Konferencja „Choroby Rzadkie – Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich a Fundusz Medyczny” pokazała, że przygotowywanie koniecznych zmian postępuje, ale zbyt wolno. Wiele problemów związanych z diagnostyką i leczeniem chorób rzadkich pozostaje nierozwiązanych. Organizacja opieki, sprawna diagnostyka, tworzenie wyspecjalizowanych ośrodków, finansowanie nowych terapii – to obszary wymagające najpilniejszych działań ze strony decydentów.
Pierwsza debata w czasie konferencji z udziałem m.in. wiceministra Sławomira Gadomskiego i posłanki Violetty Porowskiej zdominowała kwestia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, na którego uchwalenie wciąż czekamy. Z drugiej strony większość ekspertów podkreślała, że uchwalenie narodowego planu nie rozwiąże wszystkich problemów. Sławomir Gadomski rozpoczął swoje wystąpienie od podkreślenia, że opóźnienie prac nad narodowym planem w ostatnim roku spowodowała pandemia COVID-19. Uzgodnienia zapisów planu wewnątrz rządu „znajdują się na końcowym etapie”. Trwają najtrudniejsze bodaj rozmowy z ministerstwem finansów, ponieważ bardzo istotnym elementem jest rozliczanie zaplanowanych zadań.
Wiceminister zwrócił uwagę, że problem chorób rzadkich jest adresowany także przez Agencję Badań Medycznych, przeznaczającą znaczne środki na granty badawcze, a także inne instytucje podległe resortowi zdrowia. Zgodził się, że do najbardziej palących kwestii należy sprawna diagnostyka i jednocześnie zobowiązał do szybkiego uchwalenia narodowego planu przez rząd. „Dziękuję za pozytywny docisk pod adresem Ministerstwa Zdrowia” – mówił Sławomir Gadomski, odnosząc się do wystąpień organizacji pacjentów i innych instytucji, które przynaglają resort do bardziej intensywnych działań w tym obszarze.
Posłanka Violetta Porowska, przewodnicząca parlamentarnego zespołu do spraw praw pacjentów, zwróciła uwagę na pozytywne informacje z ministerstwa zdrowia, zgodnie z którymi projekt narodowego planu wszedł na ścieżkę legislacyjną. Pani poseł mówiła także z optymizmem o postawie resortu, który „przyjął postulaty parlamentarnego zespołu”. Rzecznik Praw Pacjenta zwrócił uwagę na palący problem diagnostyki chorób rzadkich, który wymaga szerokich działań nie tylko legislacyjnych czy systemowych ale również odpowiedniego systemu gromadzenia i upowszechniania informacji. Mówił także o konieczności poszerzania wiedzy lekarzy, zwłaszcza podstawowej opieki zdrowotnej, którzy powinni jak najsprawniej i jak najszybciej trafnie diagnozować pacjentów z chorobami rzadkimi.
Również dyrektor Leszek Szalak, który reprezentował Narodowy Fundusz Zdrowia, pożył nacisk na diagnostykę, wskazując na potrzebę skutecznego rozliczania tych świadczeń. Wskazał jednocześnie na ograniczenia budżetowe, ograniczające choćby wprowadzanie szerokich badań przesiewowych. „Nie wszystko możemy sfinansować” – podkreślił przedstawiciel NFZ.
Profesor Piotr Czauderna, przewodniczący rady do spraw zdrowia przy Prezydencie RP, wskazał z kolei znaczenie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, która powinna w miarę możliwości wyręczać szpitale w prowadzeniu opieki nad chorymi. Przypomniał niedawno uchwaloną ustawę o Funduszu Medycznym, z którą wiązane są duże nadzieje na poszerzenie dostępu do najnowszych technologii lekowych. Mówiąc o potrzebie wprowadzania nowych leków do praktyki klinicznej, prof. Czauderna jednocześnie zastrzegł, że oczekiwania z nimi związane powinny być realistyczne.
W rozwijaniu systemu opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi do priorytetów powinno należeć tworzenie centrów eksperckich – zwrócił uwagę dr Marek Migdał, dyrektor Centrum Zdrowia Dziecka. Powinniśmy, jego zdaniem, korzystać z europejskich sieci referencyjnych. Dyrektor CZD podkreślił, że do poprawy jakości diagnostyki i leczenia konieczna jest nowa wycena świadczeń związanych z chorobami rzadkimi. Obecne wyceny w wielu przypadkach powodują, że szpitale ponoszą straty finansowe, ponieważ otrzymywane z NFZ pieniądze nie równoważą ponoszonych wydatków.
W czasie dyskusji o finansowaniu opieki nad chorymi z chorobami rzadkimi prof. Marcin Czech podkreślił konieczność poszukiwania nowych, innowacyjnych metod finansowania nowoczesnych terapii. Wyrażając ostrożny optymizm związany z powołaniem Funduszu Medycznego, wskazał że stanowi on jedynie jeden, kolejny element systemowych rozwiązań. Profesor Czech przypomniał, że od lat bezskutecznie czekamy na nowelizację ustawy refundacyjnej, która mogłaby usprawnić system finansowania leków i skrócić czas oczekiwania na udostępnianie nowych terapii.
O kompleksowości problemu chorób rzadkich mówił także Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych. Agencja właśnie finalizuje konkurs na finansowanie projektów badawczych związany z obszarem chorób rzadkich. Weryfikacja skuteczności terapii jest bardzo ważna, ale – podobnie jak badania w poszukiwaniu nowych metod leczenia – to proces wieloletni, podkreślił prezes Sierpiński. Doktor Maciej Niewada wskazywał na potrzebę poszukiwania nowych metod finansowania leków i dopasowywania ich do możliwości płatnika publicznego oraz potrzeb pacjentów. Również on podkreślił, że Fundusz Medyczny nie stanowi panaceum, które pozwoliłoby rozwiązać problem dostępu do nowych, kosztownych terapii. Stanowi jedynie element większej całości, nad którą wszystkie zainteresowane strony powinny intensywnie pracować.
Z tą oceną zgodził się także doktor Jakub Gierczyński, który analizował dostęp rejestracyjny i refundacyjny do leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich. Pod tym względem Polska ma do nadrobienia nadal duży dystans w stosunku do innych państw Unii Europejskiej. Szczególnie ważnym problemem jest znaczące opóźnienie w obejmowaniu refundacją nowych leków, nawet jeśli ich skuteczność czy efektywność nie ulegają wątpliwości. Polskie procesy trwają nadal zbyt długo, co niestety niekorzystnie wpływa na sytuację naszych pacjentów. Jedna z debat poświęcona była systemowi leczenia hemofilii i wprowadzaniu nowych technologii do refundacji.
Profesor Marcin Czech zwrócił uwagę na trwający od ponad 100 lat nieustanny postęp wiedzy i rozwój nieustanny rozwój technologiczny terapii chorych na skazy krwotoczne. Porównanie z innymi krajami europejskimi wskazuje, że w Polsce wykorzystuje się o wiele mniej nowoczensych czynników długodziałających oraz rekombinowanych. Chorzy mają bardzo dobry dostęp pod względem ilości potrzebnych leków, ale stosowane są przede wszystkim leki osoczopochodne. Optymalizacja leczenia pacjentów wymaga stosowania różnych grup leków i dostosowania się do potrzeb.
Nowe technologie lekowe wymagają wnikliwego analizowania i sprawdzania, czy są bezpieczne i skuteczne – podkreślała Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi. I podkreślała, że z myślą o elastycznym reagowaniu na potrzeby pacjentów coraz szerzej wprowadza się leczenie domowe. Występujący w imieniu Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdan Gajewski przekonywał, że jest to choroba o skomplikowanym przebiegu, dlatego w terapii priorytetem powinno być szybkie reagowanie na potrzeby pacjentów, ponieważ opóźnienie w podaniu leków często powoduje nieodwracalne szkody, a nawet śmierć chorego.
Mówiąc o nowych terapiach, Bogdan Gajewski podkreślał, że są bardzo drogie i niekoniecznie muszą być najlepszym rozwiązaniem dla polskich pacjentów. Natomiast Edmund Skrzypkowski, przedstawiciel innej Stowarzyszenia Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne, podkreślił że nowe terapie przynoszą nie tylko lepszą jakość życia chorych, ale także dają nadzieję na zupełne wyleczenie chorych i uwolnieni ich od konieczności nieustannego podawania dużych ilości leków. Niestety, jego zdaniem, polski system leczenia nie jest przygotowany do wykorzystania tych nowych technologii i potrzebne jest wypracowanie nowych rozwiązań organizacyjnych.
Doktor Jakub Gierczyński, jako ekspert w dziedzinie systemu ochrony zdrowia, wskazał w końcowej debacie największe wyzwania, które stoją przed leczeniem chorych rzadkich w Polsce. Największe z nich dotyczy dostępu do diagnostyki , zwłaszcza genetycznej. Wciąż bowiem chorzy są diagnozowani zbyt późno, mają problem z trafieniem do odpowiednich specjalistów a lekarzom – zwłaszcza podstawowej opieki zdrowotnej – brakuje odpowiedniej wiedzy i doświadczenia, aby rozpoznawać podejrzenie choroby rzadkiej i kierować pacjentów na odpowiednie badania.
Równie dużo – zdaniem dr Gierczyńskiego – jest do zrobienia przy budowaniu odpowiednich modeli opiek i, w których zostanie zapewniona odpowiednia koordynacja opieki i jednocześnie funkcjonować będą wyspecjalizowane ośrodki, posiadające odpowiednie zasoby kadrowe i doświadczenie. Mimo widocznego postępu w obejmowaniu refundacją nowych terapii stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, „do zrobienia jest wciąż dużo” w zakresie wprowadzania nowoczesnych technologii do leczenia. Z drugiej strony, jak podkreślali także … nie wszystkie nowe leki rejestrowane we wskazaniach chorób rzadkich w istocie stanowią przełom i zapewniają postęp w skutecznym leczeniu. Z tego powodu powinny być poddawane analizom i ocenie skuteczności.
