RDTL powinien być rzeczywistym instrumentem ochrony pacjenta w sytuacjach wyjątkowych, a nie mechanizmem, którego skuteczność zależy od niejednolitych interpretacji, luk proceduralnych i niepewności finansowej. Dlatego konieczne jest pilne podjęcie działań legislacyjnych i organizacyjnych, które przywrócą temu rozwiązaniu przewidywalność, spójność i realny charakter ratunkowy – taki apel wystosowały organizacje pacjentów,
W związku z zapowiedziami Ministerstwa Zdrowia dotyczącymi podjęcia prac legislacyjnych w zakresie refundacji indywidualnej, w tym funkcjonowania mechanizmu ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), organizacje pacjentów opublikowało wspólne stanowisko dotyczące kluczowych problemów związanych ze stosowaniem tego instrumentu oraz kierunków zmian niezbędnych do zapewnienia realnego, przewidywalnego i nieprzerwanego dostępu do leczenia.
Jak podkreślają sygnatariusze apelu, dobro pacjenta powinno stanowić nadrzędne kryterium kształtowania i stosowania przepisów dotyczących RDTL. Mechanizm ten został przewidziany jako rozwiązanie wyjątkowe, służące zapewnieniu dostępu do terapii w sytuacjach szczególnych, zwłaszcza gdy brak jest alternatywnych metod leczenia, a standardowa ścieżka refundacyjna nie odpowiada na pilną potrzebę kliniczną. W konsekwencji RDTL powinien gwarantować realny, terminowy i nieprzerwany dostęp do leczenia, w szczególności w przypadkach zagrożenia zdrowia lub życia.
W praktyce klinicznej RDTL pozostaje istotnym mechanizmem finansowania terapii stosowanych poza wskazaniami rejestracyjnymi (off-label), jeżeli przemawia za tym stan kliniczny chorego i taka jest decyzja lekarza prowadzącego. Jednak obecny model funkcjonowania RDTL nie zapewnia pacjentom wystarczającej przewidywalności, równości dostępu ani bezpieczeństwa terapeutycznego. Szczególnie istotnym problemem pozostaje brak gwarancji ciągłości leczenia, w tym sytuacje, kiedy pacjent traci możliwość terapii w ramach RDTL z chwilą formalnego zakwalifikowania do programu lekowego, choć leczenie w ramach tego programu nie jest jeszcze realnie dostępne. Taka praktyka prowadzi do powstawania luki terapeutycznej i naraża chorego na przerwanie skutecznego leczenia z przyczyn formalnych lub organizacyjnych, a nie medycznych.
Istotnym wyzwaniem pozostaje też brak jednolitych zasad stosowania RDTL- Rozbieżne interpretacje przepisów oraz różnice w praktyce oddziałów wojewódzkich NFZ-u powodują, że pacjenci znajdujący się w porównywalnej sytuacji klinicznej nie zawsze mają takie same szanse na uzyskanie leczenia. W efekcie o dostępie do terapii nie decydują wyłącznie przesłanki medyczne, ale również miejsce leczenia, praktyka danego oddziału NFZ czy poziom ryzyka, jakie gotów jest podjąć świadczeniodawca. Z perspektywy pacjentów zasadne wydaje się więc zwrócenie uwagi na potrzebę bardziej jednolitej i przewidywalnej praktyki stosowania przepisów o RDTL, tak aby kwestie proceduralne i finansowe nie stanowiły dodatkowej bariery w dostępie do leczenia.
Poważne zastrzeżenia budzi również brak realnej podmiotowości pacjenta w procedurze RDTL. W przypadku decyzji odmownej chory nie dysponuje skuteczną i przejrzystą ścieżką odwoławczą, mimo że postępowanie dotyczy terapii potencjalnie ratującej życie. Dodatkowo czas oczekiwania na rozstrzygnięcie wynosi niekiedy nawet 6 miesięcy, a odmowa uzasadniona przyczynami formalnoprawnymi w praktyce uniemożliwia odwołanie się od takiej decyzji. Jest to nie do zaakceptowania i wymaga zmiany prawa – pacjent powinien być stroną prawną w tej procedurze.
Nie bez znaczenia pozostają także bariery proceduralne i finansowe po stronie szpitali. Brak ustawowo określonych terminów zwrotu kosztów, niepewność co do finansowania terapii oraz brak uprzedniej, wiążącej weryfikacji finansowania prowadzą do przenoszenia ryzyka systemowego na świadczeniodawców. W praktyce skutki tych niejasności i ograniczeń organizacyjnych ponoszą również chorzy, których dostęp do terapii staje się mniej pewny i bardziej zależny od czynników pozamedycznych. Dalszego doprecyzowania wymagają negatywne przesłanki ustawowe ograniczające dostęp do terapii w ramach RDTL, w szczególności w zakresie znaczenia negatywnej rekomendacji Prezesa AOTMiT oraz zasad funkcjonowania wykazu leków niepodlegających finansowaniu. Nieprecyzyjne lub nadmiernie restrykcyjne stosowanie tych mechanizmów może prowadzić do nierównego traktowania pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej.
W związku z tym organizacje pacjenckie apelują o:
- zapewnienie ciągłości leczenia pacjenta w ramach RDTL do momentu faktycznego uzyskania dostępu do terapii finansowanej systemowo,
- zapewnienie bardziej jednolitej i przewidywalnej praktyki stosowania przepisów o RDTL tak aby kwestie proceduralne i finansowe nie stanowiły dodatkowej bariery w dostępie chorych do leczenia,
- wzmocnienie pozycji pacjenta w procedurze – powinien on być w niej stroną prawną – w tym stworzenie skutecznej ścieżki odwoławczej,
- wprowadzenie w ramach RDTL bezpiecznego mechanizmu czasowego, planowanego i monitorowanego przez lekarza wstrzymania leczenia („wakacje lekowe”) chorych, u których terapia doprowadziła do regresji choroby i jej stabilizacji, z zagwarantowaniem możliwości szybkiego powrotu do leczenia bez konieczności ponownego przechodzenia całej procedury,
- doprecyzowanie negatywnych przesłanek ustawowych oraz zasad funkcjonowania wykazu leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL,
- umożliwienie zmiany terapii na inny lek w trakcie leczenia w ramach RDTL, jeżeli przemawiają za tym względy medyczne, bez konieczności ponownego przechodzenia całej procedury i bez ryzyka przerwania leczenia pacjenta.
RDTL powinien być rzeczywistym instrumentem ochrony pacjenta w sytuacjach wyjątkowych, a nie mechanizmem, którego skuteczność zależy od niejednolitych interpretacji, luk proceduralnych i niepewności finansowej. Dlatego konieczne jest pilne podjęcie działań legislacyjnych i organizacyjnych, które przywrócą temu rozwiązaniu przewidywalność, spójność i realny charakter ratunkowy. Z perspektywy pacjentów nie jest to wyłącznie kwestia systemowa czy proceduralna, ale realny problem wpływający na bezpieczeństwo leczenia, poczucie stabilności i szansę na dalszą terapię. W obszarze terapii ratunkowych pacjent nie powinien pozostawać sam wobec barier, których nie rozumie i na które nie ma żadnego wpływu.
Pod apelem podpisane poniższe organizacje:
- Aleksandra Rudnicka – Stowarzyszenie Onkologiczne SANITAS
- Stanisław Maćkowiak – Krajowe Forum ORPHAN
- Piotr Zbaraski – Stowarzyszenie VHL POLAND
- Małgorzata Piekarska – Polskie Stowarzyszenie Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół
- Katarzyna Lisowska – Stowarzyszenie Chorych na Nowotwory Krwi i ich Bliskich Hematoonkologiczni
- Agnieszka Perczyk – Fundacja “Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”
- Hubert Godziątkowski -Polskie Towarzystwo Chorób Atopowych
- Małgorzata Godziątkowska -Stowarzyszenie Pacjentów z Chorobami Cywilizacyjnymi
- Elżbieta Wojciechowska – Lampka – Stowarzyszenie Wspierające Chorych na Chłoniaki „Sowie Oczy”
- dr Monika Zamarlik – Ogólnopolska Federacja Organizacji Pomocy Dzieciomi Młodzieży Chorym na Cukrzycę (Federacja Diabetyków)
- Krzysztof Żbikowski – Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Nowotwory Krwi w Zamościu
- Piotr Blaszkiewicz – Ogólnokrajowe Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową
- Elżbieta Żukowska – Stowarzyszenie „UroConti”
- Joanna Konarzewska-Król – Fundacja Onkologiczna Nadzieja
- Magdalena Jarecka – Fundacja w Związku z Rakiem
- Krzysztof Gąsiorowski – Koalicja Polska Laryngektomia
- Krystyna Wechmann – Federacja Stowarzyszeń “Amazonki”
