Big Data oraz zaawansowana analityka wspierają rozwój nowych terapii

Rozwój nowych technologii spowodował dynamiczny przyrost ilości generowanych i gromadzonych na świecie danych. Dane te umożliwiają zrozumienie i modelowanie zjawisk na dotąd nieosiągalnym poziomie, zarówno pod kątem dokładności, prędkości generowania nowych dowodów jak i zastępowania metod eksperymentalnych za pomocą modeli wykorzystujących narzędzia uczenia maszynowego i sztucznej inteligencji.

Big Data to także duża szansa dla rozwoju onkologii. Dzięki zaawansowanym modelom bioinformatycznym poprawia się rozumienie genezy chorób nowotworowych, czynników wpływających na rozwój nowotworu, mechanizmów jego działania oraz sposobów selektywnego niszczenia wyłącznie chorych komórek, możliwe było stworzenie nowoczesnych terapii i wydłużenie życia milionom pacjentów na świecie.

Technologia jednak umożliwiła nie tylko głębsze zrozumienie aspektów biologicznych. Dzięki rozwojowi narzędzi analizy danych możliwe jest również opracowanie teoretycznych cząsteczek, które wychodziłyby naprzeciw konkretnej cesze choroby. Cząsteczki, które zostaną ocenione jako wysokopotencjałowe mogą być w kolejnej fazie poddane wieloetapowej symulacji, pod kątem chociażby farmakokinetyki, selektywności oddziaływania na konkretny rodzaj komórek, wywoływania działań niepożądanych. Wszystko to odbywa się w pamięci komputera, co w radykalny sposób skraca czas potrzebny na opracowanie nowego kandydata na lek, ale również obniża koszty i zwiększa bezpieczeństwo, dzięki wyeliminowaniu części procesu weryfikacyjnego, który do tej pory odbywał się w laboratorium przy wykorzystaniu zwierząt czy ludzi.

Taką aktywnością zajmuje się już kilka firm na świecie, z dłuższą lub krótszą historią. Między innymi są to: BenevolentAI z Wielkiej Brytanii, InSilico Medicine z Hong Kongu czy Berg Health z USA. Onkologia jest tylko jednym z obszarów aktywności wspomnianych firm.

Kolejnym przykładem zastosowania danych w rozwoju terapii onkologicznych jest wykorzystanie istniejących danych o rzeczywistych przypadkach medycznych (elektroniczna dokumentacja medyczna, ang. electronic medical records, EMR). Takie dane mogą posłużyć przykładowo do weryfikacji efektywności nowych terapii podczas badań klinicznych. Potencjał takiego zastosowania istniejących danych jest ogromny, z kilku powodów.

Po pierwsze, mógłby skrócić długi czas trwania badań na szerokiej populacji, niezbędnych do wykazania skuteczności (tzw. badania trzeciej fazy), a więc przyspieszyć wprowadzanie innowacji do praktyki, poszerzając dostępność potrzebującym pacjentom. Po drugie, mógłby zmniejszyć koszty przeprowadzania badania klinicznego nad daną substancją, a tym samym umożliwić badanie większej liczby nowych cząsteczek. Po trzecie, umożliwiając tworzenie wirtualnych grup kontrolnych w badaniach na podstawie historycznych danych, można zaadresować problem ryzyka (po stronie pacjenta) oraz dylematu moralnego (po stronie lekarza), gdzie protokół badania wymaga podawania aktywnej substancji tylko części badanej populacji.

Wirtualne ramię kontrolne oznacza, że wszyscy pacjenci kwalifikujący się do badania otrzymują substancję aktywną, która porównywana jest do skuteczności terapii u pacjentów, którzy byli leczeni poza badaniem. Taką aktywność prowadzi już między innymi amerykańska spółka Flatiron Health, umożliwiając badaczom, klinicystom i organizacjom uzyskać dostęp do szczegółowych danych o pacjentach onkologicznych ze Stanów Zjednoczonych.

Ciekawą inicjatywę oferuje brytyjski Health Data Insights, który w trosce o anonimowość pacjentów udostępnia podmiotom „sztuczną” bazę danych na temat pacjentów onkologicznych z Wielkiej Brytanii. Jest to baza umożliwiająca m.in. ocenę wielkości populacji pacjentów z konkretnym podtypem nowotworu i odpowiednich charakterystykach demograficznych (na przykład pod kątem wspomnianych ramion kontrolnych badań klinicznych), ale zawierająca całkowicie zanonimizowane dane, uniemożliwiające identyfikację konkretnego pacjenta. Dzięki temu możliwe jest prowadzenie badań naukowych bez niebezpieczeństwa związanego z naruszeniem przepisów prawa w zakresie ochrony danych osobowych lub ochrony tożsamości pacjentów.

Również polskie firmy są aktywne na arenie wykorzystania Big Data w poprawie jakości w onkologii. Warszawska spółka Saventic Health analizuje dane medyczne, a w szczególności wyniki badań laboratoryjnych, wykorzystując algorytmy sztucznej inteligencji, aby umożliwić postawienie diagnozy, między innymi w chorobach onkologicznych, zanim będzie to możliwe dla lekarza prowadzącego.

Raport „„Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory – Nowości. Innowacje. Przełomy”

Analiza nowych technologii i kierunków rozwoju nowych terapii – to fragment raportu „„Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory – Nowości. Innowacje. Przełomy”. Raport zawiera wnioski i rekomendacje dotyczące wyboru i finansowania terapii onkologicznych. Autorami są: prof. Marcin Czech, dr Magdalena Władysiuk, dr Jakub Gierczyński, Krzysztof Jakubiak i Dominika Krupa. Z analiz wynika, że konieczne jest skrócenie czasu od pierwszej rejestracji nowych cząsteczek do refundacji. Przy wyborze priorytetowych terapii trzeba uwzględnić także nierównomierny rozwój technologii dotyczących poszczególnych typów nowotworów, tak aby wyrównać szanse różnych grup pacjentów. Niezbędne jest także stosowanie algorytmów oceny, uzupełnionych jednocześnie o analizę najnowszych danych klinicznych dotyczących skuteczności terapii – to najważniejsze wnioski z raportu.

Więcej o raporcie – na mZdrowie.pl.