Kompleksowa opieka nad dorosłymi pacjentami oraz pilne zwiększenie dostępu do nowoczesnych, już zarejestrowanych terapii w leczeniu hemofilii to jedne z najważniejszych wyzwań systemowych zawartych w opublikowanym niedawno dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”. Autorzy rekomendacji podkreślają także konieczność personalizacji leczenia, zapewnienia ciągłości terapii pacjentom przechodzącym z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych oraz wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków. W materiale wskazano także ogromną rolę dialogu pomiędzy kluczowymi interesariuszami systemu ochrony zdrowia.
Zaprezentowane postulaty – to część najnowszych rekomendacji, które powstały w wyniku dyskusji zorganizowanej przez Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich w lutym 2026 roku. Dokument zawiera diagnozę organizacji systemu leczenia hemofilii i wyznacza kierunki, w których decydenci powinni podążać, aby usprawnić jego funkcjonowanie.
System jest stabilny, ale wymaga zmian
Obecnie w Polsce system opieki nad pacjentami z hemofilią bazuje na dwóch programach – pierwszy z nich to program polityki zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028” (NPLCH), drugi to program lekowy B.15 „Zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Jak wskazują eksperci, ten system daje solidne podstawy opieki, ale nie nadąża za postępem medycyny – szczególnie w zakresie dostępu dorosłych pacjentów do innowacyjnych terapii. “Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii” – mówił w czasie dyskusji prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.
Personalizacja leczenia
Praktycy kliniczni zwracają uwagę, że lecząc dorosłych pacjentów, nie mają dziś dostępu do pełnego wachlarza terapii. To ogranicza możliwość dopasowania leczenia do konkretnej osoby. W praktyce wielu chorych nadal musi przyjmować czynnik krzepnięcia dożylnie – nawet 150–180 razy w roku. To duże obciążenie, które wyraźnie pogarsza jakość życia. “U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę” – tłumaczył prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Jednocześnie nie każdy kwalifikuje się do nowych terapii, a część pacjentów woli leczenie dożylne. Dlatego – jak podkreślają eksperci – lekarz powinien mieć wybór, aby móc wspólnie z pacjentem dobrać terapię do jego potrzeb. “Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta” – mówił prof. Windyga.
Nowoczesne leczenie to nowe życie
Klinicyści podkreślają, że leczenie hemofilii nie może dziś ograniczać się do zapobiegania krwawieniom. Pacjenci powinni żyć tak długo jak osoby zdrowe i jak najlepiej funkcjonować na co dzień – bez bólu i ograniczeń. Taką zmianę przynoszą nowoczesne terapie, które w ostatnich latach zmieniły sposób leczenia choroby. Chodzi przede wszystkim o czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu oraz leczenie podskórne. Jak podkreślają pacjenci, dzięki nim odzyskują komfort życia i mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe. “Odkąd jestem w badaniu [klinicznym], jestem zdrowym człowiekiem. Jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem” – opowiadał Wiktor Wadowski, pacjent, który od 2016 r. leczył się podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.
Terapie podskórne działają inaczej niż tradycyjne leczenie – wspierają naturalne mechanizmy krzepnięcia krwi. Lek podaje się rzadziej i w prostszy sposób, dlatego taka profilaktyka jest łatwiejsza w codziennym życiu. Jest też bardziej skuteczna – ogranicza liczbę krwawień, a u części pacjentów niemal całkowicie je eliminuje. Dzięki temu chroni narządy ruchu przed trwałymi uszkodzeniami, które są częstym powikłaniem hemofilii.
Największe wyzwanie: ciągłość leczenia u dorosłych pacjentów
W ostatnich latach poprawiła się sytuacja dzieci z hemofilią A, które mają już dostęp do nowoczesnych terapii w ramach programu lekowego. W przypadku dorosłych pacjentów to leczenie pozostaje ograniczone – wymaga indywidualnych decyzji w szczególnych przypadkach klinicznych, np. przy bardzo utrudnionym dostępie do żył. Najtrudniejsza jest sytuacja dorosłych chorych z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora. Jedna z najważniejszych rekomendacji ekspertów dotyczy rozszerzenia dostępu do nowoczesnych terapii właśnie w tej grupie. Szczególną uwagę zwracają na pacjentów, którzy korzystali z leczenia podskórnego jako dzieci i tracą do niego dostęp po osiągnięciu pełnoletności.
Młodzi ludzie wchodzący w dorosłość są pozbawieni terapii, które pozwalały im normalnie żyć. Zdaniem klinicystów, pacjentów i ich rodzin, biorąc pod uwagę skuteczność tych terapii i ich wpływ na jakość życia, jest to jedna z najpilniejszych potrzeb w leczeniu hemofilii w Polsce. “Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia” – stwierdził prof. Jerzy Windyga.
Konieczne są zmiany organizacyjne
Eksperci podkreślają, że bez uporządkowania rozproszonego systemu leczenia hemofilii trudno będzie poprawić dostęp dla dorosłych pacjentów i wdrażać nowe terapie. Jednym z wyzwań jest pogodzenie nowych możliwości terapeutycznych z ograniczeniami finansowymi systemu. Ministerstwo Zdrowia w ubiegłym roku zapowiedziało prace nad połączeniem programu lekowego B.15 z Narodowym Programem Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych. W tym celu potrzebna jest dobra współpraca między wszystkimi uczestnikami systemu – resortem, instytucjami odpowiedzialnymi za realizację programu, lekarzami i organizacjami pacjentów. Stały dialog pozwoli lepiej odpowiadać na potrzeby chorych.
Obecni na spotkaniu eksperci, dr Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Uczelni Łazarskiego – współautorka raportu: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” oraz dr Michał Seweryn z EconMed Europe- współautor opracowania „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”, zwrócili uwagę na niewykorzystany potencjał związany z dużą ilością danych gromadzonych przez instytucje publiczne nadzorujące realizacje programu lekowego oraz Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (NPLH). Dane te powinny stać się elementem analizy skuteczności terapii w oparciu o rzeczywiste dane kliniczne (Real World Data). Jednocześnie pacjenci z hemofilią żyją coraz dłużej, dlatego system ochrony zdrowia powinien być gotowy do świadczenia im skoordynowanej opieki wielospecjalistycznej uwzględniającej różnorodne potrzeby związane z m.in. fizjoterapią, opieką pielęgniarską oraz wsparciem psychologicznych. Niestety w obecnych realiach pacjenci odczuwają brak interdyscyplinarnego modelu opieki nad chorymi z hemofilią. Jednocześnie należy podkreślić, że w ostatnich latach widoczne są działania decydentów zmierzające do poprawy organizacji opieki i stopniowego wdrażania bardziej kompleksowych rozwiązań systemowych w tym obszarze jakim było uruchomienie programu lekowego sprzed kilku lat.
Dr Michał Seweryn podkreślił również wagę danych związanych z całkowitymi kosztami hemofilii w Polsce – które zgodnie z analizami przeprowadzonymi przez EconMed Europe – znacząco wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych. Tylko w 2024 roku bezpośrednie koszty związane z leczeniem hemofilii, a pokrywane przez MZ i NFZ, wyniosły 521 mln zł, podczas gdy bezpośrednie nakłady pacjentów w tym samym czasie pochłonęły 10 mln zł, a społeczne koszty hemofilii oszacowano na 433 mln złotych.
Rekomendacje: kierunek zmian
Dokument „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” powstał na podstawie wniosków z debaty zorganizowanej przez Federację Przedsiębiorców Polskich. Najważniejsze wyzwania w tym obszarze analizowali lekarze, eksperci systemowi i przedstawiciele organizacji pacjenckich:
- prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii;
- prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi;
- dr Katarzyna Sejbuk z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego;
- dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe;
- Wiktor Wadowski, pacjent dorosły z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem;
- Anna Pękala-Wojciechowska, mama 18-letniego syna z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem;
- Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia.
Raport zawiera analizę sytuacji pacjentów chorych na hemofilię w Polsce i wskazuje kierunki, w których opieka nad nimi powinna się rozwijać. Zawiera sześć konkretnych rekomendacji zmian organizacyjnych. Dotyczą one dostępu do terapii, lepszego wykorzystania danych, wzmocnienia opieki i stworzenia spójnego modelu leczenia. Eksperci podkreślają, że bez tych zmian system nie będzie w stanie nadążyć za rozwojem nowych terapii i potrzebami pacjentów.
Dokument można pobrać ze strony Federacji Przedsiębiorców Polskich:
https://federacjaprzedsiebiorcow.pl/raporty/system-leczenia-hemofilii-w-polsce-rekomendacje-zmian/
Hemofilia to rzadka choroba genetyczna. Krew pacjenta nie krzepnie prawidłowo – jego organizm nie wytwarza jednego z czynników krzepnięcia. Nawet drobne urazy mogą prowadzić do groźnych krwawień, także wewnętrznych. Nawracające krwawienia uszkadzają stawy i mogą prowadzić do niepełnosprawności, dlatego choroba wymaga stałego leczenia. Profilaktyka polega na zapobieganiu krwawieniom i jest finansowana ze środków publicznych od 2008 r. W Polsce na hemofilię choruje ok 8-10 tysięcy osób. Choroba dotyczy głównie mężczyzn i towarzyszy pacjentom przez całe życie.
