Nowe leki dostępne w ramach programu lekowego dla pacjentów z miastenią “zostały kuriozalnie słabo zakontraktowane” – mówi Sylwia Łukomska, założycielka i prezeska Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face. I przypomina, że w ubiegłym roku problemem były też nadwykonania, za które placówki medyczne w różnych częściach kraju nie otrzymały zwrotu od NFZ – “I niestety, miejsce zamieszkania nadal w dużej mierze determinuje dostęp do leczenia”.
– Jak z perspektywy chorych na miastenię zmieniła się ich sytuacja w systemie ochrony zdrowia? Jak długo czekają na postawienie właściwej diagnozy?
Sylwia Łukomska – Kilka miesięcy temu przeprowadziliśmy ankietę na naszej facebookowej grupie wsparcia liczącej ponad 3500 pacjentów. Chciałam sprawdzić, czy nadal przechodzą „odyseję diagnostyczną”, jakiej ja niestety doświadczyłam. U mnie postawienie diagnozy trwało cztery lata od momentu pojawienia się intensywnych objawów. Z perspektywy czasu wiem jednak, że np. podwójne widzenie miałam już jako nastolatka i po prostu uważałam, że to naturalne, że wszyscy widzą podwójnie, spoglądając na bok. Wśród naszych chorych są jednak rekordziści, którzy czekali na rozpoznanie 10, a nawet 20 lat! Ale dziś jest dużo lepiej, co jest zasługą ekspertów, dziennikarzy, organizacji i szkolących się lekarzy, więc nie mogę powiedzieć, że medycy już nic nie rozumieją. Lata temu standardem była długa, błędna ścieżka prowadząca od lekarza do lekarza.
– Jak to wygląda teraz? Co wyszło z badania, które przeprowadziliście?
– Z ankiet wynika, że 30-35 procent pacjentów czeka na diagnozę od 3 do 12 miesięcy, 20-25 procent ponad 2 lata, a 35-40 procent otrzymuje ją w ciągu trzech miesięcy, często nawet w ciągu kilku tygodni. Te wyniki bardzo mnie zaskoczyły. Nie spodziewałam się, że tak bardzo skrócił się czas oczekiwania na postawienie diagnozy. Myślę, że duża w tym zasługa lepszej diagnostyki, celowanych badań przeciwciał we krwi, większej świadomości lekarzy, np. okulistów, którzy wiedzą dziś dużo więcej.
– A lekarze podstawowej opieki zdrowotnej? Jaka jest ich świadomość na temat miastenii?
– Myślę, że nie jest jeszcze taka, jakiej byśmy oczekiwali. Miastenia jest rzadką chorobą, więc nikt nie wymaga, żeby każdy lekarz od razu ją znał, ale biorąc pod uwagę to, że jest to najczęstsza choroba rzadka, świadomość powinna być większa. Niestety nadal zdarzają się sytuacje, kiedy pacjent słyszy, że to stres, przemęczenie albo sugerowane są zaburzenia na tle psychicznym. Na szczęście coraz częściej lekarze rodzinni kierują pacjentów do neurologów. Rzadsze są również sytuacje, kiedy np. na szpitalnym oddziale ratunkowym próbuje się podać pacjentowi dożylnie magnez. Sama również tego doświadczyłam. Byłam świadoma i nie zgodziłam się na podanie magnezu dożylnie, który jest bezwzględnie przeciwwskazany w miastenii, a przecież dla nieprzytomnego pacjenta na SOR to może być śmiertelne zagrożenie. Muszę w tym miejscu pochwalić szybkie działania naprawcze dyrekcji szpitala, w którym chciano podać mi dożylnie magnez – po naszej interwencji, jako organizacji, przeszkolono pracowników SOR. Aktualnie miastenik w tym miejscu może czuć się zdecydowanie bezpieczniej. I tak powinno być w całej Polsce.
Przeprowadziliśmy ankietę wśród pacjentów dotyczącą ratowników medycznych. Obok pomocy, która jest udzielana chorym, stykają się oni wciąż z brakiem wiedzy, bagatelizowaniem objawów choroby, wyśmiewaniem i ocenianiem. Sugeruje im się na przykład, że są pod wpływem alkoholu czy innych środków psychoaktywnych lub histeryzują, a przecież duszność w miastenii powinna być pierwszym sygnałem alarmowym. Brakuje nam wsparcia psychologicznego i fizjoterapii. Często słyszę od innych chorych, że fizjoterapeuci się ich boją.
– Raczej nie chcą im zaszkodzić.
– To prawda, że niektóre zabiegi, takie jak elektrostymulacja TENS, są w naszym przypadku niewskazane, a co najmniej należy zachować ostrożność, ale u stabilnych pacjentów można mądrze i dobrze prowadzić fizjoterapię, jeśli postępuje się zgodnie z zasadami.
– W ostatnim czasie pojawiły się bardziej celowane terapie.
– Korzystnej zmiany, jaką przyniosły, doświadczam każdego dnia na własnej skórze. Jestem w badaniu klinicznym nowoczesnym lekiem przeznaczonym dla pacjentów seronegatywnych. Celowo mówię o leku, bo ta cząsteczka – efgartigimod alfa – została już kilka tygodni temu zarejestrowana jako oficjalny lek na tę postać miastenii przez amerykańską agencję FDA. Ta terapia odmieniła moje życie. Chociaż dzisiaj mam gorszy dzień, to generalnie dużo szybciej wracam do równowagi, a moja choroba jest znacznie stabilniejsza. Wcześniej co kilka tygodni szybko się „pogarszałam” i byłam zdana na drogie wlewy z ludzkiej immunoglobuliny, które dawały ulgę tylko na chwilę.
– Wszyscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnych leków?
– Nowoczesne celowane terapie są dostępne w ramach programu lekowego B.157 – obok dwóch innowacyjnych jest tam też jedna starsza cząsteczka. A na najnowszej liście refundacyjnej znalazł się kolejny lek innowacyjny. To już kolejny nowoczesny lek, o którego refundację aktywnie zabiegaliśmy jako Stowarzyszenie Miastenia Gravis – Face to Face, włączając się w prace Rady Przejrzystości oraz przedstawiając opinię dla AOTMiT. Niestety z tych nowoczesnych terapii może korzystać tylko znikoma część pacjentów.
– Ze względu zapisy programu lekowego?
– Mogłabym skomentować tę sytuację jednym zdaniem: za postępem powinien iść dostęp. Zdaję sobie sprawę z tego, że chorzy na miastenię i tak są w lepszej sytuacji niż chorzy na 95 proc. innych chorób rzadkich, dla których nie ma żadnego leczenia. Dla nas opracowano leki biologiczne, lecz nie możemy z nich szeroko korzystać. Zgodnie z wytycznymi, chory musi przejść ściśle ustaloną ścieżkę i w ciągu ostatnich 12 miesięcy doznać stanu zagrażającego życiu – przełomu miastenicznego – aby można było zastosować u niego ratującą terapię. Musi mieć włączone bardzo konkretne leczenie w odpowiednim czasie i być w krytycznym stanie. Zarówno my, jak i lekarze uważamy, że te kryteria są zbyt restrykcyjne. Należy je zmienić i rozszerzyć wskazania tak, aby z nowoczesnego leczenia mogło skorzystać więcej chorych. Obecnie dostęp do dwóch innowacyjnych leków ma zaledwie 80 pacjentów (drugie tyle otrzymuje starszy lek), a powinno mieć co najmniej 450. Takie były założenia programu lekowego, który wystartował w kwietniu 2024 roku. Wówczas chorych na miastenię w Polsce było około 9 tysięcy, obecnie jest nas już 10-11 tysięcy. I obawiam się, że wprowadzenie nowego leku nie poprawi sytuacji, bo nie idzie za tym zwiększenie środków na program lekowy. To bardzo poważny problem, bo bez alokowania większych środków dostęp pozostanie jedynie teoretyczny. Z tego miejsca zwracam się do osób decyzyjnych, mających wpływ na wysokość budżetu przeznaczonego na program B.157 – my, chorzy, potrzebujemy realnego dostępu do programu, prosimy o zwiększenie jego finansowania, by osoby najciężej chore mogły skorzystać z nowoczesnego leczenia. Przyniesie to realną poprawę ich stanu, codziennego funkcjonowania, ale też odciąży system ochrony zdrowia, bo ci pacjenci nie będą wymagali tak częstych i kosztownych hospitalizacji.
– Czy dostęp do nowoczesnego leczenia zależy również od miejsca zamieszkania, ośrodka, lekarza prowadzącego i ścieżki, na którą chory trafi?
– Już wspomniałam, jak ważne są kwestie finansowe – nie dość, że drogie terapie zostały kuriozalnie słabo zakontraktowane, to w zeszłym roku problemem były też nadwykonania, za które placówki medyczne w różnych częściach kraju nie otrzymały zwrotu od NFZ. I niestety, miejsce zamieszkania nadal w dużej mierze determinuje dostęp do leczenia. Jest za mało ośrodków eksperckich, a te, które działają, są przeciążone. Pacjenci na przyjęcie do poradni lub na oddział czekają latami. Rozwiązaniem części tego problemu mogłoby być wdrożenie w ramach telemedycyny konsylium „lekarz-lekarz”, dzięki któremu lekarze prowadzący mogliby konsultować stan zdrowia pacjenta z placówką referencyjną. Dzięki temu sami lepiej dobieraliby plan terapeutyczny, a pacjent nie musiałby podróżować między ośrodkami w Polsce i blokować miejsc innym chorym w cięższym stanie. Brak elastyczności kryteriów lekowych sprawia z kolei, że w Polsce duża grupa chorych próbuje „uciekać” do badań klinicznych, żeby ratować się nowszym leczeniem i powrócić do życia społecznego, bez obciążeń skutkami ubocznymi np. wieloletniej, przewlekłej sterydoterapii. Chorzy chcą po prostu lepiej i samodzielnie funkcjonować. Miastenia jest chorobą przewlekłą. Nie da się jej w pełni wyleczyć, da się ją jedynie „zaleczyć”, a dobrze dobrana farmakoterapia nie skazuje chorych na dramatyczne skutki. Jedna z naszych koleżanek w wieku 40 lat ma martwicę kości od sterydów i musi mieć wszczepione endoprotezy kolan i bioder.
– Jakie jeszcze inne potrzeby, poza dostępem do nowoczesnych terapii, mają chorzy na miastenię?
– Przede wszystkim brakuje nam nowych wytycznych z aktualnymi ścieżkami terapeutycznymi. Inne kraje europejskie, np. Wielka Brytania czy Niemcy, mają aktualne wytyczne postępowania, a u nas wciąż obowiązują wytyczne z 2013 lub 2014 roku. Opracowanie nowych ułatwiłoby także dostęp do nowoczesnego leczenia. Poza nowymi rekomendacjami potrzebna jest koordynacja opieki. Nikt nie żąda modelu onkologicznego, ale przy tak wielu przewlekłych chorobach autoimmunologicznych, na jakie my cierpimy, koordynacja staje się pilną potrzebą. Chorzy na miastenię borykają się często również z chorobą Hashimoto, cukrzycą, toczniem czy reumatoidalnym zapaleniem stawów. Miały się tym zająć Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich, ale „Plan dla chorób rzadkich” nie doczekał się jeszcze realizacji. Potrzebny jest nam ustrukturyzowany, skoordynowany program dostępu do nowoczesnej fizjoterapii, psychologii i opieki psychiatrycznej.
– Proszę wymienić trzy najpilniejsze zmiany systemowe, które mogłyby poprawić sytuację osób z miastenią w Polsce.
– Najważniejszą oczekiwaną przez nas zmianą jest rozszerzenie uciążliwych i zbyt wąskich kryteriów wyłączających wielu potrzebujących z refundowanego leczenia innowacyjnego w programie lekowym. Dotyczy to również tzw. grupy pacjentów lekoopornych, którzy od wielu lat dławią się i krztuszą pokarmem, słabną przy każdym wypowiadanym słowie, ale w związku z tym, że nie doszło u nich do udokumentowanego przełomu miastenicznego zagrażającego życiu z koniecznością interwencji, to te innowacyjne terapie są dla nich niedostępne.
Po drugie, domagamy się szerszego dostępu do różnych terapii i nowoczesnych cząsteczek. Pamiętajmy, że chorzy z różnymi profilami i przeciwciałami inaczej reagują na dane leczenie, a możliwość dopasowania leku do danego organizmu z pewnością zmieniłaby wiele ludzkich historii.
Trzecią zmianą, na którą czekamy z niecierpliwością, są wspomniane już przeze mnie nowoczesne wytyczne rehabilitacyjne oraz systemowa pomoc psychologiczna dla chorych. Fizjoterapeuci, opierając się na starych wytycznych, od lat uważają, że chorym na miastenię aktywności są bezwzględnie zakazane. Tymczasem aktualne badania pokazują, że w okresie stabilizacji pacjenci z unormowaną chorobą po zaostrzeniach mogą i powinni racjonalnie, w sposób nienarażający ich na wycieńczenie i uciążliwości zaostrzenia, korzystać z rehabilitacji i mądrze wzmacniać swoje mięśnie szkieletowe oraz ciało pod okiem ekspertów, bez żadnych obaw.
Cieszę się, że nasze dotychczasowe kampanie i akcje społeczne przyniosły efekt – zostaliśmy w końcu zauważeni przez decydentów. Wdrożono bardzo zaawansowaną diagnostykę immunologiczną i wprowadzono program lekowy, za co niezmiennie dziękujemy Ministerstwu Zdrowia. Znajdujemy się wprawdzie w o wiele lepszym momencie, patrząc choćby 5-10 lat wstecz, ale nadal jest jeszcze bardzo dużo do zrobienia.
