Profesor Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii UM we Wrocławiu wyjaśnia, na czym polega postęp w leczeniu nowotworów krwi w ostatnich latach i jakich innowacji możemy się spodziewać w najbliższym czasie. A także wskazuje, które z nowych terapii powinny być priorytetowym celem refundacji.
Nowotwory hematologiczne stanowią około 11 proc. wszystkich chorób onkologicznych, nie jest to zatem mała liczba. Przez wiele lat podstawą leczenia były hemostatyki. Pojawiły się terapie celowane, przede wszystkim przeciwciała monoklonalne skierowane przeciwko konkretnym celom terapeutycznym. Nowoczesne przeciwciała – immunoterapie – są sprzężone z cytostatykami, zaczynają być rejestrowane także przeciwciała bispecyficzne, mobilizujące układ odpornościowy, a także limfocyty T – komórki własne pacjenta, modyfikowane genetycznie. Pojawiają się także terapie celowane, np. inhibitory kinazy Brutona hamujące błędy metaboliczne w komórce. Wraz z rozwojem terapii coraz ważniejsza staje się diagnostyka, tak aby ustalić konkretny cel terapeutyczny. Bez badań genetycznych czy molekularnych nie jesteśmy dziś w stanie dobrać odpowiedniej terapii.
Dostęp do tych nowoczesnych terapii i nowoczesna diagnostyka nie oznacza jednak, że polscy lekarze mają pełną możliwość dobrania optymalnej terapii dla każdego pacjenta. Z tym dostępem jest dobrze, ale nie doskonale. Sytuacja w ostatnich latach znacznie się poprawiła, ale wciąż pojawiają się nowe możliwości. W zdecydowanej większości polscy pacjenci mogą korzystać w najważniejszych terapii. Ale co jeszcze jest potrzebne i jakie leki powinny być włączone do refundacji w pierwszej kolejności? – profesor Wróbel wskazuje bez wahania i konkretnie.
Bardzo dużo leków pojawia się w obszarze leczenia szpiczaka plazmocytowego. To obszar, gdzie leków jest refundowanych bardzo wiele i wydatki NFZ są bardzo wysokie. Ale leczenie jest skuteczne. Ale programy lekowe wymagają korekty. „Nie mamy przeciwciał monoklonalnych w pierwszej linii” – wskazuje prof. Wróbel. Priorytetowe potrzeby w leczeniu szpiczaka – to przede wszystkim daratumumab w pierwszej linii, poza tym szerszy dostęp do lenalidomidu oraz iksazomid u pacjentów z zaburzeniami cytogenetycznymi, gdzie zapisy programu lekowego przypominają paragraf 22, bo bardzo trudno go w praktyce zastosować. Nie wystarczy dopisywanie nowych cząsteczek, program leczenia szpiczaka plazmocytowego wymaga całościowej korekty – uważa profesor.
W leczeniu ostrych białaczek od września program lekowy dopuszcza stosowanie w zasadzie wszystkich nowoczesnych terapii. Natomiast w przewlekłej białaczce limfocytowej, która jest najczęstsza, już tak dobrze nie jest i potrzebny byłby szerszy dostęp od inhibitorów kinazy Brutona. W leczeniu chłoniaków B-komórkowych, których jest najwięcej (ponad 90 procent) dostęp do leków jest bardzo dobry, ostatnio poszerzono dostęp do np. polatuzumabu i terapii CAR-T. Natomiast w chłoniakach T-komórkowych jest trudniej, klasyczna chemioterapia jest mniej skuteczna i istnieje niewiele skutecznych immunoterapii. Ale brentuksymab vedotin można stosować w tych typach chłoniaków, co istotnie poprawia efekty leczenia przy połączeniu z chemioterapią – i ta terapia, dotychczas nie finansowana, powinna być priorytetem dla decyzji refundacyjnych. W przewlekłej białaczce limfocytowej potrzebny jest dostęp do inhibitorów kinazy Brutona – to jest kilka leków, m.in. ibrutynib i acalabrutynib w leczeniu pacjentów z czynnikami ryzyka genetycznego.
Ale postęp naukowy idzie do przodu i w kolejnych latach będą następne innowacyjne a często przełomowe terapie, niosące nowe nadzieje dla pacjentów. „Duże nadzieje wiążemy zwłaszcza z przeciwciałami bispecyficznymi” – jeszcze raz podkreśla profesor Tomasz Wróbel. Warto posłuchać!
