Co system ochrony zdrowia zrobił dla pacjentów z chorobami rzadkimi w ostatnich latach, a także o planach na najbliższy czas, opowiadał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podczas listopadowej konferencji „Choroby Rzadkie – Diagnostyka i leki dedykowane ich terapii. Wyzwania dla Polski 2021″.
“Jeśli chodzi o choroby rzadkie w naszym systemie ochrony zdrowia ostatnio trochę się wydarzyło. Minister Marcin Czech zapoczątkował kilka programów lekowych wprowadzonych dla chorób rzadkich” – mówi minister Maciej Miłkowski i przywołuje przykład długo wyczekiwanego leku, który od 2017 roku otrzymują dzieci z wrodzonym zespołem autozapalnym. – “Następnie, po dużej batalii, udało się ministrowi Czechowi uruchomić leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii. I tutaj bardzo sprawnie zadziałał zespół kwalifikacyjny”.
Minister Maciej Miłkowski dodał też, że do wszystkich programów lekowych w chorobach ultrarzadkich jest powołany zespół kwalifikacyjny złożony z najwybitniejszych specjalistów w Polsce, osób które zajmują się pacjentami i które są na bieżąco ze wszystkimi wytycznymi europejskimi i światowymi. Bardzo często są to specjaliści, którzy również uczestniczą w badaniach klinicznych, pracują nad rozwojem nowych leków, mają wgląd w dokumentację medyczną – “Mam nadzieję, że zespoły kwalifikujące zostaną dookreślone w ustawie refundacyjnej, gdzie będą dokładne opisane ich zadania. Nie w zarządzeniu prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia, ale bezpośrednio w ustawie refundacyjnej, gdzie każdy będzie znał podstawy prawne swoich działań”.
Minister Maciej Miłkowski przywołał również przykłady kolejnych decyzji na rzecz leczenia chorób rzadkich. Po dwóch latach mija pierwszy okres refundacyjny nusinersenu – pierwszego leku w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Przyznał, że dużą rolę w tym procesie odegrało bardzo sprawne działanie zespołu kwalifikującego. W ciągu tych dwóch lat ponad 600 pacjentów rozpoczęło leczenie. Tu minister Maciej Miłkowski dodaje, że od stycznia rozpoczyna się nowy okres rozliczeniowy i wyraża nadzieję, że strony dojdą do porozumienia.
“Od 1 listopada wprowadziliśmy nowy program lekowy dla leczenia pacjentów z mukowiscydozą, przy jego opracowaniu bardzo mocno współpracowaliśmy z konsultantem krajowym oraz z osobami, które zajmują się tymi pacjentami. W polskiej populacji nie ma dużo pacjentów, którzy kwalifikują się do przyjmowania tego leku, ale obecnie jest on zdecydowanie najskuteczniejszy, skuteczniejszy od innego, który jest dopuszczony i który ma aktualnie wniosek refundacyjny na dalszym etapie. Wiem, że firma przygotowuję wnioski na dwa kolejne leki, które mają wskazania dla części populacji – tej starszej. Później charakterystyki produktu leczniczego mogą zostać poszerzone” – mówi minister Miłkowski. I dodaje – “Leczenie mukowiscydozy w Polsce jest całkiem satysfakcjonujące, ponieważ od około 8 do 10 lat funkcjonują badania przesiewowe noworodków i praktycznie każdy pacjent jest zdiagnozowany pod kątem posiadanej mutacji. Istnieje też baza wiedzy na temat tych pacjentów”.
Pacjenci czekają na bardziej skuteczne, nowe technologie lekowe, zarejestrowane w ostatnich miesiącach przez Europejską Agencję Leków. Jak twierdzi minister, będzie to „trudny temat do rozmów, ponieważ to duża populacja około tysiąca osób, przy cenach na pewno bardzo wysokich, więc będziemy oczekiwali istotnego ustępstwa ze strony firm”.
“Nadciśnienie płucne praktycznie mamy zaopiekowane” – ocenia minister – “Od 1 stycznia wszystkie oczekiwane zmiany, których chcą specjaliści, będą dostępne. W przewlekłej białaczce limfocytowej także spodziewamy się efektów na początku przyszłego roku. Warto jeszcze wspomnieć, że w ostatnim czasie wszedł nowy lek, pierwszy w terapii doustnej dla pacjentów z chorobą Gauchera. Mamy więc już tu trzy leki. Ostatnio poszerzyliśmy program lekowy w zakresie choroby Fabry’ego o pierwszy lek dostępny w formie doustnej. W hematoonkologii w ostatnich dwóch latach praktycznie podwoiliśmy, potroiliśmy dostęp do leków, a teraz dzieci i dorośli czekają na terapie genowe CAR-T. Mamy złożone dwa wnioski dwóch producentów. Procedujemy te terapie i być może w kolejnym roku da się dojść do porozumienia i będą dostępne dla wszystkich pacjentów”.
Nie tylko leki
“Bardzo się cieszę z programu, który zdecydowanie upraszcza system rozliczeń. Może zresztą ten program zostanie rozszerzony o kolejne jednostki chorobowe w chorobach rzadkich bądź ultrarzadkich w wielu zakresach. Leczenie uzupełniające l-karnityną w wybranych chorobach metabolicznych, gdzie pacjenci mogą wspomagać się środkiem specjalnym spożywczego przeznaczenia, to jest pierwszy program lekowy z takim produktem. Pacjenci potrzebują takich terapii, ale to trochę wymyka się spod ustawy refundacyjnej. Jednak w wielu zakresach chorób ultrarzadkich nie było dobrych dowodów naukowych na skuteczność tego leczenia. To leczenie jest stosunkowo niedrogie i nasi lekarze bardzo mocno o nie wnioskowali” – mówi Maciej Miłkowski.
Pacjenci nie tylko oczekują leków, ale również skutecznego leczenia objawowego w sytuacjach, gdy przyczynowe nie jest możliwe. Potrzebują rehabilitacji i specjalnych metod terapii. W ubiegłym roku udało się stworzyć specjalny program dla EB – pęcherzowego oddzielania się naskórka, rozliczany z Narodowego Funduszu Zdrowia, gdzie pacjenci otrzymują niezbędne produkty lecznicze do domu. Pakiet przygotowany przez lekarza przekazywany jest bezpłatnie z pominięciem refundacji aptecznej.
Oczekiwana jest również decyzja o rozszerzeniu uprawnień w zakresie wyrobów medycznych na zlecenie – finansowania cewników hydrofilowych dla dzieci oraz poszerzenia populacji pacjentów, którzy potrzebują diagnozowania i monitorowania cukrzycy metodą skanowania. Minister Miłkowski obiecuje, że “z pewnością będzie to procedowane”.
Przyszłe wyzwania
Wyzwania dla terapii dedykowanych chorobom rzadkim – to oczekiwania, aby zwiększać możliwości refundacji technologii lekowych droższych niż trzykrotność PKB per capita. Wiele leków, które zostały przyjęte w ostatnim czasie do refundacji przekracza tą granicę. “Minister zdrowia nie jest uzależniony od oceny AOTMiT i może nawet przy negatywnej ocenie Agencji przyjąć lek do refundacji. Oczywiście jest to zdecydowanie trudniejsze, ponieważ naprawdę musi mieć bardzo mocne uzasadnienie. Czasami są to nawet dowody naukowe, czasami sytuacja finansowa, czasami decyzja prezesa AOTMiT wynika z tego, że lek jest zbyt drogi. Później udaje nam się albo przy komisji ekonomicznej, albo przy Ministrze Zdrowia, wynegocjować dobry instrument dzielenia ryzyka, dobre ceny. Oczywiście trzeba sobie jasno powiedzieć, że niektóre ceny są całkowicie zaporowe, gdzie firmy działają nieetycznie i nie ma uzasadnienia dla takich cen. Niektóre technologie są tak drogie, że nie stać na nie płatnika. Właścicielami firm są fundusze inwestycyjne, gdzie jedynym, najważniejszym wskaźnikiem jest zysk, jak najwyższy zwrot zainwestowanego kapitału, więc pacjent jest tylko ewentualnie elementem zysku” – mówi Maciej Miłkowski.
Minister podkreśla również, że w najbliższym okresie ma nastąpić poszerzenie możliwości budżetu związanego z przekazaniem środków na Fundusz Medyczny. Zgodnie z planowaną ustawą, pierwsze środki mają zostać przekazane jeszcze w bieżącym roku. Natomiast w roku 2021, jak zapowiada Maciej Miłkowski, będą dokonywane pierwsze zakupy z Funduszu, na choroby onkologiczne i choroby rzadkie – “Mam nadzieję, że AOTMiT przedstawi nam listę tych produktów, o których należy rozmawiać i oczekiwać wniosków refundacyjnych. Ścieżka jest znacznie przyspieszona, ponieważ celem jest dosyć szybkie wdrożenie najlepszych, najbardziej efektywnych, najbardziej obiecujących technologii. Często są to technologie niedostatecznie przebadane, które otrzymują decyzję warunkowe, od których oczekuje się zdecydowanie większych dowodów na skuteczność terapii. Będziemy się starali jak najszybciej podchodzić do refundacji i jednocześnie oczekując niższych cen, różnych instrumentów dzielenia ryzyka i dobrej sprawozdawczości w zakresie efektywności klinicznej i bezpieczeństwa”.
Nowa ustawa zmienił również organizację Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. Minister Maciej Miłkowski zapowiada, że teraz ten system będzie sprawniejszy i szybszy, znacznie prostszy dla szpitala i personelu medycznego. Ważne jest to szczególnie podczas kontynuacji leczenia, zwłaszcza że często chodzi o dość tanie leki – “Oczywiście nadal będzie istniała taka konieczność, że jeśli tych leków będzie dużo i w całości przekroczą 5 proc. budżetu, wówczas firma ma obowiązek zgłosić wniosek refundacyjny. Co do zasady RDTL jest przeznaczony dla wyjątkowej grupy i nie może zastępować standardowego programu lekowego, który ma jasno określone cele, wskazania i możliwość monitorowania sytuacji klinicznych oraz pacjenta”.
©mZdrowie
