Mapa sukcesów i drogowskazy dla hematoonkologii

Obyśmy tylko w hematoonkologii nie schodzili z dobrej drogi – to wnioski z debaty, która odbyła się podczas krynickiego Forum Ekonomicznego.

W debacie uczestniczyli Anna Kupiecka, prezes fundacji „OnkoCafe – Razem Lepiej”, wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku Onkohematologii w gliwickim oddziale Centrum Onkologii, dr Leszek Borkowski, przedstawiciel Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi, a także dr Roman Topór-Mądry, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Nowotwory krwi wykrywane są u coraz młodszych pacjentów, będących w pełni sił i pełni życia. Ponad 60 proc. pacjentów nie przekroczyło pięćdziesiątego roku życia. Coraz niższy wiek pacjentów jest niepokojący, ale są także pierwsze dobre sygnały. – “Hematoonkologia to trochę poligon doświadczalny dla całej onkologii. I na tym poligonie odnosimy sukcesy”– mówił prof. Sebastian Giebel. Jako powód do optymizmu podał, że czas życia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową podwoił się. Dzięki temu w Polsce przybyło kilkadziesiąt tysięcy ozdrowieńców z białaczką.

“Doceniamy wagę problemów hematoonkologicznych” – mówił wiceminister Maciej Miłkowski. “Cały czas wprowadzamy istotne zmiany w dostępie do leków. Bardzo istotne i kosztowne obowiązują od końca ubiegłego roku, z kolejnymi istotnymi poprawkami naniesionymi w tym roku w lipcu” – dodawał.

Ministerstwo zdrowia zdecydowało się na refundowanie nowych leków po tym, gdy udało się wynegocjować z koncernami farmaceutycznymi zasadę płacenia za efekt i odpowiednią cenę. Dzięki wchodzeniu na rynek leków biopodobnych na rynku pojawia się konkurencja, dzięki której Komisja Ekonomiczna ma szersze pole do negocjacji, a co za tym idzie ich ceny systematycznie obniżają się.

“Dobrze się stało, że lekarze zyskali nowe narzędzia, a pacjenci nowe nadzieje” – mówiła Anna Kupiecka. “Szkoda tylko, że kryteria wejścia do programów lekowych są tak sztywne. Ich poluzowanie dałoby lepszy efekt”. Jej zdaniem należy także przesunąć do pierwszego rzutu leczenia niektóre leki, które aktualnie są dostępne w Polsce dopiero w drugim rzucie. Wskazała na konkretny przykład dwóch leków w przewlekłej białaczce limfocytowej – ibrutynibu i wenetoklaksu, które są dostępne w programie lekowym tylko dla pacjentów z określonym typem genetycznym (delecja 17p i mutacja TP53).

Powołując się na przykład leczenia raka piersi, w którym udało się w ostatnim roku zapewnić równy dostęp do leczenia niezależnie od typu nowotworu, Anna Kupiecka mówiła, że dla chorych świadomość nierównych szans na leczenie tym samym lekiem jest bardzo dramatyczna. “Na szczęście udało się to zmienić w przypadku pacjentek z rakiem piersi” – podkreślała. Jej zdaniem dostęp do leków powinien opierać się na Charakterystyce Produktu Leczniczego, a nie na kryteriach zapisanych w programach lekowych.

“Wzrost wydatków na zdrowie daje nadzieję na lepsze finansowanie refundacji także w hematologii “– mówił Maciej Miłkowski. “Ale rzeczywiście, zwiększając nakłady musimy zwracać uwagę na to, aby środki wydawać efektywnie” – podkreślał. Wiceminister zdrowia powiedział, że negocjacje dotyczące wspomnianych leków trwają i stanowią “duże wyzwanie kosztowe”, zaś cele postawione przed Komisją Ekonomiczną dotyczą nie tylko cen, ale również zwiększenia puli pacjentów leczonych w ramach programu lekowego. Jego zdaniem jest nadzieja, że negocjacje mogą się zakończyć pozytywnie jeszcze przed ogłoszeniem kolejnej listy refundacyjnej. Wiceminister Miłkowski podkreślił, że w tym przypadku już zastosowano mechanizmy podziału ryzyka, według których część terapii zaczęła być finansowana na podstawie efektów klinicznych.

Na problem równego dostępu do leków zwrócił uwagę także dr Leszek Borkowski. “Patrząc na działanie resortu widzę dziurę, przymykanie oczu na problemy pacjentów, którzy nie mają odpowiednich genów” – mówił. W przypadku pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową zdaniem dr Leszka Borkowskiego pacjenci bez mutacji genotypu nie mają alternatywy terapeutycznej. “Co nam zostało do ich leczenia? Woda święcona? A dlaczego nie technologia CAR-T ?”– dopytywał.

Odsetek odpowiedzi na leczenie CAR-T sięga nawet 90 proc., i to w grupie chorych opornych na chemioterapię lub z nawrotem nowotworu. “To nie tylko technologia przyszłości, to działa już dziś” – mówił prof. Sebastian Giebel.

Do wystąpień klinicystów i pacjentów odnosił się dr Roman Topór-Mądry: “Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oceniła w ostatnim czasie kilkadziesiąt nowych leków hematoonkologicznych. W większości wypadków pozytywnie”. Pozytywna ocena dotyczyła także rozszerzenia stosowania ibrutynibu na pacjentów nie posiadających określonych mutacji genetycznych. Prezes AOTMiT podkreślił, że Agencja do formułowania ocen potrzebuje jednak twardych dowodów: analiz, badań, wniosków, a co za tym idzie w konkretnym przypadku ibrutynibu i wenetoklaksu wykorzystywano m.in. rekomendacje amerykańskiej NCCN, europejskiego ESMO i badania RESONATE.

W tym przypadku dane jednoznacznie wskazują, że obie terapie są bardzo skuteczne. “A z tym bywa różnie. To zresztą problem nie tylko nasz i całego świata. Przypominam, że na całym świecie wiele leków pod presją czasu i pacjentów trafiało na listy refundacyjne bardzo szybko, jako przełomowe i drogie. A potem okazywało się o przełomie nie mogło być mowy” – dodawał. Prezes Agencji dodał, że AOTMiT przygotowuje wytyczne kompleksowej opieki nad pacjentami z nowotworami krwi, aby zapewnić szybką diagnostykę i terapię.

(Bartłomiej Leśniewski)