Hematologia jest o tyle ciekawą dziedziną, że jest w niej wiele chorób i właściwie wszystkie są rzadkie – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak. Ale uważa, że tak naprawdę nie jest trudne ich rozpoznawanie. O skuteczności leczenia decyduje przede wszystkim to, czy zostały opracowane skuteczne terapie, a także wiedza, jak je skutecznie zastosować.
Właściwie wszystkie choroby hematologiczne – to choroby rzadkie. Wiele z nich potrafimy już prawidłowo rozpoznawać i skutecznie leczyć. Profesor Wiesław Jędrzejczak (Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych WUM) opowiada o wyzwaniach i zmianach w leczeniu rzadkich chorób hematologicznych. Na przykładzie nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (aTTP) opisuje postęp w leczeniu, pojawiające się nowe terapie i ich udostępnianie polskim pacjentom. Mówi o poszukiwaniu nowych metod leczenia dzięki rozwojowi wiedzy na temat mechanizmu choroby, a czasami o tym, że szczęśliwy przypadek pomaga badaczom. I o tym, jak ważna jest dla optymalnego leczenia wczesna i trafna diagnoza.
Leczenie nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej odpowiada na rozpoznany mechanizm chorobowy – pojawienie się w krwiobiegu niewłaściwego białka, przeciwciała, którego osadzanie się wywołuje chorobę. Zapobiega temu enzym, który posiadają osoby zdrowe. Choroba zaczyna się w momencie, kiedy organizm wytwarza to przeciwciało blokujące działanie enzymu. Ten proces trzeba przerwać i od dawna stosuje się w tym celu przetaczanie osocza osób zdrowych lub zabieg plazmaferezy, czyli gdzie z krwi pobierane jest osocze i wymieniane na osocze osoby zdrowej. W ten sposób usuwamy chorobotwórcze przeciwciało i dodajemy potrzebny enzym. Nie zawsze ta terapia przynosi rezultaty, na szczęście niedawno opracowano przeciwciało, wspomagające proces usuwania przeciwciała i dodawania enzymu. Skuteczność leczenia jest dzięki niemu znacznie wyższa.
Schorzenie aTTP wbrew pozorom nie jest trudne do rozpoznania, jest charakterystyczne – o ile tylko się o nim pamięta – mówi prof. Jędrzejczak. Problem polega na tym, że pierwsze objawy kierują pacjenta do neurologów, związane są bowiem z zaburzeniami świadomości. I jeśli nie zostanie wykonane badanie krwi, aby stwierdzić małopłytkowość, trudno ją rozpoznać. Ważne jest, aby diagnoza nastąpiła możliwie szybko, ponieważ szybsze rozpoczęcie leczenia decyduje o dalszym stanie zdrowia pacjenta.
Rozwój nauki sprawia, że stosowane od dawna metody leczenia, które często nie przynoszą oczekiwanego rezultatu można uzupełniać lub zastąpić nowymi lekami. W wielu przypadkach chorób hematologicznych bliższe badania wykazują, że jedna choroba po bliższych badaniach i analizach okazuje się zbiorem kilku lub kilkunastu typów lub odmian, z których każda może wymagać innej metody terapii. Przy opracowywaniu nowych leków pomaga zrozumienie mechanizmu chorobotwórczego, co nie zawsze się udaje. Często nowe metody leczenia powstają dzięki przypadkowi lub szczęśliwemu trafowi, który sprawia, że udaje się uzyskać efekt leczniczy zanim zrozumiemy jego mechanizm.
Biorąc pod uwagę tempo rozwoju nauki i badań klinicznych, profesor Jędrzejczak z optymizmem patrzy w przyszłość leczenia pacjentów z chorobami krwi – “Hematologia jest dziedzina optymistyczną”. Warto posłuchać profesora:
