „New England Journal of Medicine”. Badanie dotyczyło 35 dzieci i nastolatków (od 5 do 14 lat) -19 dziewcząt i 16 chłopców. Pod wpływem leku rosły one o około 6 centymetrów rocznie, co zbliżało je do dzieci o przeciętnym wzroście (wcześniej było to poniżej 4 centymetrów na rok).
Skutki uboczne zwykle nie były zbyt uciążliwe (ból głowy, kaszel, gorączka), jednak dwoje uczestników wycofało się z badania ze względu na zastrzyki. W sumie badanie ukończyło 29 osób. Na razie nie wiadomo, ile miałoby kosztować leczenie wosorytydem.
Achondroplazja, czyli karłowatość
Achondroplazja to uwarunkowana genetycznie choroba, którą zwykle określa się mianem karłowatości lub niskorosłości. Powoduje ją mutacja w genie FGFR3, skutkująca produkcją białek hamujących wzrost kości długich. Występuje raz na 15 000 do 40 000 urodzeń, przy czym tylko w 20 proc. przypadków odpowiadają za nią cechy genetyczne rodziców. Dzięki temu zakłóca działanie białek, które blokują wzrost kości.
/ mzdrowie
