Z okazji Miesiąca Świadomości Miastenii pacjenci apelują o pilne zmiany w programie lekowym. W leczeniu miastenii pojawiły się nowoczesne terapie biologiczne, które u części chorych pozwalają odzyskać sprawność, ograniczyć stosowanie sterydów i uniknąć stanów zagrożenia życia. Jednak wielu polskich miasteników wciąż nie ma do nich dostępu.
W ostatnich latach leczenie miastenii przeszło prawdziwą rewolucję. Pojawiły się nowoczesne terapie celowane, które dla wielu pacjentów oznaczają szansę na zahamowanie postępu choroby, ograniczenie liczby zaostrzeń i poprawę jakości życia. Część z nich została objęta refundacją w ramach programu lekowego, jednak dostęp do tych terapii pozostaje bardzo ograniczony. Z okazji Miesiąca Świadomości Miastenii Stowarzyszenie Miastenia Gravis Face to Face zebrało i spisało historie 6 pacjentów, które namacalnie dowodzą, że program lekowy nie działa i wymaga pilnych zmian.
W Polsce z miastenią żyje ponad 11,5 tys. osób, spośród nich około 20 proc. doświadcza przełomu miastenicznego a prawie połowa zmaga się z zaostrzeniami choroby. Tymczasem z innowacyjnych terapii dostępnych w ramach programu lekowego korzysta zaledwie około 80 pacjentów. Chorzy z ciężkim przebiegiem miastenii często pozostają skazani na wieloletnią sterydoterapię, leczenie immunosupresyjne, kolejne hospitalizacje i narastające powikłania. Coraz więcej pacjentów zgłasza się do organizacji pacjenckich, ponieważ mimo nieskuteczności standardowego leczenia nie spełniają restrykcyjnych kryteriów kwalifikacji do programu lekowego. Nie mogą skorzystać z terapii, które mogłyby znacząco poprawić ich stan zdrowia i codzienne funkcjonowanie.
“Wprowadzenie programu, a zatem udostępnienie w pełni refundowanych, wysoce skutecznych terapii części pacjentom, według skonstruowanych wówczas kryteriów włączenia i wyłączenia, było istotnym przyspieszeniem w drodze do zapewniania możliwie najłagodniejszego przebiegu choroby. Od tego czasu, a szczególnie w ostatnich miesiącach, kształt programu podlegał bądź podlega kolejnym modyfikacjom związanym z wprowadzaniem do portfolio terapeutycznego kolejnych leków” – mówi prof. Bartosz Karaszewski, krajowy konsultant w dziedzinie neurologii.
“Jeszcze nigdy pacjenci z miastenią nie mieli tak dużych możliwości terapeutycznych jak dziś. Terapii przybywa lawinowo. W programie lekowym refundowane są 3 terapie, w tym dwa leki innowacyjne. W badaniach są kolejne cząsteczki, więc postęp jest bardzo duży i budzi nadzieję. Dodatkowo na najnowszej lipcowej liście refundacyjnej znalazł się kolejny lek innowacyjny dla pacjentów z miastenią. Problem polega na tym, że paradoksalnie dla części pacjentów ten postęp medycyny i jednocześnie dostęp do programu lekowego pozostaje jedynie obietnicą” – wskazuje Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face.
“Terapie biologiczne w miastenii to ogromy postęp w kontroli aktywności choroby. Jednakże zapisy programu lekowego ograniczają dostęp dla chorych, którzy wymagają wysokoskutecznego leczenia. Aby spełnić warunki włączenia do innowacyjnej terapii chory musi być nieskutecznie leczony przynajmniej przez pół roku kortykosterydami w dużych dawkach plus przynajmniej rok jedną „starą” terapią immunosupresyjną i przynajmniej pół roku kolejną, oczywiście w sposób nieskuteczny i do tego jeszcze musi wystąpić w ciągu ostatniego roku przełom miasteniczny, który oznacza stan bezpośredniego zagrożenia życia” – mówi prof. Monika Adamczyk-Sowa.
Miastenia to autoimmunologiczna choroba charakteryzująca się nadmierną męczliwością mięśni szkieletowych i uogólnionym osłabieniem siły mięśni, w tym mięśni kończyn górnych i dolnych, mięśni oczu, które prowadzą do zaburzenia widzenia, mięśni żwaczy oraz mięśni oddechowych. W trakcie przełomu miastenicznego, czyli gwałtownego nasilenia objawów choroby, osłabienie mięśni oddechowych może prowadzić do ciężkiej niewydolności oddechowej, stanowiącej bezpośrednie zagrożenie życia pacjenta. Miastenia może wystąpić w każdym wieku, jednak najczęściej diagnozowana jest u młodych kobiet znajdujących się na początku życia zawodowego i rodzinnego oraz u mężczyzn po 50.–60. roku życia.
Jednym z warunków kwalifikacji do programu lekowego jest spełnienie kryteriów świadczących o ciężkim przebiegu choroby, m.in. wystąpienie przełomu miastenicznego w trakcie 12 miesięcy przed kwalifikacją. Wskazują również, jakie leki oraz jak długo powinny być stosowane, zanim chory uzyska dostęp do nowoczesnej terapii. Jednym z nich jest wcześniejsze zastosowanie leczenia immunosupresyjnego przez ściśle określony czas i w określonych dawkach. Problem polega na tym, że nie wszyscy pacjenci mogą bezpiecznie przyjmować takie leczenie ze względu na wiek, choroby współistniejące lub wysokie ryzyko powikłań. Dodatkową przeszkodą są wymogi formalne dotyczące dokumentacji medycznej. Jeśli w historii leczenia brakuje szczegółowych informacji potwierdzających spełnienie kryteriów, pacjent może nie zostać zakwalifikowany do programu, nawet jeśli z medycznego punktu widzenia wymaga nowoczesnego leczenia.
