Wypowiedzi uczestników debaty mZdrowie.pl na temat Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich.
Wiceminister zdrowia Zbigniew J. Król
Podstawą koncepcji opieki, zapisaną w projekcie Narodowego Plany Chorób Rzadkich jest zintegrowanie wszystkich form opieki i skierowanie ich na zaspokajanie potrzeb chorego z rozpoznaną chorobą rzadką, wspierając również opiekunów tego pacjenta. Kluczowa jest rola ośrodków diagnozujących chorobę, które planowane są jako centra referencyjne dla całego kraju, dla danej choroby. One muszą się rozwinąć. Bardzo ważne w pierwszym etapie wdrażania Planu jest też przygotowanie dla nich pieniędzy, żeby były w stanie to zrobić. W tej chwili już mamy orientację co do miejsc, gdzie są diagnozowane choroby rzadkie, funkcjonuje sieć referencyjna europejska, na której będziemy bazować. W Polsce będzie funkcjonować około 50 ośrodków, które będą centrami diagnozującymi chorobę, planującymi i merytorycznie koordynującymi opiekę nad chorym. Bardzo ważne jest też wprowadzenie „paszportu opieki“ dla pacjentów chorych na choroby rzadkie, zawierającego m.in. informacje wspomagające chorego w uzyskaniu konkretnej pomocy w konkretnym miejscu.
W chorobach rzadkich, z racji tego że leki są często rejestrowane we wczesnych etapach badań, dowody kliniczne bywają trudne do zdefiniowania. Nie tylko my, ale i reszta świata dostrzega, że ceny tych leków są czasami po prostu niemożliwe do zaakceptowania. I czasami niestety nie przynoszą efektu klinicznego. Natomiast jeżeli pojawia się lek, który przynosi efekt, to my go musimy mieć i tyle. Kierunek rozwiązań, jak do tego doprowadzić, znajdzie się w ustawie refundacyjnej.
Prof. dr hab. med. Anna Latos-Bieleńska
Prof. dr hab. med. Anna Latos-Bieleńska, Kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej, Uniwersytet Medyczny im. K. Marcinkowskiego, Centrum Biologii Medycznej w Poznaniu:
Aż 80% chorób rzadkich to choroby genetyczne, w ich diagnostyce niezbędne są najnowsze metody badań genetycznych – mikromacierze i sekwencjonowanie nowej generacji. Badania te nie są objęte refundacją – pacjenci z chorobami rzadkimi są podwójnie dyskryminowani – nie tylko w większości przypadków nie mają skutecznego leczenia, co wynika z natury chorób genetycznych, ale pozbawieni są także diagnostyki, muszą płacić wiele tysięcy złotych za dostęp do diagnostyki genetycznej. Problemem jest również wycena świadczeń – szpitale na ryczałcie potrzebują wyższej wyceny tych świadczeń dla chorych na choroby rzadkie. Dlatego byłabym za tym, żeby jak najszybciej wprowadzić to, co jest zapisane w tym dokumencie. Dwie najważniejsze rzeczy – to po pierwsze uzupełnienie listy świadczeń, żeby np. nowoczesne badania genetyczne znalazły się w koszyku świadczeń gwarantowanych, a po drugie inna wycena świadczeń, które są związane z chorobami rzadkimi.
Prosimy o pośpiech, bo inaczej kolejny rok pacjenci z chorobami rzadkimi będą bez diagnostyki genetycznej. Dobra, szybka diagnostyka genetyczna jest konieczna. Przeważnie nie ma innej metody rozpoznania rzadkiej choroby genetycznej. Im szybciej postawimy trafną diagnozę, tym mniejsze koszty ponosimy, oszczędzamy pieniądze NFZ, unikamy niepotrzebnego powtarzania badań, które niczego nie wykazują.
Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka:
Leczenie to jest kwestia która dotyka bardzo niewielkiej grupy chorych. Większość chorób rzadkich nie ma skutecznej terapii, matomiast ma potrzeby diagnostyczne, opiekuńcze, rehabilitacyjne. To jest w Planie zapisane i według mnie to jest jego podstawowa zaleta – integruje różne elementy, z którymi borykają się na codzień osoby, które miały pecha i są dotknięte chorobami rzadkimi.
Jest jeszcze jedna rzecz zapisana w Planie, mająca ogromne znaczenie, a mianowicie wskaźniki, jak mają wyglądać badania naukowe nad chorobami rzadkimi. Mała liczba leków i niedoskonałe metody diagnostyczne są m.in. efektem tego, że zbyt mało nakładów przeznaczano na badania nad tymi chorobami. Po raz pierwszy pojawiły się zapisy, że będziemy te badania wzmacniać. Kiedy powstawała ABM pan minister Szumowski zadeklarował, że część środków, którymi będzie dysponowała Agencja, zostanie przeznaczonych właśnie na badania nad chorobami rzadkimi. W Planie po raz pierwszy na piśmie zostało to ujęte, że docelowo 10 proc. badań ma być poświęconych temu obszarowi.
Beata Ambroziewicz
Beata Ambroziewicz, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych:
Chociaż przedstawiciele środowiska pacjentów działających w tym obszarze mają całkowią rację co do wszelkich szczegółów i wytycznych, bez strategii będzie ciężko żeby zrobić krok dalej żeby pracować nad dokumentami wykonawczymi, nowelizacjami ustaw, wycenami. Tak jak się pojawiła strategia dla onkologii, powinna sie pojawić strategia dla chorób rzadkich, która wyznaczy, jakie konkretne działania mamy podjąć w ciągu 5 lat. Trzeba też wyznaczać realne cele, zaczynając od systemu ośrodków referencyjnych, zmiany wycen i usprawnienia diagnostyki. Uważam, że w myśl zasady wszystkie ręce na pokład powinniśmy się teraz wspierać, żeby ten moment wykorzystać i jak najszybciej uchwalić strategiczny dokument.
Stanisław Maćkowiak
Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich:
Ten dokument nie jest planem działania, tylko strategią i tak go należy tytułować. Mamy w nim tylko ogólne zapisy dotyczące następnego etapu, że zostaną opracowane co najmniej trzy plany wykonawcze. Powinien zostać uzupełniony o konkretne plany działania. Trzeba tę strategię uzupełnić, uchwalić jak najszybciej i na tej podstawie opracowywać i realizować plany wykonawcze.
Mirosław Zieliński
Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN:
Brakuje wielu elementów fundamentalnych, jak choćby odniesienia do kwestii egalitarnych. Pominięte jest zarządzanie – czyli powołanie agencji lub departamentu. To jest obszar, który dotyczy 3 milionów osób, nie może nim kierować jedna osoba. Musi tym kierować przynajmniej jeden departament w Ministerstwie Zdrowia. To samo dotyczy budżetu dla chorób sierocych. Jeżeli mamy kilkadziesiąt tysięcy pacjentów chorych na AIDS, którzy mają swoją agencję, to tym bardziej potrzebna jest instytucja zajmująca się pacjentami z chorobami rzadkimi. Tak samo leki – brakuje zapisu o stosowaniu analizy wielokryterialnej zamiast QALY. Musimy też pomyśleć o budżecie solidarnościowym.
Piotr Dąbrowski
Piotr Dąbrowski, Izba Gospodarcza “Farmacja Polska”:
Nie rozmawiamy o problemie związanym z konkretnymi cenami, ale o pewnym rozwiązaniu systemowym i nierównościach w dostępie, które te rozwiązania systemowe generują. Większość z nas rozumie, że nasz system oceny farmako-ekonomicznej działa względnie poprawnie w przypadku oceny leków stosowanych w chorobach powszechnych. Nie jest jednak optymalny do leków, które mają zastosowanie w chorobach rzadkich. Polska i Węgry są chyba jedynymi państwami w Europie, które do tej pory nie przyjęły rozwiązań w tym zakresie. Plan operuje – jako strategia – bardzo generalnymi pojęciami. Jeżeli w tę strategię wpisalibyśmy, że leki mające zastosowanie w chorobach rzadkich powinny mieć osobną ścieżkę oceny, byłoby to absolutnie wystarczające do prowadzenia na dalszym etapie prac nad wprowadzaniem szczegółowych rozwiązań. Doprowadziłoby to do spójności Planu z innymi dokumentami, w szczególności z zapisami Polityki Lekowej Państwa.
Irena Rej
Irena Rej, prezes Izby Gospodarczej “Farmacja Polska”:
W obszarze leków proponujemy rozwiązania, które nie zawsze generują dodatkowe koszty dla NFZ a mimo to nie były dotychczas wprowadzane. Dla chorych każdy dzień bez leczenia oznacza skracanie życia. Czy mając ich dobro na względzie nie powinniśmy wprowadzić pewnych rozwiązań, które stosują inne kraje (kryteria oceny), przeanalizować, czy na przykład wydzielenie funduszu na leki nie byłoby dobrym rozwiązaniem, które pozwoliłoby sukcesywnie wprowadzać na rynek nowe leki.
Agnieszka Grzybowska-Zalewska
Agnieszka Grzybowska-Zalewska, Izba Gospodarcza “Farmacja Polska”:
Wiemy, że konieczna będzie nowelizacja kilku ustaw. Nie powinno nas to zwalniać z mówienia o tym wspólnym mianowniku (wprowadzeniu specyficznych kryteriów oceny dla leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich) w każdym miejscu, gdzie temat chorób rzadkich jest poruszony. To pokaże, że jest wola uregulowania dostępu do leków. I w końcu zaczną się dziać zmiany. Niektóre z zaproponowanych w Narodowym Planie zmian są rewelacyjne, z punktu widzenia pacjenta, który potrzebuje opieki skoordynowanej. Czy nie można tych rzeczy zacząć wdrażać już, przed przyjęciem całości planu?
Prof. Marcin Czech
Prof. Marcin Czech, Instytut Matki i Dziecka:
Uchwalenie tego dokumentu strategicznego powinno nastąpić jak najszybciej. W konsultacjach społecznych może pojawić się wiele sugestii zmian, które można przyjąć i uzupełnić ten projekt. Będzie wymagało wielkiej pracy ze strony ministra Króla, żeby przekonać do niego resztę rządu.
Dr Jakub Gierczyński
Dr Jakub Gierczyński, Uczelnia Łazarskiego:
W Polsce jest czas na referencyjność ośrodków klinicznych. A nie widzę powodu, dla którego np. Centrum Zdrowia Dziecka czy Instytut Matki i Dziecka nie miałyby mieć najwyższego stopnia referencyjnosci z adekwatnym przelicznikiem zwiększającym finansowanie przez NFZ. Paradoks polega na tym, że wiodący ośrodek, gdzie wszyscy chcą leczyć chore dziecko, nie dostaje więcej pieniędzy, mimo że powinien, bo procedura – np. operacja dziecka chorego na hemofilię czy zabieg ortopedyczny u chorego na SMA – musi być droższa.
Dr Agnieszka Stępień
Dr Agnieszka Stępień, Krajowa Izba Fizjoterapeutyczna:
Ten dokument jest bardzo potrzebny, ale też powinien służyć pacjentom. Dlatego chce zwrócić uwagę na rehabilitację. Ponad 90 proc. chorych ma problemy ruchowe, wymagają opieki która trwa wiele lat. Wypracowane standardy czy zalecenia powinny funkcjonować w całym kraju. Kiedy dziecko wróci z ośrodka do swojego miejsca zamieszkania – także musi mieć dostęp do opieki. Potrzebny jest więc system przekazywania informacji w grupie zawodowej fizjoterapeutów.
Partnerzy debaty:
