Pomimo postępów w terapii farmakologicznej system opieki nad pacjentami z hemofilią nadal nie jest optymalny. Do najpoważniejszych problemów należą: niedobór wykwalifikowanych hematologów i pielęgniarek, brak kompleksowej i skoordynowanej opieki w przypadku chorób współistniejących czy utrudniony dostęp do rehabilitacji.
Powstały dwa raporty systemowe, które opisują aktualny stan opieki nad chorymi na hemofilię, kluczowe wyzwania oraz możliwe kierunki rozwoju systemu leczenia hemofilii w Polsce. „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” to raport Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod red. dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki, a „Systemową analizę organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją” przygotowało EconMed Europe. Wnioski z obu raportów są komplementarne.
Pomimo postępów w terapii farmakologicznej system opieki nad pacjentami z hemofilią nadal napotyka na szereg wyzwań organizacyjnych i strukturalnych. Do najważniejszych z nich należą: niedobór wykwalifikowanych hematologów i pielęgniarek, ograniczona możliwość dostaw leków bezpośrednio do domu, brak kompleksowej i skoordynowanej opieki w przypadku chorób współistniejących, utrudniony dostęp do rehabilitacji oraz ograniczone możliwości korzystania z innowacyjnych terapii. Te bariery wpływają negatywnie na efektywność opieki, pogarszają komfort życia chorych i zwiększają obciążenie ich rodzin.
Dane zebrane do raportu „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją” pokazały, że całkowite koszty hemofilii w Polsce wykraczają daleko poza finansowanie leków i procedur medycznych. Roczne koszty bezpośrednie ponoszone przez NFZ i MZ wynoszą 521 mln zł. Pacjenci i ich rodziny są także poważnie obciążeni finansowo – 10 mln zł to ich wydatki bezpośrednie, a koszty pośrednie, wynikające z obniżonych przychodów gospodarstw domowych, sięgają aż 134 mln zł. Analiza struktury całkowitych kosztów pokazuje, że wydatki pośrednie (433 mln zł) stanowią znaczącą część całości obciążeń i choć są niższe od kosztów bezpośrednich, pozostają na zbliżonym poziomie, co dowodzi, że hemofilia wywiera szeroki i wielowymiarowy wpływ nie tylko na system ochrony zdrowia, ale również na gospodarkę i życie społeczne.
„W naszej analizie pacjenci informowali m.in. o częstych zwolnieniach lekarskich, konieczności redukcji czasu pracy czy rezygnacji z aktywności zawodowej z powodu choroby. Podobne zjawisko obserwujemy wśród opiekunów dzieci z hemofilią – połowa z nich zadeklarowała, że musiała zrezygnować z pracy, a kolejne 30 proc. ograniczyło wymiar etatu. To pokazuje, że ekonomiczne konsekwencje hemofilii dotykają całe rodziny” – powiedział dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego, podczas konferencji prasowej poświęconej obu raportom.
W odpowiedzi na zidentyfikowane wyzwania eksperci proponują wprowadzenie nowoczesnego, kompleksowego modelu opieki, opartego na czterech filarach: indywidualizacji terapii dostosowanej do potrzeb pacjenta, rozwoju sieci skoordynowanych ośrodków referencyjnych, zapewnieniu dostaw leków do domu oraz cyfryzacji opieki i edukacji chorych oraz ich rodzin. Model ten powinien być uzupełniony rehabilitacją, wsparciem psychologicznym i społecznym oraz aktywizacją zawodową chorych. Tylko takie interdyscyplinarne podejście – łączące nowoczesną, skuteczną terapię farmakologiczną z kompleksową opieką, edukacją i wsparciem psychospołecznym – pozwoli nie tylko poprawić wyniki kliniczne, ale także zoptymalizować koszty systemowe i znacząco podnieść jakość życia osób chorujących na hemofilię. Dobrym leczeniem nie jest więc jedynie podawanie leków, lecz całościowa opieka skoncentrowana na pacjencie i jego codziennych potrzebach.
„Im bardziej zintegrowana ścieżka pacjenta i im lepsza współpraca między ośrodkami, tym skuteczniejsze leczenie. To uniwersalna zasada, która dotyczy również innych chorób rzadkich. Chcielibyśmy, żeby narzędzia wspierające personalizację terapii funkcjonowały jak najszerzej i żeby pacjenci, bo to ostatecznie oni są beneficjentami takich rozwiązań, korzystali z tego, że istnieje możliwość podejmowania decyzji terapeutycznych w oparciu o ich indywidualne potrzeby i preferencje” – stwierdził dr Michał Seweryn.
Widoczne są luki w opiece nad chorymi
Z kolei z raportu przygotowanego przez Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego wynika, że Polski system leczenia hemofilii jest dobrze rozwinięty w zakresie organizacji i logistyki, ale wymaga dalszej modernizacji, aby sprostać światowym standardom, w szczególności w zakresie leczenia. „Naszym celem w tym raporcie było – po pierwsze – skwantyfikowanie dorobku, jaki mamy dzisiaj w polskim systemie ochrony zdrowia, i powiedzenie: „dużo nam się udało”, ale również nakreślenie drogi do tego, żebyśmy byli jeszcze lepsi” – powiedziała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie.
Kluczowe braki dotyczą: ograniczonej dostępności nowoczesnych terapii, niewystarczającej kompleksowości opieki, fragmentaryczności rejestrów i przerw w ciągłości leczenia dorosłych pacjentów. Ich uzupełnienie jest niezbędne, aby zapewnić pacjentom w Polsce leczenie porównywalne do tego, które oferują najbardziej rozwinięte systemy ochrony zdrowia.
Obecne rozwiązania organizacyjne i finansowe oparte są na Narodowym Programie Leczenia Hemofilii (NPLH) i programie lekowym B.15. Stanowią one fundament leczenia hemofilii A i B, jednak na tle wytycznych międzynarodowych – zarówno Światowej Federacji Hemofilii, jak i Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy – widoczne są luki w opiece nad chorymi. Szczególnie dotyczą one dostępności terapii, kompleksowości opieki oraz systemu monitorowania i raportowania efektów leczenia.
Jak podkreśliła dr Gałązka-Sobotka, polski system leczenia chorych na hemofilię skupia się niemal wyłącznie na monitorowaniu farmakoterapii i wskaźnikach klinicznych (liczba krwawień lub wyniki badań laboratoryjnych). Brakuje systematycznego wykorzystania wskaźników pacjentocentrycznych, które powinny – według międzynarodowych wytycznych – stanowić integralny element oceny skuteczności leczenia, ponieważ monitorują wpływ stosowanych terapii na życie codzienne pacjenta, jego zdolność do nauki, pracy i aktywności społecznej. Ich brak w raportowaniu sprawia, że polski system opieki nad chorymi nie dostarcza pełnego obrazu skuteczności i wartości stosowanych terapii.
Systemy raportowania są fragmentaryczne. NPLH prowadzi rejestry skupione na zużyciu leków i parametrach klinicznych, a w ramach programu lekowego obowiązkowa jest ewidencja krwawień. Brakuje centralnego, zintegrowanego rejestru krajowego, który obejmowałby także dane funkcjonalne, jakościowe i ekonomiczne. Wytyczne WFH wskazują, że takie rejestry są fundamentem planowania zdrowotnego i umożliwiają porównania międzynarodowe.
„Moja preferencja jest taka, żeby wokół Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych zbudować rozwiązania, które pozwoliłyby na to, żeby do tego programu wchodziło nowoczesne leczenie zgodne z aktualną wiedzą medyczną, w oparciu o narzędzia, które są w Europie powszechnie dostępne. Szukajmy rozwiązań, które by zalety programu lekowego wniosły do NPLH. Nasze liczne rozmowy ze środowiskiem klinicystów, ale też przedstawicielami pacjentów wyraźnie wskazują, że narodowy program jest bardzo dobrą bazą do tego, aby w nim budować potencjał do unowocześnienia opieki” – podsumowała dr Gałązka-Sobotka.
Nowoczesna profilaktyka powinna być dostępna dla wszystkich
Leczenie hemofilii w naszym kraju finansowane jest w ramach dwóch ścieżek – Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (NPLH), który ma charakter programu polityki zdrowotnej i obejmuje wszystkie grupy wiekowe, a także programu lekowego B.15, dedykowanego dzieciom z ciężką hemofilią A i B. Od 2022 r. oba te programy są finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.
„Mogę powiedzieć, że w tej chwili opieka w Polsce nad chorymi z hemofilią jest naprawdę na dobrym poziomie. Świadczy o tym na przykład ilość jednostek czynników krzepnięcia VIII i IX, które mamy do dyspozycji na mieszkańca, a także liczba ośrodków leczenia hemofilii. Natomiast, oczywiście, jest trochę problemów” – stwierdził prof. Jacek Treliński, kierownik Ośrodka Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii w Łodzi.
Jeden z problemów – to brak rehabilitantów. Prof. Treliński uważa, że w kolejnej edycji NPLH powinien się znaleźć wymóg zatrudniania fizjoterapeuty przez specjalistyczne ośrodki, podobnie jak psychologa i stomatologa. Dostawy domowe leków powinny być rozszerzane na większą liczbę chorych. „I wreszcie dostęp do nowoczesnych leków. Jako lekarze stale poszerzamy naszą wiedzę, jeździmy na zagraniczne zjazdy, czytamy publikacje i wiemy, że świat idzie do przodu. Jesteśmy właściwie już za progiem wielkiej rewolucji, która miała miejsce w leczeniu hemofilii, czyli podawanie leków niesubstytucyjnych oraz innych leków i chcielibyśmy mieć do nich dostęp. Oczywiście głos pacjenta ma bardzo duże znaczenie, być może decydujące. Są tacy, którzy chcą pozostać przy starych, dobrych metodach, czyli przy profilaktyce czynnikami krzepnięcia i nie mamy nic przeciwko. Jeśli jest to skuteczne, a chory nie zraża się tym, że musi sobie podawać czynnik krzepnięcia 150 razy w roku. Nowe terapie, czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu umożliwiają zmniejszenie częstotliwości podawania leków. Niestety nie do wszystkich mamy dostęp. Oprócz tego leki, które mogą być podawane podskórnie – to naprawdę wielka rewolucja. My lekarze chcielibyśmy mieć dostęp do wszystkich. I prawdę mówiąc, niewiele nas interesuje, czy to jest w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii czy w ramach programu lekowego” – mówił prof. Treliński
W szczególnej sytuacji znajdują się pacjenci pediatryczni. Wczesne wdrożenie odpowiedniego leczenia i profilaktyki ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia prawidłowego rozwoju dziecka. „Zmiana, która nastąpiła od października, czyli rozszerzenie dostępności zarówno do leku podskórnego, jak i czynników o przedłużonym działaniu, pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18. roku życia, tak abyśmy mogli mieć spersonalizowaną w pełni tego słowa znaczenia terapię” – powiedziała dr hab. Olga Zając-Spychała, kierownik Regionalnego Ośrodka Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Dla Dzieci w Poznaniu.
Raporty wskazują na nierówny dostęp do nowoczesnych terapii profilaktycznych, które poprawiają jakość życia oraz stan zdrowia chorych. Choć leczenie to jest objęte refundacją, dostęp do innowacyjnych metod profilaktyki mają tylko osoby niepełnoletnie. Z perspektywy czasu i doświadczeń związanych z prowadzeniem programu lekowego B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” wydaję się zasadne rozszerzenie programu na populację osób dorosłych.
