Czasopismo The New England Journal of Medicine opublikował pierwsze dane wskazujące na możliwość modyfikacji przebiegu choroby w Zespole Dravet. Wyniki ...
Co rok 2025 przyniósł chorobom rzadkim? Refundacją objęto 43 terapie. Decyzjom refundacyjnym powinno towarzyszyć równolegle skracanie ścieżki diagnostycznej i porządkowanie ...
Spośród 8–10 tysięcy dotychczas opisanych chorób rzadkich około połowa dotyczy układu nerwowego. Ogromna grupa pacjentów wymaga specjalistycznej opieki neurologicznej, a ...
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (primary biliary cholangitis, PBC) - to rzadka autoimmunologiczna choroba, która prowadzi do postępującego włóknienia wątroby i ...
Ministerstwo Zdrowia informuje, że część działań w obszarze chorób rzadkich będzie kontynuowana w przyszłym roku. Zdaniem ekspertów, skuteczna opieka nad ...