„Polska ma realną szansę wykorzystać swój potencjał w badaniach klinicznych i umocnić pozycję w europejskiej i globalnej konkurencji o inwestycje w innowacje. Największą dźwignią poprawy jest skrócenie czasu startu badań oraz inwestycje w dane i infrastrukturę ośrodków badań klinicznych. Szybka ścieżka dla badań wczesnych faz to rozwiązanie, które może przełożyć się na lepszy dostęp pacjentów do przełomowych terapii, odciążenie finansów publicznych i rozwój wysoko wyspecjalizowanych miejsc pracy. Dlatego potrzebujemy spójnych działań państwa i jasnego przywództwa – w tym strategicznego podejścia do wzmocnienia rynku badań klinicznych w Polsce. Badania kliniczne to nie tylko korzyści finansowe dla gospodarki, ale także realne oszczędności dla budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Jest to możliwe dzięki temu, że w badaniach klinicznych wczesnych faz sponsorzy badań przejmują finansowanie części diagnostyki i leczenia pacjentów – szczególnie w obszarach terapii wysokospecjalistycznych, które generują największą presję kosztową w systemie” – podkreśla Michał Byliniak, dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.
Polska Sieć Ekonomii, na zlecenie Stowarzyszenia GCPpl, POLCRO, INFARMA i Biokinetica, opublikowała najnowszy raport pt. „Szybka ścieżka dla badań: czy to się opłaca?”. Jak z niego wynika, wdrożenie 14-dniowej ścieżki rejestracji dla wczesnych faz badań klinicznych może przynieść polskiemu systemowi ochrony zdrowia oszczędności w wysokości 100 mln zł rocznie, dając pacjentom szybszy dostęp do innowacyjnych, ratujących życie terapii.
“Polska jest rynkiem pierwszego wyboru dla komercyjnych badań klinicznych, jednak przeważają u nas badania późniejszych faz. Dlatego Polska ma wciąż mamy ogromny, niewykorzystany potencjał. Badania wczesnych faz stanowią zaledwie 13 proc. wszystkich projektów w Polsce, podczas gdy w Stanach Zjednoczonych jest to blisko 45 proc. Co więcej, w przeciwieństwie do rynków zachodnich, udział innowacyjnych projektów średnich i małych firm farmaceutycznych oraz firm biotechnologicznych jest wciąż nieznaczny. To jasny sygnał: aby nasz rynek mógł się dalej rozwijać, przynosząc maksymalne korzyści dla polskiego systemu ochrony zdrowia i gospodarki, musimy pilnie podjąć działania zwiększające udział badań wczesnych faz w Polsce. Wdrożenie tzw. szybkiej ścieżki pozwoli Polsce, podobnie jak innym krajom Europy, konkurować ze Stanami Zjednoczonymi pod względem tempa uruchamiania badań, a tym samym zwiększyć liczbę badań faz wczesnych” – podkreśla Agnieszka Skoczylas, prezes zarządu POLCRO, dyrektor globalnego działu Feasibility&Proposals i Country Manager w firmie Medpace Poland.
Długi czas uruchamiania badań w Polsce sprawia, że nasz kraj traci udziały w globalnym rynku innowacji na rzecz państw dysponujących szybszymi procedurami, takimi jak Hiszpania czy Dania. „Szybka ścieżka, dzięki swojej atrakcyjności jest szansą na nasycenie polskiego systemu rzetelnymi badaniami naukowymi. Personel doświadczony w badaniach ma większą świadomość metodologiczną, co bezpośrednio przekłada się na bezpieczeństwo pacjentów i jakość świadczeń. To także idealne warunki dla rozwoju opieki opartej na wartości (Value-Based Healthcare), w której alokacja zasobów opiera się na twardych dowodach i realnych korzyściach dla chorych” – wyjaśnia dr Michał Zabdyr-Jamróz, Polska Sieć Ekonomii (Uniwersytet Jagielloński).
Analiza dowodzi, że optymalizacja ścieżki akceptacji badań klinicznych dla wczesnych faz pozwoli na przyciągnięcie do Polski nawet 311 nowych badań komercyjnych rocznie, a finansowanie procedur medycznych przez sponsorów odciąży Narodowy Fundusz Zdrowia na kwotę do 98 mln zł rocznie. Wdrożenie rozwiązań przyspieszających ocenę wniosków to również potężny impuls dla gospodarki: wygeneruje blisko 68 mln zł z tytułu podatków dochodowych i składek ZUS, a także pozwoli na stworzenie do 1300 nowych, wysokospecjalistycznych miejsc pracy. Szacowana całkowita wartość dodana dla polskiej gospodarki wyniesie ponad 257 mln zł rocznie.
„Wczesne fazy badań klinicznych to moment, w którym innowacja najszybciej może przełożyć się na realną korzyść dla pacjenta. Jeśli chcemy, aby Polska była miejscem pierwszego wyboru dla takich projektów, potrzebujemy systemu, który łączy sprawność działania z najwyższymi standardami jakości i bezpieczeństwa. Z perspektywy Stowarzyszenia GCPpl szybka ścieżka rejestracji to nie tylko narzędzie zwiększające konkurencyjność rynku, ale przede wszystkim mechanizm budowania zaufania do badań klinicznych – wśród pacjentów, badaczy i sponsorów. Przejrzyste procedury, przewidywalność procesu oraz konsekwentne stosowanie zasad Dobrej Praktyki Klinicznej są fundamentem rozwoju nowoczesnych badań klinicznych w Polsce” – uważa Ernest Szubert, prezes zarządu Stowarzyszenia GCPpl.
„Z perspektywy ośrodków widzimy to bardzo konkretnie: kiedy badanie wczesnej fazy nie trafia do Polski, nie tracimy tylko jednego projektu. Tracimy szansę na wcześniejszy dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii, na rozwój zespołów, budowanie doświadczenia i wzmacnianie pozycji Polski w kolejnych etapach rozwoju leków. Potencjał jako Polska mamy ogromny – i raport bardzo jasno to pokazuje. Potrzebujemy teraz przewidywalnej, szybkiej ścieżki, która pozwoli nam ten potencjał naprawdę wykorzystać” – podkreśla Agnieszka Kulesza, dyrektor ds. operacyjnych Biokinetica, prezes Stowarzyszenia POLFEMED. Zgodnie z szacunkami z raportu, mechanizm ten może oznaczać od ok. 35,5 mln zł do 97,6 mln zł rocznie kosztów „zastąpionych” przez środki prywatne, a więc realne odciążenie budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Uwolnione w ten sposób środki mogą zostać skierowane na inne potrzeby zdrowotne, poprawę dostępności świadczeń lub stabilizację finansową placówek. Badania prowadzone w Polsce dzięki atrakcyjności przyspieszonej ścieżki mogą także wzmocnić naukę oraz gospodarkę.
Rozwój badań klinicznych wczesnych faz – to korzyści, które wykraczają poza sam sektor ochrony zdrowia. Dla pacjentów oznacza to szybszy dostęp do innowacyjnych terapii, gdy nie są one jeszcze powszechnie dostępne w standardowej ścieżce leczenia oraz wysoką jakość opieki w ośrodkach zaangażowanych w badania (m.in. dzięki rygorystycznym standardom diagnostyki, monitorowania bezpieczeństwa i podejmowania decyzji klinicznych). Dla nauki i systemu to wzmocnienie kompetencji kadr i infrastruktury, większa atrakcyjność polskich ośrodków dla projektów międzynarodowych oraz „efekt pipeline” zwiększający szanse na lokowanie w Polsce kolejnych faz rozwoju terapii. Jednocześnie badania sprzyjają budowie uczenia się systemu i opieki opartej na wartości. Z kolei dla gospodarki to wysokospecjalistyczne miejsca pracy, popyt na usługi w całym łańcuchu dostaw (m.in. logistyka, laboratoria, IT), napływ inwestycji w R&D oraz wymierne efekty produktywności – lepsze zdrowie to mniej absencji chorobowej i większa aktywność zawodowa – a także impuls rozwojowy dla regionów, w których działają ośrodki badań klinicznych.
Jak wynika z raportu, „szybka ścieżka” powinna opierać się na jasnym, przewidywalnym harmonogramie i skróceniu czasu autoryzacji badań fazy I–II do maksymalnie 14–30 dni, przy jednoczesnym utrzymaniu pełnych standardów etycznych i bezpieczeństwa. Przykłady z UE pokazują, że usprawnienia administracyjne mogą realnie skracać start badań: w Hiszpanii po reformie regulacyjnej odnotowano istotne skrócenie procesu autoryzacji i fazy uruchomienia ośrodków, a Dania wdrożyła dedykowane podejście fasttrack dla badań wczesnych faz.
W europejskim tle coraz mocniej widać trend „przyspieszać, ale bez obniżania jakości” – m.in. poprzez lepszą koordynację i terminy w ramach inicjatywy FASTEU oraz kierunkowe działania wzmacniające sektor biotechnologii, jak projekt European Biotech Act. Raport podkreśla również, że przyspieszenie powinno oznaczać zapewnienie odpowiednich procedur i zasobów po stronie instytucji oceniających oraz narzędziami transparentności i jakości, takimi jak prerejestracja protokołów.
